テキサス州ベッドフォード (2021 年 11 月 15 日) — ナノスコープ・セラピューティクス 網膜変性疾患の治療のための光遺伝学的遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるInc.は本日、共同創設者兼社長のサマレンドラ・モハンティ博士が遺伝子治療の臨床試験状況についてプレゼンテーションを行うことを発表しました。 世界オーファンドラッグ会議ヨーロッパ 2021、11月17日水曜日午後12時10分（CEST）、スペインのバルセロナで。

モハンティ博士 遺伝子治療の臨床開発における最近の進歩と、遺伝子治療が標準治療となるまでに残された課題を調査します。さらに、モハンティ博士は、ウイルスベクターベースの遺伝子治療に代わる非ウイルス遺伝子送達プラットフォームの出現とともに、遺伝子編集技術などの進歩を含む、拡大する遺伝子治療の分野についても探求する予定です。

講演には、遺伝子変異に関係なく網膜変性疾患で失明した患者の視力を回復するためのナノスコープのAAVベースの光遺伝学的遺伝子治療プラットフォームが含まれる。同社の主力製品である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症 (RP) の治療を目的とした多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床第 2b 相臨床試験中 (NCT04945772).

で フェーズ 1/2a オープンラベル試験 MCO-010 の投与により、11 人の RP 患者全員が臨床的に意味のある視力の回復を経験しました。 MCO はシュタルガルト病と加齢黄斑変性症に対しても開発中です。この遺伝子治療は、RP およびシュタルガルト病に対して FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。

モハンティ博士が議論するその他の分野には、新しい臨床エンドポイントおよび効力アッセイにおける課題、および長期安全性に関係するオフターゲット効果が含まれます。彼はまた、遺伝子導入と外部活性化を組み合わせた併用療法の可能性についても検討する予定です。このカンファレンスは、希少疾患の治療薬開発に関わる世界最大の関係者会議で、11月15日から18日までメリア・シッチェス・ホテルで開催される。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、黄斑変性症だけでなく、RP、シュタルガルト病、その他のIRD患者に対する光遺伝学に基づいた網膜再生療法が含まれています。詳細については、次のサイトをご覧ください。 https://nanostherapeutics.com/

接触：
ダン・エラミアン
オーパス・バイオテック・コミュニケーションズ
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