سيتم عرض البيانات الإيجابية للعلاج الجيني البصري للمرضى المكفوفين بسبب التهاب الشبكية الصباغي في المؤتمر السنوي لجمعية الشبكية

البيانات الإيجابية للعلاج الجيني البصري للمرضى المكفوفين بسبب التهاب الشبكية الصباغي سيتم تقديمها في المؤتمر السنوي لجمعية الشبكية

سيتم تقديم متابعة لمدة 52 أسبوعًا من MCO-010 لاستعادة الرؤية لدى مرضى ضمور الشبكية

نتائج المرحلة الحالية من النانوسكوب 2ب التجربة الأمريكية (RESTORE) للعلاج الجيني البصري لاستعادة الرؤية لمرضى التهاب الشبكية الصباغي المتوقع في الربع الرابع من عام 2022

بيدفورد، تكساس, 29 سبتمبر 2021  — أعلنت شركة Nanscope Therapeutics Inc.، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لعلاج أمراض تنكس الشبكية، اليوم عن نتائج دراستها السريرية للعلاج الجيني البصري للأشخاص المكفوفين بسبب طفرة ABCA4 والتي سيتم عرضها في جمعية شبكية العين 54ذ اللقاء العلمي السنوي في شيكاغو 29 سبتمبر - 2 أكتوبر 2021.

العرض الذي قدمه الدكتور ساي شافالا، دكتوراه في الطب بعنوان "استعادة الرؤية البصرية في ABCA4 مرضى تنكس الشبكية الطفري،" من المقرر الجمعة 1 أكتوبر 2021، في 11:03 صباحا في القاعة الكبرى بفندق الريتز كارلتون شيكاغو. تأسست جمعية الشبكية عام 1968 لأغراض تعليمية وعلمية تتعلق بتشخيص ورعاية وعلاج أمراض وإصابات الشبكية.

الدكتور شافالا، أستاذ في كلية الطب TCU-UNTHSC في فورت وورث، تكساس، سيقدم النتائج التي توصل إليها مرضى التهاب الشبكية الصباغي (RP) الذين تم إعطاؤهم جرعات داخل الجسم باستخدام العلاج الجيني متعدد الخصائص Opsin (MCO) الخاص بالنانوسكوب. تلقى مرضى RP الذين يعانون من طفرة جين ABCA4 حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي للعلاج الجيني، وتمت متابعتهم لمدة 52 أسبوعًا، وشهد جميع المرضى تحسنًا في حدة البصر والوظيفة دون أي أحداث سلبية خطيرة.

يستخدم العلاج البصري الوراثي في النانوسكوب ملكية خاصة أف2 ناقلات لتوصيل جينات MCO إلى خلايا الشبكية حيث تعبر عن الأوبسينات متعددة الألوان الحساسة للضوء المحيط لاستعادة الرؤية في بيئات ألوان مختلفة. يركز العلاج، الذي يمكن تقديمه في العيادة الطبية، على النمط الظاهري للمرض، مما يتيح علاج أمراض تنكس الشبكية، مثل التهاب الشبكية الصباغي، بغض النظر عن الطفرات الجينية.

MCO-010 حاليًا في مرحلة عشوائية مزدوجة القناع 2ب تجربة متعددة المراكز (NCT04945772) في الولايات المتحدة. من المتوقع ظهور النتائج في الربع الرابع من عام 2022. يحتوي MCO-010 على تصنيفات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرض RP وStargardt، المعروفين بارتباطهما بطفرة ABCA4.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لإعطاء البصر لملايين المكفوفين الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يتضمن خط أنابيب الشركة علاجات جينات شبكية العين القائمة على علم البصريات الوراثي للمرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي، ومرض ستارغاردت، والضمور البقعي الجاف المرتبط بالعمر.

اتصال:
دان إراميان
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
[email protected]
425-306-8716

على سبتمبر 29, 2021   /   بيان صحفي للنانوسكوب, الصفحة الرئيسية  
شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس
أبراج ترينيتي
2777 ن. ستيمونز فوي.
دالاس، تكساس 75207
(817) 857-1186

  • دكتور سامارندرا موهانتي | المؤسس المشارك والرئيس

    سامارندرا موهانتي (المؤسس المشارك/الرئيس) هو مخترع ورجل أعمال متسلسل يتمتع بخبرة تزيد عن 20 عامًا في العلوم الطبية الحيوية. وهو أحد مؤسسي العديد من شركات التكنولوجيا الحيوية والأجهزة الطبية الحيوية/التشخيص (تم تطوير وتسويق أدوات طبية حيوية $100K+.)

    حصل الدكتور موهانتي على درجة الماجستير في البصريات التطبيقية من المعهد الهندي للتكنولوجيا في دلهي ودرجة الدكتوراه في الفيزياء (الحيوية) من المعهد الهندي للعلوم في بنغالور.

    تشمل خبرته الواسعة في مجال التقنيات الطبية الحيوية العمل كأستاذ/ كبير العلماء في جامعة تكساس؛ جامعة كاليفورنيا، إرفاين؛ مركز للمحاماة. التكنولوجيا (الهند)؛ كثافة العمليات. مول. التكنولوجيا الحيوية (ألمانيا)؛ جامعة. بافيا (إيطاليا)؛ جامعة سنغافورة الوطنية (سنغافورة)؛ وجامعة سانت أندروز (المملكة المتحدة). وقد قام بتأليف أكثر من 200 براءة اختراع ومنشورات دولية في المجلات الرائدة بما في ذلك Nature وNature Photonics.

    وهو الباحث الرئيسي في المنح الكبرى المقدمة من المعهد الوطني للعيون بما في ذلك مبادرة الهدف الجريء ومنح أبحاث الهندسة الحيوية. وهو عضو في هيئة تحرير المجلات ويرأس مؤتمرًا دوليًا حول علم البصريات الوراثي. وهو حائز على جائزة أبطال الرعاية الصحية لعام 2019 (مطبعة Fort Worth Business Press)، وجائزة Retinal Organoid Challenge، وجائزة مبادرة الهدف الجريء (NIH)، والمتأهل للتصفيات النهائية لـ Tech Titan، وجائزة المبتكر لمدير NIH.