达拉斯, 2022 年 2 月 7 日  — 纳米镜疗法是一家临床阶段的生物技术公司，开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布其临床阶段已全面注册 2b MCO-010 是一种环境光可激活的多特征视蛋白 (MCO) 光遗传学单一疗法，用于恢复色素性视网膜炎 (RP) 患者的视力。预计明年第一季度将公布主要结果。

“完成这项试验的入组是 Nanoscope 和数百万人患有尚无有效治疗方法的视网膜疾病的另一个重要里程碑，”说 苏拉格纳·巴塔查亚，纳米视界首席执行官。 “这项试验的积极结果将使我们更接近满足这一未满足的重大医疗需求。”

MCO-010 已完成 1/2a 期研究 在 11 名 RP 患者中进行的研究表明，光遗传学疗法具有良好的耐受性，生活质量的改善与晚期 RP 患者功能性视力的显着改善一致。

阶段 2b 审判 （NCT04945772）在一项随机、双盲、假对照、多中心试验中招募了 27 名因晚期 RP 导致严重视力丧失的参与者。在这项研究中，患者接受 MCO-010 注射或假注射，以评估 MCO-010 治疗的有效性和安全性。

“RP 是一种由一系列不同基因突变引起的进行性遗传性疾病。这种光遗传学疗法有可能影响患有各种遗传类型 RP 的患者。” 林柏伦医学博士、Bascom Palmer 眼科研究所神经眼科教授和 RP 领先专家。

Nanoscope 的光遗传学疗法采用专有技术 腺相关病毒2 载体将 MCO 基因传递到视网膜细胞中，从而在自然环境中实现视力。该疗法以单眼注射的方式进行，可在办公室内进行，无需任何其他设备或干预措施。根据 1/2a 期研究的证据，无论基因突变如何，MCO-010 都可能适用于视网膜退行性疾病的视力恢复。 MCO-010 已获得 FDA 授予的治疗 RP 和 Stargardt 病的孤儿药资格。 Stargardt 黄斑变性的二期研究也正在启动。

关于RP 
RP 与 100 多种不同的基因突变有关，包括一组罕见疾病，其中光感受器退化，导致约 200 万人失明。

关于 Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，以帮助数百万患有无法治愈的视网膜疾病的盲人恢复视力。该管道包括针对 RP、Stargardt 和 dry-AMD 的光遗传学疗法。

接触：
丹·埃拉米安
Opus 生物技术通讯
pr@nanostherapeutics.com
425-306-8716

在 2 月 7, 2022 上   /   纳米镜新闻稿, 主页