بيدفورد، تكساس (15 نوفمبر 2021) – علاجات النانوسكوب أعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات الجينات الضوئية لعلاج أمراض تنكس الشبكية، اليوم أن المؤسس المشارك والرئيس ساماريندرا موهانتي، الحاصل على دكتوراه، سيقدم عرضًا تقديميًا حول مشهد التجارب السريرية للعلاجات الجينية في مؤتمر المؤتمر العالمي للمخدرات اليتيمة أوروبا 2021، يوم الأربعاء 17 نوفمبر الساعة 12:10 مساءً بتوقيت وسط أوروبا الصيفي، في برشلونة، إسبانيا.

دكتور موهانتي سوف يدرس التقدم الأخير في التطوير السريري للعلاجات الجينية، بالإضافة إلى التحديات التي لا تزال قائمة قبل أن تصبح معيارًا للرعاية. بالإضافة إلى ذلك، سيستكشف الدكتور موهانتي المجال المتسع للعلاج الجيني الذي يتضمن تطورات مثل تكنولوجيا تحرير الجينات إلى جانب ظهور منصات توصيل الجينات غير الفيروسية كبديل للعلاج الجيني القائم على ناقلات الفيروس.

وسيشمل الحديث منصة العلاج الجيني البصري المعتمدة على AAV من Nanscope لاستعادة الرؤية لدى المرضى المكفوفين بسبب أمراض تنكس الشبكية بغض النظر عن الطفرات الجينية. منتجها الرئيسي، MCO-010، موجود في المرحلة 2 ب من تجربة سريرية متعددة المراكز وعشوائية ومزدوجة القناع ومضبوطة في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP) (NCT04945772).

في المرحلة 1/2 أ تجربة التسمية المفتوحة بالنسبة لـ MCO-010، شهد جميع مرضى RP الأحد عشر استعادة ذات معنى سريريًا للرؤية. MCO أيضًا قيد التطوير لعلاج مرض ستارغاردت والضمور البقعي المرتبط بالعمر. حصل العلاج الجيني على تصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج مرض RP وStargardt.

وتشمل المجالات الأخرى التي سيناقشها الدكتور موهانتي التحديات في نقاط النهاية السريرية الجديدة وفحوصات الفعالية، بالإضافة إلى التأثيرات غير المستهدفة فيما يتعلق بالسلامة على المدى الطويل. وسيقوم أيضًا بفحص العلاجات المركبة المحتملة التي تتضمن توصيل الجينات إلى جانب التنشيط الخارجي. ويُعقد المؤتمر، وهو أكبر اجتماع في العالم لأصحاب المصلحة المشاركين في تطوير أدوية الأمراض النادرة، في فندق ميليا سيتجيس في الفترة من 15 إلى 18 نوفمبر.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لإعطاء البصر لملايين المكفوفين الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يتضمن خط أنابيب الشركة علاج تجديد الشبكية المعتمد على علم البصريات الوراثي للمرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت وغيره من أمراض IRD بالإضافة إلى الضمور البقعي. للمزيد من المعلومات قم بزيارة: https://nanostherapeutics.com/

اتصال:
دان إراميان
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
pr@nanostherapeutics.com
425-306-8716