Nanoscope Therapeutics 宣布演示 光遗传学基因治疗的积极结果 用于视网膜退行性疾病 在 EURETINA 2021 虚拟会议上
公司的主导产品是一种光遗传学基因疗法，可帮助因色素性视网膜炎失明的患者恢复视力，目前正在美国进行后期 2b 期试验
德克萨斯州贝德福德（2021 年 9 月 8 日）— Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发治疗视网膜变性疾病的基因疗法，该公司今天宣布，该公司光遗传学基因疗法临床研究的首席研究员 Santosh Mahapatra 博士因不同基因突变失明的人的视力恢复，包括 ABCA4，将在 EURETINA 2021 虚拟会议 9 月 9 日至 12 日。该会议由欧洲视网膜专家学会主办。
Mahapatra 博士的演讲， “多特征视蛋白在 52 周内实现视力恢复的安全性和有效性 ABCA4 突变”，是 9 月 12 日（星期日），第 13 届获奖论文会议，主题为“新药物治疗与技术”。
ABCA4 突变与视网膜变性疾病有关，包括色素性视网膜炎和斯塔加特病。研究中的患者接受了单次玻璃体内注射 Nanoscope 的多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗，并随访了 52 周。所有患者的视力和功能均得到改善，且未出现严重不良事件。
Nanoscope 的光遗传学疗法将专有 AAV2 载体中的 MCO 基因传递到视网膜细胞中，从而表达环境光敏感的多色视蛋白，从而在不同颜色环境下恢复视力。该疗法可以在医疗办公室进行，重点关注疾病表型，无论基因突变如何，都能够治疗视网膜疾病。
Nanoscope 研究人员还开发了低视力多参数测试（LVMPT），用于评估功能性视力的不同属性。迈克尔·卡尔森 (Michael Carlson) 的演讲“低视力多参数测试监测晚期视网膜疾病患者的视觉功能”是 9 月 9 日星期四的新药治疗和技术会议。
MCO-010 基因疗法和 LVMPT 装置正在 2b 期试验中进行评估（NCT04945772） 在美国。 MCO-010 已获得美国食品和药物管理局针对 RP 和 Stargardt 病的孤儿药资格认定。
关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括针对 RP、Stargardt 病和地图样萎缩患者的基于光遗传学的眼部基因疗法。
接触：
丹·埃拉米安
Opus 生物技术通讯
pr@nanostherapeutics.com
425-306-8716
