تعلن شركة Nanscope Therapeutics عن العرض التقديمي من النتائج الإيجابية للعلاج الجيني البصري لأمراض تنكس الشبكية في المؤتمر الافتراضي EURETINA 2021
المنتج الرئيسي للشركة، وهو العلاج الجيني البصري لاستعادة الرؤية للمرضى المكفوفين بسبب التهاب الشبكية الصباغي، هو حاليًا في المرحلة الأخيرة من تجارب المرحلة 2 ب في الولايات المتحدة.
بيدفورد، تكساس (8 سبتمبر 2021) — أعلنت شركة Nanscope Therapeutics Inc.، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لعلاج أمراض تنكس الشبكية، اليوم عن الدكتور سانتوش ماهاباترا، الباحث الرئيسي في الدراسة السريرية للشركة حول العلاج الجيني البصري لمرض تنكس الشبكية. استعادة الرؤية لدى الأشخاص المكفوفين بسبب طفرات جينية مختلفة بما في ذلك ABCA4، سيقدم نتائج الدراسة في مؤتمر EURETINA 2021 الافتراضي من 9 إلى 12 سبتمبر. وتنظم المؤتمر الجمعية الأوروبية لأخصائيي شبكية العين.
عرض الدكتور ماهاباترا، "52 أسبوعًا من سلامة وفعالية Opsin متعدد الخصائص لتمكين استعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من ABCA4 طفره"، هو يوم الأحد 12 سبتمبر، في جلسة أوراق الجوائز 13 حول العلاجات والتقنيات الدوائية الجديدة.
ABCA4 ترتبط الطفرات بأمراض تنكس الشبكية، بما في ذلك التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت. تلقى المرضى في الدراسة حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي للعلاج الجيني متعدد الخصائص Opsin (MCO) من Nanscope وتمت متابعتهم لمدة 52 أسبوعًا. شهد جميع المرضى تحسنًا في حدة البصر والوظيفة دون أي آثار سلبية خطيرة.
يقوم علاج علم البصريات الوراثي الخاص بالنانوسكوب بتوصيل جينات MCO الموجودة في نواقل AAV2 الخاصة إلى خلايا الشبكية مما يؤدي إلى التعبير عن الأوبسينات متعددة الألوان الحساسة للضوء المحيطة لاستعادة الرؤية في بيئات ألوان مختلفة. يركز العلاج، الذي يمكن تقديمه في العيادة الطبية، على النمط الظاهري للمرض، مما يتيح علاج أمراض الشبكية بغض النظر عن الطفرات الجينية.
قام باحثو النانوسكوب أيضًا بتطوير اختبار متعدد المعلمات لضعف الرؤية (LVMPT) لتقييم السمات المختلفة للرؤية الوظيفية. عرض مايكل كارلسون لـ "اختبار متعدد المعلمات لضعف الرؤية لمراقبة الوظيفة البصرية للمرضى الذين يعانون من أمراض الشبكية المتقدمة" هو يوم الخميس 9 سبتمبر في جلسة العلاج والتكنولوجيا الجديدة للأدوية.
يتم تقييم العلاج الجيني MCO-010 وجهاز LVMPT في تجربة المرحلة 2 ب (NCT04945772) في الولايات المتحدة. حصل MCO-010 على تصنيفات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرض RP وStargardt.
حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لإعطاء البصر لملايين الأفراد المكفوفين الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يتضمن خط إنتاج الشركة علاجات جينية بصرية تعتمد على علم البصريات الوراثي للمرضى الذين يعانون من التهاب المفاصل الروماتويدي ومرض ستارغاردت والضمور الجغرافي.
اتصال:
دان إراميان
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
[email protected]
425-306-8716
