德克萨斯州达拉斯（2022 年 3 月 28 日）— 纳米镜疗法 Inc. 是一家开发光遗传学基因疗法治疗视网膜退行性疾病的临床阶段生物技术公司，今天宣布联合创始人、总裁兼首席科学官 Samarendra Mohanty 博士将在大会上发表演讲 推进基因治疗 2022 峰会将于 2022 年 3 月 28 日至 30 日在马萨诸塞州沃本的波士顿沃本希尔顿酒店举行。

Mohanty 博士的演讲题为“视力恢复光遗传学治疗的先驱新浪潮”，将于 3 月 30 日星期三（下午 2:15 – 下午 2:40 美国东部时间）发表，是峰会眼部疾病基因治疗会议的一部分。

Nanoscope 正在开发一种专有的多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台，以重新编程健康的视网膜细胞，使它们具有光敏性，以恢复因视网膜退行性疾病失明的人的视力，无论基因突变如何。 MCO 疗法涉及在医疗办公室环境中进行一次性玻璃体内注射。该公司的主导资产 MCO-010 正在开发用于治疗色素性视网膜炎 (RP)。 Nanoscope 还拥有 Stargardt 和干性年龄相关性黄斑变性 (dry-AMD) 的后续项目，并且 RP 和 Stargardt 已获得 FDA 的孤儿药资格认定。

MCO-010 已完成的 1/2a 期研究 对 11 名 RP 患者进行的研究表明，MCO 治疗是安全的，并且可以改善晚期 RP 患者的生活质量（显着的功能性视力改善）。该公司的多中心、随机、双盲、假对照2b期临床试验（NCT04945772）于 2021 年 6 月推出，已全部入组，预计将于 2023 年第一季度获得顶线结果。 Nanoscope 还获得 FDA IND 批准，进行 MCO-010 治疗 Stargardt 黄斑变性的 2 期临床试验。试验预计将于 2022 年上半年开始。

2022 年推进基因治疗峰会由 拜奥门科学中心 其成员包括来自制药和生物技术公司、学术界和政府机构的国际专家组。峰会强调了基因治疗方法的挑战性领域，包括开发和制造方面的进展以及质量控制方法和监管方面。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，以帮助数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人恢复视力。该公司的产品线包括针对 RP、Stargardt 病和干性 AMD 患者的基于光遗传学的视网膜基因疗法。欲了解更多信息，请访问 https://nanostherapeutics.com/

接触：

丹·埃拉米安
Opus 生物技术通讯
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