Nanoscope Therapeutics 宣布 MCO-010 光遗传学基因疗法治疗 Stargardt 病的 STARLIGHT 2 期临床试验中第一位患者接受给药

达拉斯, 2022 年 7 月 25 日  — 纳米视野治疗公司一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司今天宣布，其多特征视蛋白 (MCO-010) 环境光可激活光遗传学单一疗法治疗 Stargardt 病的 2 期试验中，第一位患者已接受给药。

“这项试验代表了我们对因罕见遗传性视网膜退行性疾病失明的患者进行视力恢复治疗的第二个迹象，无论基因突变如何，”说 苏拉格纳·巴塔查亚，纳米视界首席执行官。 “我们的恢复阶段 2b 针对色素性视网膜炎患者的试验已完成入组，预计将于 2023 年第一季度得出结果。目前还没有批准治疗这些使人衰弱的疾病的治疗方法。”

2 期 STARLIGHT 开放标签试验 (NCT05417126) 目前在 德克萨斯州 和 佛罗里达 并将招募约 6 名患者接受与本阶段使用的相同 MCO-010 剂量 1.2E11gc/眼 2b 色素性视网膜炎 (RP) 研究。预计 2023 年第一季度将提供六个月的安全性和有效性数据。斯塔加特病是一种影响儿童和成人的进行性遗传性疾病。这种情况会导致黄斑受损，黄斑是视网膜的中央部分，负责中央和细节视力。 Stargardt 病可由多种不同的基因突变引起，是仅次于 RP 的第二常见遗传性视网膜疾病。

“Stargardt 现有的实验性治疗主要旨在减缓视力丧失的进展。对于已经患有严重视力丧失的人来说，基于光遗传学的方法，例如 MCO-010，可能具有更大的潜力来恢复丧失的视力。” 亚伦·奥斯本，Nanscope 的 CMO 和 CDO 补充道。

“MCO-010 为 Stargardt 黄斑变性患者带来了新的希望。患有严重变性的 Stargardt 患者通常缺乏足够的光感应感光神经元来获得实验资格 ABCA4 基因特异性疗法。光遗传学疗法可能能够治疗更广泛的青少年黄斑变性患者，无论他们的感光感光神经元的状态如何，”说 曾志伟医学博士、哲学博士、Laszlo Z. Bito 眼科、病理学和细胞生物学教授 哥伦比亚大学 欧文医疗中心和 Nanoscope Therapeutics 顾问。

Nanoscope 的 MCO-010 基因疗法可对健康的视网膜细胞进行重新编程，使其具有光敏性。它使用专有的载体和启动子技术将 MCO 基因传递到视网膜双极细胞中，从而实现不同颜色环境下的视觉。该疗法涉及在医疗办公室环境中进行单次玻璃体内注射。

Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主导资产 MCO-010 目前正处于阶段 2b 在美国进行的视网膜色素变性多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）预计将于 2023 年第一季度获得顶线数据。该公司还启动了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法的 2 期试验（NCT05417126）。 MCO-010 RP 和 Stargardt 已获得 FDA 孤儿药资格认定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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