Nanoscope Therapeutics 的 MCO-010 用于治疗 Stargardt 病获得 FDA 快速通道指定

达拉斯, 2023 年 1 月 30 日 — Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予 MCO-010 快速通道指定 (FTD)，MCO-010 是一种环境光可激活的药物多特征视蛋白（MCO）光遗传学单一疗法可恢复盲人患者的视力，用于治疗斯塔加特病以改善视功能。

“我们很高兴收到 FDA 决定授予我们视力恢复疗法的第二个适应症快速通道指定，我们期待今年分享来自 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法 2 期 STARLIGHT 临床试验的六个月数据。四分之一，”说 苏拉格纳·巴塔查亚，纳米视界首席执行官。 “获得快速通道指定强化了我们为 Stargardt 患者寻找有效解决方案的使命的紧迫性，也是对 MCO-010 解决这一未满足的医疗需求的潜力的认可。”

在 2022 年 9 月，2期开放标签STARLIGHT临床试验已完成入组（NCT05417126）MCO-010 在六名因临床或基因诊断 Stargardt 病而导致视力丧失的患者中进行治疗。在本研究中，所有受试者均接受相同单次玻璃体内剂量的 1.2E11gc/眼 MCO-010。 STARLIGHT 试验的六个月数据预计将于 2023 年第一季度提供。

FDA 的快速通道指定旨在促进新疗法的开发和加快审查，以治疗未满足医疗需求的严重疾病。凭借快速通道资格，Nanscope Therapeutics 有资格与 FDA 举行更频繁的监管会议和沟通。

在 2022 年 2 月，该阶段已完成报名 2b 多中心、随机、双盲、假手术对照 RESTORE 临床试验（NCT04945772）的MCO-010。 RESTORE 试验的主要数据预计也会在 2023 年第一季度获得。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主导资产 MCO-010 目前正处于阶段 2b 在美国进行的视网膜色素变性多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）预计将于 2023 年第一季度获得顶线数据。该公司还全面招募了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法的 2 期试验（NCT05417126）。 RP 和 Stargardt 的 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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消息来源 Nanoscope Therapeutics