达拉斯, 2023 年 8 月 9 日  — 纳米视野治疗公司一家专注于视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，在美国视网膜专家协会 (ASRS) 年会上展示了其 2 期临床试验 STARLIGHT 的主要结果 西雅图 上星期。该试验评估了他们的新型疗法 MCO-010 对 Stargardt 病患者的效果，这种疾病目前缺乏可用的治疗方法。

STARLIGHT 临床试验的主要结果：

• 使用 MCO-010 治疗的患者表现出 有临床意义的改善 最佳矫正视力 (BCVA)
• 一个近似值 3 dB 增益 平均灵敏度，通过章鱼视野视野计测量
• 无严重不良事件 在本研究中，在接受 MCO-010 治疗的患者中观察到了（SAE）

“我很高兴有机会展示 Nanoscope 2 期 STARLIGHT 临床试验的有希望的结果。在目前没有治疗选择的情况下，MCO-010 可以通过恢复宽带光敏感性为那些因 Stargardt 病而严重视力丧失的患者带来希望。” 何艾伦, 眼科教授 托马斯杰斐逊大学 威尔斯眼科医院的主治外科医生、视网膜研究主任和视网膜服务联席主任。

“我们很高兴能有 Dr. 何艾伦 在今年的 ASRS 上展示 2 期 STARLIGHT 临床试验数据。 MCO-010 正在推进我们专有的 AAV 基因治疗平台，有望改善 Stargardt 病和其他遗传性视网膜疾病 (IRD) 患者的视力。这些结果为解决这一具有挑战性的疾病提供了广阔的前景。” 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanscope 首席执行官兼联合创始人。

关于斯塔加特病
斯塔加特病是一种罕见的遗传性眼部疾病，由黄斑内脂肪沉积引起，导致中心视野视力丧失。在美国，它影响着大约 8,000-10,000 名患者，通常在儿童或青少年时期就开始出现症状。目前，尚无 FDA 批准的治疗方法。

关于 Nanoscope Therapeutics , Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了恢复阶段的主要结果 2b 在美国进行的针对色素性视网膜炎的多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）。该公司还全面招募了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 RP 和 Stargardt 的 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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参考文献：Ho 等人。 MCO-010 光遗传学疗法治疗 Stargardt 病严重视力丧失：2 期 STARLIGHT 试验的 6 个月结果。 ASRS 2023。

消息来源 Nanoscope Therapeutics