Nanoscope Therapeutics がプレゼンテーションを発表 光遺伝学的遺伝子治療による肯定的な結果の報告 網膜変性疾患に対する治療 EURETINA 2021 バーチャルカンファレンスにて
同社の主力製品である網膜色素変性症で失明した患者の視力を回復する光遺伝学的遺伝子治療は、現在米国で後期第2b相試験中である。
テキサス州ベッドフォード（2021年9月8日） — 網膜変性疾患の治療のための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるNanscope Therapeutics Inc.は本日、網膜変性疾患の光遺伝学的遺伝子治療に関する同社の臨床研究の主任研究者であるサントシュ・マハパトラ博士を発表した。さまざまな遺伝子変異によって失明した人々の視力回復 ABCA4、で研究結果を発表します。 EURETINA 2021 バーチャル カンファレンス 9 月 9 ～ 12 日。この会議は欧州網膜専門医協会によって開催されます。
マハパトラ博士のプレゼンテーション、 「多特性オプシンの52週間の安全性と有効性により、以下の患者の視力回復が可能になりました」 ABCA4 突然変異」は、9 月 12 日の日曜日、新薬治療と技術に関する賞論文 13 セッションです。
ABCA4 突然変異は、網膜色素変性症やシュタルガルト病などの網膜変性疾患に関連しています。研究の対象となった患者は、ナノスコープの多特性オプシン（MCO）遺伝子治療の硝子体内注射を1回受け、52週間追跡調査された。すべての患者は、重篤な有害事象なしに視力と機能の改善を経験しました。
Nanoscope の光遺伝学療法は、独自の AAV2 ベクター内の MCO 遺伝子を網膜細胞に送達し、さまざまな色環境での視力回復のための周囲光感受性の多色オプシンの発現をもたらします。この治療法は診療所で実施でき、疾患の表現型に焦点を当てており、遺伝子変異に関係なく網膜疾患の治療が可能になります。
Nanoscope の研究者は、機能的視覚のさまざまな属性を評価するための低視力マルチパラメーター テスト (LVMPT) も開発しました。マイケル・カールソン氏のプレゼンテーション「進行性網膜疾患患者の視覚機能をモニタリングするためのロービジョンマルチパラメータ検査」は、9 月 9 日（木）の新薬治療と技術セッションです。
MCO-010 遺伝子治療と LVMPT 装置は第 2b 相試験で評価中です (NCT04945772） アメリカ合衆国で。 MCO-010 は、RP およびシュタルガルト病に対して米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品の指定を受けています。
ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、地理的萎縮の患者向けの光遺伝学に基づく眼科遺伝子治療が含まれています。
接触：
ダン・エラミアン
オーパス・バイオテック・コミュニケーションズ
pr@nanostherapeutics.com
425-306-8716
