El presidente de Nanoscope pronunciará una charla sobre terapia génica para enfermedades de la retina en la conferencia de la Asociación de Farmacología y Terapéutica Ocular
Este es el segundo programa basado en la plataforma Opsin de características múltiples de Nanoscope que recibe la designación de huérfano. Esta designación resalta la necesidad insatisfecha de terapia para pacientes con una forma rara de degeneración macular hereditaria.
BEDFORD, Texas, 25 de enero de 2021 /PRNewswire/ — NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica decidida a cambiar vidas a través de la terapia génica ocular, anunció hoy que ha recibido una designación de medicamento huérfano de la FDA para el tratamiento basado en terapia génica de la enfermedad de Stargardt, una forma de Enfermedad degenerativa de la retina hereditaria causada por una mutación genética y transmitida a los niños.
La pérdida de la visión central debido al mal funcionamiento de las células del EPR y la pérdida de fotorreceptores en la mácula es el sello distintivo de la enfermedad de Stargardt. Según la Federación para la Lucha contra la Ceguera, la enfermedad de Stargardt es la forma más común de degeneración macular hereditaria y afecta a unas 30.000 personas en los EE. UU. La pérdida de visión es devastadora tanto para niños como para adultos y afecta significativamente su calidad de vida. Existe una inmensa necesidad de restaurar la visión en estos pacientes.
"Actualmente no existen terapias aprobadas para la enfermedad de Stargardt", dijo. Sulagna Bhattacharya, Director Ejecutivo de Nanoscope. "Estamos entusiasmados con el potencial de la fotosensibilización de las neuronas de la retina basada en opsina multicaracterística (MCO) activable con luz ambiental para tratar la enfermedad de Stargardt de una manera genéticamente independiente".
“vMCO-010 amplía la cartera de designaciones de medicamentos huérfanos obtenidas en múltiples programas en desarrollo, ampliando su potencial terapéutico desde la Retinitis Pigmentosa (RP) con degeneración periférica de la retina hasta la degeneración macular como en la enfermedad de Stargardt”, dijo Al Guillem, Presidente de la Junta de Terapéutica de Nanoscopios.
Sai Chavala, director médico de Nanoscope, comentó: “Esperamos desarrollar nuestras innovadoras tecnologías de plataforma optogenética para pacientes con discapacidad visual a través de una interacción continua con la FDA. La designación de huérfano ayudará a acelerar nuestro programa de desarrollo clínico”.
La Ley de Medicamentos Huérfanos fomenta el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras y los beneficios incluyen créditos fiscales y exenciones de tarifas de solicitud diseñadas para compensar los costos de desarrollo clínico, así como la elegibilidad para siete años de exclusividad en el mercado posterior a la aprobación.
“Estamos muy entusiasmados y satisfechos de anunciar la designación de un segundo medicamento huérfano para el tratamiento de enfermedades de la retina basado en MCO. Dado que la patología de la mácula degenerada en la enfermedad de Stargardt es similar a la de la DMAE seca, estamos muy entusiasmados con la oportunidad de aprender de nuestro programa Stargardt y avanzar en el programa de DMAE seca basado en MCO”, dijo Samarendra Mohanty, presidente y director científico de Nanoscope que recibió una designación huérfana en 2017 para MCO para el tratamiento de RP.
Acerca de NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc.
Nanoscope Therapeutics está avanzando en la terapia génica utilizando moléculas sensibles a la luz para dar vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. Utilizamos una molécula MCO sensible a la luz ambiental para volver a sensibilizar la retina al nivel de luz ambiental. Nuestra cartera incluye terapia de regeneración de retina basada en optogenética para la restauración de la visión en pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y DMAE seca.
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