بيان صحفي من شركة نانوسكوب

قدمت شركة نانوسكوب نتائج إيجابية لتجربة عشوائية محكومة لمدة عامين باستخدام عقار MCO-010 لعلاج التهاب الشبكية الصباغي

DALLAS-Oct. 31, 2024 — Nanoscope Therapeutics, Inc., a BLA filing-stage biotechnology company developing gene therapies for retinal degenerative diseases, today announced that positive 2-year results from the Phase 2b RESTORE randomized, controlled clinical trial (RCT) of its lead program, MCO-010, a mutation-agnostic gene therapy for patients with permanent and severe vision loss from advanced retinitis pigmentosa (RP) were presented by Allen C. Ho, MD, FACS, FASRS, Director of Retina Research and Co-Director of the Retina Service at Wills Eye Hospital, and Chief Medical Advisor of Nanoscope, on October 20, 2024 at the recently concluded AAO 2024 Annual Meeting. During his presentation titled “Efficacy and Safety of MCO-010 Optogenetic Therapy for Vision Restoration in Patients With Severe Vision Loss Due to RP: Two-Year TOPLINE Results From a Phase 2ب"في دراسة سريرية عشوائية خاضعة للتحكم الوهمي (RESTORE)، سلط الدكتور هو الضوء على الفائدة المقاسة لتحسن متوسط حدة البصر المصححة (BCVA) بنحو 0.3 LogMAR (ما يعادل 3 أسطر و15 حرفًا) والذي تم الحفاظ عليه في نقاط زمنية لاحقة على مدار التجربة السريرية الخاضعة للتحكم الوهمي. وتضمنت النتائج الإضافية ما يلي:
  • أظهرت مجموعة MCO-010 ذات الجرعة العالية تحسنًا متوسطًا بلغ 0.337 ± 0.0829 و0.539 ± 0.1032 LogMAR (مقابل مجموعة التحكم الوهمية، p = 0.0209 و0.0014) في الأسبوعين 52 (الأساسي) و76 (الثانوي الرئيسي)، على التوالي، وأظهرت مجموعة MCO-010 ذات الجرعة المنخفضة تحسنًا متوسطًا بلغ 0.382 ± 0.1244 و0.374 ± 0.1332 LogMAR (مقابل مجموعة التحكم الوهمية، p = 0.0290 و0.0652) في نفس النقاط الزمنية (تم الإعلان عنه مسبقًا).
  • في الأسبوع 52، أظهر 7 من 18 فردًا (39%) تم إعطاؤهم جرعة MCO-010 تحسنًا في BCVA ≥ 0.3 LogMAR؛ ووصل 10 من 18 (56%) إلى هذه العتبة في الأسبوع 76.
  • يظهر التحليل الطولي تحسنًا متوسطًا في BCVA بأهمية إحصائية مقارنةً بالتحكم الوهمي في الأسابيع 36-88 من الزيارات.
  • كانت مساحة BCVA تحت منحنى الملامح حتى الأسابيع 52 و76 و100 أكبر بخمس مرات وكانت ذات دلالة إحصائية لكلا مجموعتي جرعة MCO-010 مقارنة بالمجموعة الضابطة الوهمية.
  • كان MCO-010 جيد التحمل ولم يتم الإبلاغ عن أي آثار جانبية خطيرة في مجموعات MCO-010. كانت خلايا الغرفة الأمامية (44% MCO-010، 22% sham-control) وارتفاع ضغط الدم في العين (39% MCO-010، 11% sham-control) هي الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا. تم حل هذه الآثار الجانبية أو السيطرة عليها باستخدام الأدوية الموضعية.
“The durable statistically significant vision improvement achieved at multiple time points during the 2-year study is highly noteworthy. This degree of improvement has never been observed in a randomized, controlled trial of a highly heterogeneous severe vision-loss patient population,” said Dr. Ho. “These findings deliver hope to patients and ophthalmologists that a solution is close to being found. We are finally on the brink of an impactful in-office, mutation-agnostic gene therapy for people with severe vision loss.” RESTORE is the first-ever RCT to show statistically significant visual acuity improvement in the RP patient population and a key part of the upcoming BLA submission planned for Nanoscope’s RP program. The RESTORE study design has been تم الإعلان عنه مسبقًا. “Nanoscope is proud to be a leader in the optogenetic space, advancing a mutation and disease agnostic therapy designed for optimal performance with rapid kinetics and sensitivity across the visible light spectrum and at ambient light levels,” said Sulagna Bhattacharya, co-founder, and Chief Executive Officer of Nanoscope. “We recognize the high unmet need, and we are working diligently to bring MCO-010 to these patients with permanent and progressive vision loss from retinal degeneration. They are our North Star.” حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تطور شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس علاجات ضوئية جينية لا تعتمد على الجينات لاستعادة البصر لملايين المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية التي لا يوجد لها علاج. وقد أعلنت الشركة الرائدة في مجالها، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج أولية من تجربة سريرية عشوائية مزدوجة التعمية متعددة المراكز RESTORE Phase 2b في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). لقد أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) ومؤخرا أعلنت عن خطط لبدء المرحلة الثالثة تجربة تسجيلية في الربع الأول من عام 2025. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول السريرية السابقة العلاج الجيني MCO-020 الذي يتم توصيله بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي. الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com