قدمت شركة نانوسكوب نتائج إيجابية لتجربة عشوائية محكومة لمدة عامين باستخدام عقار MCO-010 لعلاج التهاب الشبكية الصباغي

دالاس - 31 أكتوبر 2024 - أعلنت شركة Nanoscope Therapeutics، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في مرحلة تقديم طلبات ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، اليوم أن النتائج الإيجابية التي استمرت لمدة عامين من المرحلة 2ب من التجربة السريرية العشوائية ذات الشواهد (RCT) لبرنامجها الرائد، MCO-010، وهو علاج جيني غير مرتبط بالطفرة للمرضى الذين يعانون من فقدان دائم وشديد للبصر نتيجة التهاب الشبكية الصباغي المتقدم (RP)، قد تم عرضها من قبل ألين سي. هو، الحاصل على دكتوراه في الطب، وزميل الكلية الأمريكية للجراحين، وزميل الجمعية الأمريكية لجراحي الشبكية، مدير أبحاث الشبكية والمدير المشارك لخدمة الشبكية في مستشفى ويلز للعيون، وكبير المستشارين الطبيين لشركة Nanoscope، في 20 أكتوبر 2024 في الاجتماع السنوي للأكاديمية الأمريكية لطب العيون لعام 2024 الذي اختتم مؤخرًا. خلال عرضه التقديمي بعنوان "فعالية وسلامة العلاج البصري الوراثي MCO-010 لاستعادة البصر لدى المرضى الذين يعانون من فقدان شديد للبصر بسبب التهاب الشبكية الصباغي: نتائج أولية لمدة عامين من المرحلة الأولى" 2بفي دراسة "RESTORE" السريرية العشوائية ذات المجموعة الضابطة الوهمية، سلط الدكتور هو الضوء على الفائدة المقاسة لتحسن متوسط حدة البصر المصححة (BCVA) بمقدار 0.3 لوغاريتم مار (ما يعادل 3 أسطر، 15 حرفًا)، والذي استمر في نقاط زمنية لاحقة خلال فترة الدراسة. وشملت النتائج الإضافية ما يلي:

• أظهرت مجموعة MCO-010 ذات الجرعة العالية تحسنًا متوسطًا بلغ 0.337 ± 0.0829 و0.539 ± 0.1032 LogMAR (مقابل مجموعة التحكم الوهمية، p = 0.0209 و0.0014) في الأسبوعين 52 (الأساسي) و76 (الثانوي الرئيسي)، على التوالي، وأظهرت مجموعة MCO-010 ذات الجرعة المنخفضة تحسنًا متوسطًا بلغ 0.382 ± 0.1244 و0.374 ± 0.1332 LogMAR (مقابل مجموعة التحكم الوهمية، p = 0.0290 و0.0652) في نفس النقاط الزمنية (تم الإعلان عنه مسبقًا).
• في الأسبوع 52، أظهر 7 من 18 فردًا (39%) تم إعطاؤهم جرعة MCO-010 تحسنًا في BCVA ≥ 0.3 LogMAR؛ ووصل 10 من 18 (56%) إلى هذه العتبة في الأسبوع 76.
• يظهر التحليل الطولي تحسنًا متوسطًا في BCVA بأهمية إحصائية مقارنةً بالتحكم الوهمي في الأسابيع 36-88 من الزيارات.
• كانت مساحة BCVA تحت منحنى الملامح حتى الأسابيع 52 و76 و100 أكبر بخمس مرات وكانت ذات دلالة إحصائية لكلا مجموعتي جرعة MCO-010 مقارنة بالمجموعة الضابطة الوهمية.
• كان MCO-010 جيد التحمل ولم يتم الإبلاغ عن أي آثار جانبية خطيرة في مجموعات MCO-010. كانت خلايا الغرفة الأمامية (44% MCO-010، 22% sham-control) وارتفاع ضغط الدم في العين (39% MCO-010، 11% sham-control) هي الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا. تم حل هذه الآثار الجانبية أو السيطرة عليها باستخدام الأدوية الموضعية.

“"إن التحسن الملحوظ إحصائيًا والمستدام في حدة البصر، والذي تحقق في نقاط زمنية متعددة خلال الدراسة التي استمرت عامين، جدير بالملاحظة. لم يسبق رصد هذا المستوى من التحسن في أي تجربة عشوائية مضبوطة على مجموعة متنوعة من المرضى الذين يعانون من فقدان شديد للبصر"، هذا ما صرح به الدكتور هو. وأضاف: "تمنح هذه النتائج الأمل للمرضى وأطباء العيون بأن الحل بات وشيكًا. نحن الآن على أعتاب علاج جيني فعال يُجرى في العيادة، ولا يعتمد على الطفرات الجينية، للأشخاص الذين يعانون من فقدان شديد للبصر". تُعدّ دراسة RESTORE أول تجربة سريرية عشوائية مضبوطة تُظهر تحسنًا ملحوظًا إحصائيًا في حدة البصر لدى مرضى التهاب الشبكية الصباغي، وهي جزء أساسي من طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) المُزمع تقديمه لبرنامج التهاب الشبكية الصباغي التابع لشركة Nanoscope. وقد تم تصميم دراسة RESTORE تم الإعلان عنه مسبقًا.صرحت سولاجنا بهاتاشاريا، المؤسسة المشاركة والرئيسة التنفيذية لشركة نانوسكوب: "تفخر نانوسكوب بريادتها في مجال علم البصريات الوراثية، حيث تعمل على تطوير علاج لا يعتمد على الطفرات أو الأمراض، مصمم لتحقيق الأداء الأمثل مع سرعة عالية وحساسية فائقة عبر طيف الضوء المرئي وفي مستويات الإضاءة المحيطة. ندرك الحاجة الماسة غير الملباة لهذا العلاج، ونعمل بجد لتوفير MCO-010 لهؤلاء المرضى الذين يعانون من فقدان البصر الدائم والمتفاقم نتيجة تنكس الشبكية. إنهم هدفنا الأسمى."“ حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لاستعادة البصر، لا تعتمد على الجينات، لملايين المرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب أمراض تنكسية في الشبكية، والتي لا يوجد لها علاج. وقد أعلنت الشركة مؤخرًا عن النتائج الأولية لمنتجها الرئيسي، MCO-010، من المرحلة الثانية من التجربة السريرية RESTORE، وهي تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة التعمية، ومضبوطة بالغفل، أجريت في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). لقد أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) ومؤخرا أعلنت عن خطط لبدء المرحلة الثالثة تجربة تسجيلية في الربع الأول من عام 2025. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول السريرية السابقة العلاج الجيني MCO-020 الذي يتم توصيله بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي. الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com