Nanoscope Therapeutics 将在 47 周年庆典上亮相th 黄斑协会年度会议
德克萨斯州达拉斯 （2024 年 2 月 7 日）— 纳米视野治疗公司一家临床阶段的生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病的基因疗法，今天宣布 Victor Gonzalez 博士将出席 第 47 届黄斑学会年会，将于 2 月 7 日至 10 日在加利福尼亚州棕榈泉的拉昆塔度假村及俱乐部举行。演示详情如下：
标题： MCO-010 光遗传学疗法治疗 Stargardt 病：2a 期 STARLIGHT 临床试验第 48 周的安全性和有效性
会议标题： 遗传性视网膜营养不良 I（治疗试验）
日期： 2024 年 2 月 7 日
时间： 太平洋时间 6:18 PM-6:25 PM
地点： 主厅
主持人： Victor Gonzalez 博士，德克萨斯州麦卡伦山谷视网膜研究所
在演讲中，Gonzalez 博士将概述试验设计和 STARLIGHT 的 48 周数据（NCT05417126），第一个光遗传学疗法治疗斯塔加特病严重视力丧失的临床研究。 Gonzalez 博士将介绍 STARLIGHT 患者单次玻璃体内注射 MCO-010 后通过 ETDRS 图测量的最佳矫正视力 (BCVA) 改善情况。 Gonzalez 博士还将分享他对 STARLIGHT 结果如何为 Nanoscope 的 Stargardt 项目进入第三阶段的未来临床开发提供信息的想法。
STARLIGHT 临床试验的主要结果
- MCO-010 耐受性良好，48 周内未出现严重不良事件 (SAE)
- 主要患有黄斑疾病的患者 BCVA 经历了具有临床意义的改善
- 视野和患者报告的结果（阅读、颜色和对比度）均有所改善
关于斯塔加特病
斯塔加特病是一种罕见的遗传性眼部疾病，由黄斑脂肪沉积引起，导致中心视野视力丧失。在美国，它影响着大约 8,000-10,000 名患者，通常在儿童或青少年时期就开始出现症状。目前，尚无 FDA 批准的治疗方法。
关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因无法治愈的遗传性视网膜疾病致盲的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果（NCT04945772）。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗视网膜色素变性和 Stargardt。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。
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