达拉斯，2024 年 2 月 12 日 — 纳米视野治疗公司一家临床阶段的生物技术公司，开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布 Amir Singh 博士。将出席第68届^th 生物物理学会年度会议 将于 2024 年 2 月 10 日至 14 日在费城宾夕法尼亚会议中心举行。此次会议为研究人员提供了一个分享生物物理学最新发现和创新的平台。

在演讲中，Singh 博士将深入研究 MCO 分子 (MCO-010) 的生物物理特性。他将揭示MCO-010独特的作用机制，同时详细介绍其独特的生物信息学、分子结构和光敏特性。该演讲强调了生物物理学研究的重要性及其对增进我们对视力恢复疗法的理解的潜在影响。

演示细节
标题： 阐明多特征视蛋白的结构和功能独特性，视蛋白是一种高度生物工程化的环境光敏感分子，具有宽带光谱响应性和快速动力学来调节神经活动
日期： 2024 年 2 月 14 日星期三
时间： 美国东部时间上午 10:30
地点： 展厅AB
主持人： 阿米尔·库马尔·辛格博士

MCO-010 独特的结构具有宽带光敏感性、高动态范围和快速激活动力学等功能，使其有望恢复患有退行性视网膜疾病的患者的视力。它无需外部刺激设备即可在环境照明下发挥作用，为视力恢复开辟了新的可能性。这种新颖的光遗传学方法是治疗涉及异常神经回路活动的神经系统疾病的重要一步。

关于MCO-010
目前的基因疗法旨在治疗具有特定基因突变的患者，并且进一步局限于外层视网膜细胞退化的晚期疾病。环境光可激活的 MCO 光遗传学单一疗法以丰富的视网膜内神经元为目标，有可能恢复因晚期 RP 导致永久丧失的视力。 MCO-010（松皮雷蒂金·伊斯特帕尔沃维克，玻璃体内注射悬浮液）是目前临床试验中唯一的宽带、快速、高光敏视蛋白。 MCO-010 表达盒通过 mGluR6 启动子增强子进行双极细胞靶向，旨在恢复现实环境中的高质量视觉。专有的 AAV2 载体可在玻璃体内注射后在双极细胞中实现 MCO-010 的稳健转导。 MCO-010 在晚期 RP 患者中的 1/2 期研究证明了良好的安全性和剂量依赖性的视力改善。在 2b 期 RESTORE 试验中，与对照组相比，观察到 MCO-010 治疗患者的视力名义上有显着改善。通过多亮度视觉引导移动性和形状辨别评估，名义上功能性视力也有显着改善，并且安全性良好。

关于 Nanoscope Therapeutics , Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因无法治愈的遗传性视网膜疾病致盲的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果（NCT04945772）。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗色素性视网膜炎和 Stargardt。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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