Nanoscope 基因治疗 1/2a 期试验的积极数据将在 2021 年美国视网膜专家协会会议上亮相，以恢复色素性视网膜炎失明患者的视力

Nanoscope 基因治疗 1/2a 期试验的积极数据将在 2021 年美国视网膜专家协会会议上亮相，以恢复色素性视网膜炎失明患者的视力

两场演讲将重点介绍接受单次玻璃体内注射多特征视蛋白基因治疗的患者 52 周随访的积极数据

德克萨斯州贝德福德（2021 年 10 月 8 日）— Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发治疗视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布了其多特征视蛋白 (Multi-Characteristic Opsin) 的 1/2a 期临床试验的结果。 MCO）为失明人士提供基因治疗 色素性视网膜炎 （RP）将在会议期间的两次演讲中重点介绍 2021 年美国视网膜专家协会年会 (ASRS) 10 月 8 日至 12 日在德克萨斯州圣安东尼奥 JW 万豪酒店举行。

演讲将由 TCU-UNTHSC 医学院教授 Sai Chavala 博士（医学博士）进行。 Chavala 博士的演讲题为“视网膜变性患者的玻璃体内 AAV2 光遗传学视力恢复” ABCA4 突变”将于 10 月 10 日星期日下午 2:46 -2:50 举行 在管线中 会议探索新疗法。

Chavala 博士将详细介绍四名 RP 患者的研究结果 ABCA4 来自 Phase1/2a 试验的突变，在接受单次玻璃体内注射 MCO-010 52 周后显示视力总体改善。

Chavala 博士将讨论 1/2a 期试验中所有 11 名 RP 患者的数据 视频点播，标题为“玻璃体内光遗传学基因疗法治疗晚期色素性视网膜炎的安全性和有效性”，作为 ASRS 虚拟年会计划的一部分。结果显示该疗法耐受性良好，所有患者在注射 MCO-010 后视力均得到改善。

MCO-010 使用专有的 AAV2 载体将 MCO 基因传递到视网膜细胞中，在视网膜细胞中表达对环境光敏感的多色视蛋白，以在不同颜色环境下恢复视力。该疗法侧重于疾病表型，无论基因突变如何，都能够治疗视网膜退行性疾病。

一项随机、双盲 2b 期多中心试验的结果（NCT04945772）的 MCO-010 预计将于 2022 年第 4 季度上市。MCO-010 已被 FDA 指定为治疗 RP 和 Stargardt 病的孤儿药，已知这些疾病与 ABCA4 突变。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括基于光遗传学的视网膜基因疗法，用于治疗 RP、Stargardt 病和干性年龄相关性黄斑变性患者。

 

接触：
丹·埃拉米安
Opus 生物技术通讯
pr@nanostherapeutics.com
425-306-8716

 

在 10 月 8, 2021 上   /   纳米镜新闻稿, 主页  
2 评论
  1. 拉米
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    亲爱的
    我 10 岁的儿子被诊断出患有 RP。你的技术能让他看起来正常吗？

纳米视野治疗公司
三一塔
2777 N.斯特蒙斯高速公路。
达拉斯, 德克萨斯州 75207
(817) 857-1186

  • Samarendra Mohanty 博士 |联合创始人兼总裁

    Samarendra Mohanty（联合创始人/总裁）是一位发明家和连续企业家，在生物医学科学领域拥有 20 多年的经验。他是多家生物技术和生物医学设备/诊断公司的联合创始人（开发并商业化了 $100K+ 生物医学仪器。）

    Samar 获得了印度理工学院德里分校的应用光学硕士学位和印度科学研究所班加罗尔分校的（生物）物理学博士学位。

    他在生物医学技术方面拥有丰富的经验，包括担任德克萨斯大学教授/高级科学家；加州大学欧文分校；高级中心。科技（印度）；国际。摩尔。生物技术（德国）；大学。帕维亚（意大利）；新加坡国立大学（新加坡）；和圣安德鲁斯大学（英国）。他拥有 200 多项国际专利，并在《Nature》和《Nature Photonics》等领先期刊上发表文章。

    他是国家眼科研究所主要资助项目的首席研究员，包括大胆目标计划和生物工程研究资助项目。他担任期刊编辑委员会成员并主持光遗传学国际会议。他是 2019 年医疗保健英雄奖（沃斯堡商业出版社）、视网膜类器官挑战奖、大胆目标倡议奖 (NIH)、技术泰坦决赛入围者和 NIH 主任创新者奖的获得者。