Nanoscope Therapeutics 宣布完成针对盲人患者的光遗传学基因疗法恢复视力的 2b 期临床试验

Nanoscope Therapeutics 宣布 盲人光遗传学基因治疗恢复视力的2b期临床试验已完成入组

达拉斯, 2022 年 2 月 7 日  — 纳米镜疗法是一家临床阶段的生物技术公司,开发视网膜退行性疾病的基因疗法,今天宣布其临床阶段已全面注册 2b MCO-010 是一种环境光可激活的多特征视蛋白 (MCO) 光遗传学单一疗法,用于恢复色素性视网膜炎 (RP) 患者的视力。预计明年第一季度将公布主要结果。

“完成这项试验的入组是 Nanoscope 和数百万人患有尚无有效治疗方法的视网膜疾病的另一个重要里程碑,”说 苏拉格纳·巴塔查亚,纳米视界首席执行官。 “这项试验的积极结果将使我们更接近满足这一未满足的重大医疗需求。”

MCO-010 已完成 1/2a 期研究 在 11 名 RP 患者中进行的研究表明,光遗传学疗法具有良好的耐受性,生活质量的改善与晚期 RP 患者功能性视力的显着改善一致。

阶段 2b 审判 (NCT04945772)在一项随机、双盲、假对照、多中心试验中招募了 27 名因晚期 RP 导致严重视力丧失的参与者。在这项研究中,患者接受 MCO-010 注射或假注射,以评估 MCO-010 治疗的有效性和安全性。

“RP 是一种由一系列不同基因突变引起的进行性遗传性疾病。这种光遗传学疗法有可能影响患有各种遗传类型 RP 的患者。” 林柏伦医学博士、Bascom Palmer 眼科研究所神经眼科教授和 RP 领先专家。

Nanoscope 的光遗传学疗法采用专有技术 腺相关病毒2 载体将 MCO 基因传递到视网膜细胞中,从而在自然环境中实现视力。该疗法以单眼注射的方式进行,可在办公室内进行,无需任何其他设备或干预措施。根据 1/2a 期研究的证据,无论基因突变如何,MCO-010 都可能适用于视网膜退行性疾病的视力恢复。 MCO-010 已获得 FDA 授予的治疗 RP 和 Stargardt 病的孤儿药资格。 Stargardt 黄斑变性的二期研究也正在启动。

关于RP 
RP 与 100 多种不同的基因突变有关,包括一组罕见疾病,其中光感受器退化,导致约 200 万人失明。

关于 Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法,以帮助数百万患有无法治愈的视网膜疾病的盲人恢复视力。该管道包括针对 RP、Stargardt 和 dry-AMD 的光遗传学疗法。

接触:
丹·埃拉米安
Opus 生物技术通讯
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纳米视野治疗公司
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  • Samarendra Mohanty 博士 |联合创始人兼总裁

    Samarendra Mohanty(联合创始人/总裁)是一位发明家和连续企业家,在生物医学科学领域拥有 20 多年的经验。他是多家生物技术和生物医学设备/诊断公司的联合创始人(开发并商业化了 $100K+ 生物医学仪器。)

    Mohanty 博士于印度理工学院德里分校获得应用光学硕士学位,并于印度科学研究所班加罗尔分校获得(生物)物理学博士学位。

    他在生物医学技术方面拥有丰富的经验,包括担任德克萨斯大学教授/高级科学家;加州大学欧文分校;高级中心。科技(印度);国际。摩尔。生物技术(德国);大学。帕维亚(意大利);新加坡国立大学(新加坡);和圣安德鲁斯大学(英国)。他拥有 200 多项国际专利,并在《Nature》和《Nature Photonics》等领先期刊上发表文章。

    他是国家眼科研究所主要资助项目的首席研究员,包括大胆目标计划和生物工程研究资助项目。他担任期刊编辑委员会成员并主持光遗传学国际会议。他是 2019 年医疗保健英雄奖(沃斯堡商业出版社)、视网膜类器官挑战奖、大胆目标倡议奖 (NIH)、技术泰坦决赛入围者和 NIH 主任创新者奖的获得者。