رئيس النانوسكوب يلقي محاضرة حول العلاج الجيني لأمراض الشبكية في مؤتمر جمعية صيدلة العيون وعلاجاتها
هذا هو البرنامج الثاني الذي يعتمد على منصة Opsin متعددة الخصائص الخاصة بـ Nanscope للحصول على تصنيف اليتيم. يسلط هذا التصنيف الضوء على الحاجة غير الملباة لعلاج المرضى الذين يعانون من شكل نادر من الضمور البقعي الوراثي.
بيدفورد، تكساس, 25 يناير 2021 / بي آر نيوزواير / — أعلنت شركة NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc.، وهي شركة متخصصة في التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تهدف إلى تغيير حياة الناس من خلال العلاج الجيني للعين، اليوم أنها حصلت على تصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للعلاج القائم على العلاج الجيني لمرض ستارغاردت، وهو شكل من أشكال مرض تنكس الشبكية الوراثي الناجم عن طفرة جينية وينتقل إلى الأطفال.
يعد فقدان الرؤية المركزية بسبب ضعف أداء خلايا RPE وفقدان المستقبلات الضوئية في البقعة السمة المميزة لمرض ستارغاردت. وفقًا لاتحاد مكافحة العمى، فإن مرض ستارغاردت هو الشكل الأكثر شيوعًا للضمور البقعي الوراثي، ويؤثر على حوالي 30 ألف شخص في الولايات المتحدة. إن فقدان البصر مدمر لكل من الأطفال والبالغين، ويؤثر بشكل كبير على نوعية حياتهم. هناك حاجة هائلة لاستعادة الرؤية لدى هؤلاء المرضى.
وقال: "في الوقت الحالي، لا توجد علاجات معتمدة لمرض ستارغاردت". سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي لشركة نانوسكوب. "نحن متحمسون لإمكانات التحسس الضوئي القائم على Opsin متعدد الخصائص (MCO) والقابل للتنشيط في الضوء المحيط للخلايا العصبية في شبكية العين لعلاج مرض ستارغاردت بطريقة لا تعرف الجينات."
قال "إن vMCO-010 يوسع مجموعة تسميات الأدوية اليتيمة التي تم الحصول عليها في برامج متعددة، مما يوسع إمكاناته العلاجية من التهاب الشبكية الصباغي (RP) مع تنكس الشبكية المحيطي إلى الضمور البقعي كما هو الحال في مرض ستارغاردت". آل غيليم، رئيس مجلس علاجات النانوسكوب.
وعلق ساي شافالا، كبير المسؤولين الطبيين في شركة Nanscope قائلاً: "إننا نتطلع إلى تطوير تقنياتنا المبتكرة في مجال البصريات الوراثية للمرضى الذين يعانون من تحديات بصرية من خلال التفاعل المستمر مع إدارة الغذاء والدواء. سيساعد تصنيف اليتيم في تسريع برنامج التطوير السريري لدينا.
يشجع قانون الأدوية اليتيمة على تطوير أدوية للأمراض النادرة، وتشمل المزايا الإعفاءات الضريبية والإعفاءات من رسوم الطلب المصممة لتعويض تكاليف التطوير السريري، بالإضافة إلى الأهلية لمدة سبع سنوات من الحصرية في السوق بعد الموافقة.
"نحن متحمسون وسعداء للغاية للإعلان عن تعيين دواء يتيم ثانٍ للعلاج القائم على MCO لأمراض الشبكية. وبما أن أمراض البقعة المتدهورة في مرض ستارغاردت تشبه أمراض البقعة الصفراء الجافة، فإننا متحمسون جدًا لفرصة التعلم من برنامج ستارغاردت الخاص بنا وتطوير برنامج AMD الجاف القائم على MCO. سامارندرا موهانتي، الرئيس والمدير العلمي لشركة Nanscope التي حصلت على تصنيف يتيم في عام 2017 لـ MCO لعلاج RP.
حول شركة NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير العلاج الجيني باستخدام جزيئات حساسة للضوء لإعطاء البصر لملايين المكفوفين الذين يعانون من مرض تنكس الشبكية، والذي لا يوجد علاج له. نحن نستخدم جزيء MCO الحساس للضوء المحيط لإعادة حساسية شبكية العين تجاه مستوى الإضاءة المحيطة. يشتمل خط الأنابيب الخاص بنا على علاج تجديد الشبكية المعتمد على علم البصريات الوراثي لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت وAMD الجاف.
اتصال:
سولاجنا بهاتاشاريا
علاقات المستثمرين والاتصالات المؤسسية
817-719-2692
[email protected]
