سيتم عرض البيانات الإيجابية من المرحلة 1/2أ من تجربة النانوسكوب للعلاج الجيني لاستعادة الرؤية لدى المرضى المكفوفين بسبب التهاب الشبكية الصباغي في اجتماع الجمعية الأمريكية لأخصائيي شبكية العين لعام 2021

سيتم عرض البيانات الإيجابية من المرحلة 1/2أ من تجربة النانوسكوب للعلاج الجيني لاستعادة الرؤية لدى المرضى المكفوفين بسبب التهاب الشبكية الصباغي في اجتماع الجمعية الأمريكية لأخصائيي شبكية العين لعام 2021

سيسلط عرضان تقديميان الضوء على البيانات الإيجابية من متابعة لمدة 52 أسبوعًا للمرضى الذين تلقوا حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي للعلاج الجيني متعدد الخصائص Opsin

بيدفورد، تكساس، (8 أكتوبر 2021) – أعلنت شركة Nanscope Therapeutics Inc.، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لعلاج أمراض تنكس الشبكية، اليوم عن نتائج من تجربة سريرية من المرحلة 1/2 أ لعقار Opsin متعدد الخصائص ( MCO) العلاج الجيني للأشخاص المكفوفين التهاب الشبكية الصباغي (RP) سيتم تسليط الضوء عليها في عرضين تقديميين خلال الاجتماع السنوي لعام 2021 للجمعية الأمريكية لأخصائيي الشبكية (ASRS) 8 - 12 أكتوبر في فندق جي دبليو ماريوت سان أنطونيو، تكساس.

سيتم تقديم العروض من قبل الدكتور ساي شافالا، دكتوراه في الطب، وأستاذ في كلية الطب TCU-UNTHSC. عرض الدكتور شافالا بعنوان "استعادة الرؤية البصرية باستخدام Intravitreal AAV2 لدى مرضى تنكس الشبكية الذين يعانون من ABCA4 "الطفرة" سيكون يوم الأحد 10 أكتوبر الساعة 2:46 ظهراً - 2:50 ظهراً، خلال في الأنبوب جلسة استكشاف علاجات جديدة.

سيقوم الدكتور شافالا بتفصيل النتائج التي توصل إليها أربعة مرضى مصابين بالـ RP ABCA4 طفرة من تجربة Phase1/2a والتي أظهرت تحسنًا عامًا في الرؤية بعد 52 أسبوعًا من تلقي حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي لـ MCO-010.

سيناقش الدكتور شافالا البيانات من جميع مرضى RP البالغ عددهم 11 مريضًا في تجربة Phase1/2a في أ الفيديو حسب الطلببعنوان "سلامة وفعالية العلاج الجيني البصري البصري داخل الجسم الزجاجي لالتهاب الشبكية الصباغي المتقدم"، كجزء من برنامج الاجتماع السنوي الافتراضي لـ ASRS. أظهرت النتائج أن العلاج كان جيد التحمل وأن جميع المرضى شهدوا تحسنًا في الرؤية بعد حقن MCO-010.

يستخدم MCO-010 ناقل AAV2 خاصًا لتوصيل جينات MCO إلى خلايا الشبكية حيث تعبر عن الأوبسينات متعددة الألوان الحساسة للضوء المحيط لاستعادة الرؤية في بيئات ألوان مختلفة. يركز العلاج على النمط الظاهري للمرض، مما يتيح علاج أمراض تنكس الشبكية بغض النظر عن الطفرات الجينية.

نتائج تجربة عشوائية متعددة المراكز للمرحلة 2 ب (مزدوجة القناع)NCT04945772) من المتوقع ظهور MCO-010s في الربع الرابع من عام 2022. يحتوي MCO-010 على تصنيفات أدوية يتيمة من إدارة الغذاء والدواء لمرض RP وStargardt، المعروفين بارتباطهما بـ ABCA4 طفره.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لإعطاء البصر لملايين المكفوفين الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يتضمن خط أنابيب الشركة علاجات جينات شبكية العين القائمة على علم البصريات الوراثي للمرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي، ومرض ستارغاردت، والضمور البقعي الجاف المرتبط بالعمر.

 

اتصال:
دان إراميان
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
pr@nanostherapeutics.com
425-306-8716

 

2 Comments
  1. عزيزي
    ابني عمره 10 سنوات تم تشخيص إصابته بمرض RP. هل التكنولوجيا الخاصة بك سوف تمكنه من رؤية طبيعية؟

شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس
أبراج ترينيتي
2777 ن. ستيمونز فوي.
دالاس، تكساس 75207
(817) 857-1186
  • دكتور سامارندرا موهانتي | المؤسس المشارك والرئيس

    سامارندرا موهانتي (المؤسس المشارك/الرئيس) هو مخترع ورجل أعمال متسلسل يتمتع بخبرة تزيد عن 20 عامًا في العلوم الطبية الحيوية. وهو أحد مؤسسي العديد من شركات التكنولوجيا الحيوية والأجهزة الطبية الحيوية/التشخيص (تم تطوير وتسويق أدوات طبية حيوية $100K+.)

    حصلت سمر على ماجستير التكنولوجيا في البصريات التطبيقية من المعهد الهندي للتكنولوجيا-دلهي ودرجة الدكتوراه في الفيزياء (الحيوية) من المعهد الهندي للعلوم-بنغالور.

    تشمل خبرته الواسعة في مجال التقنيات الطبية الحيوية العمل كأستاذ/ كبير العلماء في جامعة تكساس؛ جامعة كاليفورنيا، إرفاين؛ مركز للمحاماة. التكنولوجيا (الهند)؛ كثافة العمليات. مول. التكنولوجيا الحيوية (ألمانيا)؛ جامعة. بافيا (إيطاليا)؛ جامعة سنغافورة الوطنية (سنغافورة)؛ وجامعة سانت أندروز (المملكة المتحدة). وقد قام بتأليف أكثر من 200 براءة اختراع ومنشورات دولية في المجلات الرائدة بما في ذلك Nature وNature Photonics.

    وهو الباحث الرئيسي في المنح الكبرى المقدمة من المعهد الوطني للعيون بما في ذلك مبادرة الهدف الجريء ومنح أبحاث الهندسة الحيوية. وهو عضو في هيئة تحرير المجلات ويرأس مؤتمرًا دوليًا حول علم البصريات الوراثي. وهو حائز على جائزة أبطال الرعاية الصحية لعام 2019 (مطبعة Fort Worth Business Press)، وجائزة Retinal Organoid Challenge، وجائزة مبادرة الهدف الجريء (NIH)، والمتأهل للتصفيات النهائية لـ Tech Titan، وجائزة المبتكر لمدير NIH.