达拉斯, 2024 年 10 月 21 日  — 纳米视野治疗公司，一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的后期临床生物技术公司，今天宣布了一项 转化视觉科学与技术的突破性发现 （TVST，ARVO 期刊）证明 MCO-010 光遗传学治疗内层视网膜可抑制视网膜色素变性 (RP) 动物模型中的进一步视网膜变性，这通过光学相干断层扫描和免疫组织化学分析进行评估。

玻璃体内 MCO-010 治疗后（松皮雷蒂金·伊斯特帕尔沃维克)，约 80% 双极细胞被转导到视网膜中，与对照组不同，未观察到视网膜厚度的变化。该论文中描述的结果提供了证据，表明在经历光感受器退化的小鼠的视网膜中表达 MCO-010 可阻止进一步损失并防止视网膜细胞层进一步混乱。

“MCO-010 是目前临床试验中唯一一种宽带、快速且高度敏感的视蛋白，并且已证明可以显著改善晚期视网膜病变患者的视力。除了通过玻璃体内注射 MCO-010 恢复视力（通过行为和电生理学测定测量）之外，MCO-010 的这种疾病修饰作用还通过靶向视网膜内层的双极细胞，为光遗传学疗法提供了关键的治疗优势，”Dr. 说道。 维尼特·马哈詹，眼科系教授兼研究副主任 斯坦福大学.

“MCO-010 的这种疾病改良特性也在 Stargardt 病动物模型以及地图样萎缩的非人类灵长类动物模型中得到观察到，” 萨马伦德拉·莫汉蒂博士，Nanoscope 总裁兼首席科学官。“我们有 RP 临床试验中视网膜结构稳定的初步证据，我们计划对这一解剖生物标志物进行长期评估。”

关于 Nanoscope Therapeutics , Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因视网膜退行性疾病而失明且无法治愈的患者。继 RP 的 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验取得积极结果后（NCT04945772）， 公司 宣布启动 BLA 提交计划 2025 年第一季度，MCO-010 有望用于治疗 RP。MCO-010 已获得 FDA 快速通道资格和 FDA 孤儿药资格，可用于 RP 和 Stargardt。该公司已完成 MCO-010 治疗 Stargardt 患者的 STARLIGHT 第 2 阶段试验（NCT05417126）以及最近 宣布计划启动第三阶段 2025 年第一季度进行注册试验。临床前资产包括用于治疗地图样萎缩的非病毒激光传递 MCO-020 基因治疗。

投资者联系方式：
隐语合伙人
(212) 600-1902
[email protected]

消息来源 Nanoscope Therapeutics