Nanoscope Therapeutics 宣布光遗传学基因单一疗法 2b 期临床试验中第一位患者接受给药，以恢复色素性视网膜炎患者的视力
德克萨斯州贝德福德, 2021 年 7 月 19 日 / 纳米镜疗法 Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，开发用于治疗视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布第一位患者已在该阶段接受给药 2b MCO-010 的临床试验，这是一种环境光可激活的光遗传学单一疗法，用于恢复色素性视网膜炎 (RP) 患者的视力。
“我要祝贺 Nanoscope 团队、我们的临床合作伙伴以及参与试验的患者。我们阶段的结果 2b 该试验可能为 FDA 考虑加速批准 MCO-010 用于治疗 RP 提供基础。我们期待与 FDA 和其他监管机构合作，以便我们能够将 MCO-010 带给 RP 患者。” 苏拉格纳·巴塔查亚，纳米视野公司首席执行官。
Nanoscope 的光遗传学疗法使用玻璃体内输送的专有技术 腺相关病毒2 载体将多特征视蛋白 (MCO) 基因传递到视网膜细胞中，在视网膜细胞中表达多色视蛋白，从而在不同颜色环境中实现视觉。该疗法可以在医疗办公室环境中进行，无需护目镜或其他干预措施。根据该公司 1/2a 期研究的初步证据，MCO-010 不仅可能适用于 RP，还可能适用于其他眼部退行性疾病，无论基因突变如何。 MCO-010 已获得 FDA 授予的治疗 RP 和 Stargardt 病的孤儿药资格。
阶段 2b 审判 （NCT04945772）将包括 27 名参与者参加一项随机、双盲、假对照、多中心试验 美国 招募晚期 RP 患者。该治疗将涉及单次玻璃体内注射 MCO-010 或假手术，以确认安全性、耐受性以及改善患者视力和视功能的有效性。该研究预计将于 2021 年底完成入组，并于 2022 年底提供 12 个月的结果。
“这对于 Nanoscope 和眼科研究领域来说都是一个重要的里程碑。我们仍然坚定不移地致力于为眼科界带来安全且差异化的光遗传学单一疗法，” Nanoscope 首席开发兼首席医疗官 Mohamed Genead 博士说。 “因此，我们对 MCO-010 开发计划充满热情，我们相信该计划在治疗多种视网膜疾病方面具有巨大潜力。”
MCO-010 已完成的 1/2a 期开放标签研究 对 11 名 RP 患者进行的研究表明，环境光激活光遗传学单一疗法具有良好的耐受性，并且生活质量得到改善，这与晚期 RP 患者的功能性视力和视功能的显着改善一致。
“我们对 RP 患者、护理人员和临床社区的巨大兴趣感到兴奋。我们的团队正在努力进一步扩展 MCO 平台，以治疗其他视网膜变性，包括 Stargardt 病、干性年龄相关性黄斑变性 (dAMD) 等。” 萨马伦德拉·莫汉蒂博士，Nanscope 总裁兼首席科学官。
关于RP
在正常眼睛中，视蛋白由视网膜中的感光细胞和本质上感光的视网膜神经节细胞表达。当被光激活时，这些视蛋白会触发视觉的生理过程。 RP 与 60 多种不同的基因突变有关，包括一组罕见的遗传性疾病，其中光感受器逐渐退化，导致视力受损并最终失明。
关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
纳米镜疗法 正在开发光遗传学疗法，使数百万患有视网膜退行性疾病的盲人重见光明，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的产品线包括针对 RP、Stargardt 病和 dAMD 患者的基于光遗传学的视网膜再生疗法。
接触：
阿南塔·阿亚加里
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