Nanoscope 主席将在眼部药理学和治疗协会会议上发表关于视网膜疾病基因治疗的演讲
这是第二个基于 Nanoscope 多特征视蛋白平台获得孤儿指定的项目。这一称号凸显了罕见遗传性黄斑变性患者的治疗需求尚未得到满足。
德克萨斯州贝德福德, 2021 年 1 月 25 日 /美通社/ — NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc. 是一家临床阶段的生物技术公司，决心通过眼部基因疗法改变生活，今天宣布该公司已获得 FDA 的孤儿药资格认定，用于基于基因疗法的 Stargardt 病治疗，Stargardt 病是一种由基因突变引起并遗传给儿童的遗传性视网膜退行性疾病。
由于 RPE 细胞功能不良和黄斑感光细胞丧失而导致中央视力丧失是 Stargardt 病的标志。据抗盲联盟称，斯塔加特病是最常见的遗传性黄斑变性，影响美国约 30,000 人。视力丧失对儿童和成人来说都是毁灭性的，并严重影响他们的生活质量。这些患者迫切需要恢复视力。
“目前，还没有批准治疗斯塔加特病的疗法”说 苏拉格纳·巴塔查亚，纳米视野公司首席执行官。 “我们对基于环境光可激活多特征视蛋白（MCO）的视网膜神经元光敏化以与基因无关的方式治疗斯塔加特病的潜力感到兴奋。”
“vMCO-010扩大了在多个管道项目中获得的孤儿药资格的组合，将其治疗潜力从伴有周围性视网膜变性的视网膜色素变性（RP）扩展到Stargardt病等黄斑变性”，说 阿尔吉列姆，纳米镜治疗委员会主席。
Nanoscope 首席医疗官 Sai Chavala 评论道：“我们期待通过与 FDA 的持续互动，为视力障碍患者开发创新的光遗传学平台技术。孤儿药资格将有助于加速我们的临床开发计划。”
《孤儿药法案》鼓励罕见病药物的开发，其福利包括旨在抵消临床开发成本的税收抵免和申请费减免，以及获得批准后七年市场独占权的资格。
“我们非常兴奋和高兴地宣布第二个用于基于 MCO 治疗视网膜疾病的孤儿药资格。由于 Stargardt 病黄斑变性的病理学与干性 AMD 相似，我们非常高兴有机会从我们的 Stargardt 项目中学习并推进基于 MCO 的干性 AMD 项目。” 萨马伦德拉·莫汉蒂是 Nanoscope 的总裁兼首席科学官，该公司于 2017 年获得了用于治疗 RP 的 MCO 孤儿药资格。
关于 NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc.
Nanoscope Therapeutics 正在推进利用光敏分子的基因治疗，让数百万患有视网膜退行性疾病的盲人重见光明，而这种疾病目前尚无治愈方法。我们利用环境光敏感 MCO 分子使视网膜对环境光水平重新敏感。我们的产品线包括基于光遗传学的视网膜再生疗法，用于 RP、Stargardt 病和干性 AMD 患者的视力恢复。
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