網膜色素変性症で失明した患者に対する光遺伝学的遺伝子治療の肯定的なデータが網膜学会年次総会で発表される
MCO-010 網膜変性患者における視力回復からの 52 週間の追跡調査が発表される
Nanoscope の進行中のフェーズの結果 2b 網膜色素変性症患者の視力を回復する光遺伝学的遺伝子治療の米国治験（RESTORE）は2022年第4四半期に予定
テキサス州ベッドフォード, 2021年9月29日 — 網膜変性疾患の治療のための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるNanoscope Therapeutics Inc.は本日、ABCA4変異により失明した人々に対する光遺伝学的遺伝子治療の臨床研究の結果を発表しました。 網膜協会の 54番目 年次学術会議 で シカゴ 9月29日 – 2021年10月2日.
Sai Chavala医学博士による「光遺伝学的視覚修復」と題したプレゼンテーション ABCA4 変異網膜変性患者』を予定しております。 2021年10月1日（金）、 で 午前11時03分 リッツカールトンホテルのグランドボールルームにて シカゴ。網膜協会は、網膜の病気や傷害の診断、ケア、治療に関する教育と科学を目的として 1968 年に設立されました。
チャバラ博士、TCU-UNTHSC医学部教授 テキサス州フォートワース、ナノスコープの多特性オプシン (MCO) 遺伝子療法を硝子体内に投与された網膜色素変性症 (RP) 患者からの所見を紹介します。 ABCA4遺伝子変異を持つRP患者は、遺伝子治療の硝子体内注射を1回受け、52週間追跡調査されたところ、すべての患者は重篤な有害事象もなく視力と機能の改善を経験した。
ナノスコープの光遺伝学療法では、独自の AAV2 ベクターは、MCO 遺伝子を網膜細胞に送達し、そこで周囲光に感受性のある多色オプシンを発現させ、さまざまな色環境での視力回復を実現します。この治療法は診療所で実施でき、疾患の表現型に焦点を当てており、遺伝子変異に関係なくRPなどの網膜変性疾患の治療が可能となる。
MCO-010は現在、ランダム化された二重マスクフェーズにあります。 2b 多施設共同試験 (NCT04945772） アメリカ合衆国で。結果は2022年第4四半期に予想される。MCO-010は、ABCA4変異と関連することが知られているRPおよびシュタルガルト病に対して米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品に指定されている。
ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、乾性加齢黄斑変性症の患者に対する光遺伝学に基づく網膜遺伝子治療が含まれています。
接触：
ダン・エラミアン
オーパス・バイオテック・コミュニケーションズ
pr@nanostherapeutics.com
425-306-8716
