ナノスコープ社プレスリリース

ナノスコープ社、網膜色素変性症に対するMCO-010の2年間のランダム化比較試験で良好な結果を発表

DALLAS-Oct. 31, 2024 — Nanoscope Therapeutics, Inc., a BLA filing-stage biotechnology company developing gene therapies for retinal degenerative diseases, today announced that positive 2-year results from the Phase 2b RESTORE randomized, controlled clinical trial (RCT) of its lead program, MCO-010, a mutation-agnostic gene therapy for patients with permanent and severe vision loss from advanced retinitis pigmentosa (RP) were presented by Allen C. Ho, MD, FACS, FASRS, Director of Retina Research and Co-Director of the Retina Service at Wills Eye Hospital, and Chief Medical Advisor of Nanoscope, on October 20, 2024 at the recently concluded AAO 2024 Annual Meeting. During his presentation titled “Efficacy and Safety of MCO-010 Optogenetic Therapy for Vision Restoration in Patients With Severe Vision Loss Due to RP: Two-Year TOPLINE Results From a Phase 2b「3 ランダム化偽手術対照臨床試験 (RESTORE)」で、ホー博士は、偽手術対照試験の過程を通じて後の時点で維持された平均矯正視力 (BCVA) の改善が LogMAR (3 行 15 文字相当) で約 0.3 と測定されたという利点を強調しました。その他の知見には以下が含まれます。
  • 高用量MCO-010群では、52週目（主要評価項目）と76週目（主要副次評価項目）でそれぞれ0.337 ± 0.0829と0.539 ± 0.1032 LogMAR（対照群に対して、p = 0.0209と0.0014）の平均改善が見られ、低用量MCO-010群では、同じ時点でそれぞれ0.382 ± 0.1244と0.374 ± 0.1332 LogMAR（対照群に対して、p = 0.0290と0.0652）の平均改善が見られました（以前に発表された).
  • 52週目に、MCO-010を投与された18人中7人（39%）はBCVA改善が0.3 LogMAR以上を示し、18人中10人（56%）は76週目にこの閾値に達しました。
  • 縦断的分析では、36 週目から 88 週目の診察で、模擬対照と比較して統計的に有意な平均 BCVA 改善が示されました。
  • 52 週目、76 週目、100 週目までの BCVA 曲線下面積プロファイルは、MCO-010 の両投与群で模擬対照群と比較して 5 倍大きく、統計的に有意でした。
  • MCO-010 は忍容性が良好で、MCO-010 グループでは重篤な有害事象は報告されていません。最も多く報告された有害事象は、前房細胞 (44% MCO-010、22% 模擬対照) と眼圧亢進 (39% MCO-010、11% 模擬対照) でした。これらの有害事象は、局所薬で解消または抑制されました。
“The durable statistically significant vision improvement achieved at multiple time points during the 2-year study is highly noteworthy. This degree of improvement has never been observed in a randomized, controlled trial of a highly heterogeneous severe vision-loss patient population,” said Dr. Ho. “These findings deliver hope to patients and ophthalmologists that a solution is close to being found. We are finally on the brink of an impactful in-office, mutation-agnostic gene therapy for people with severe vision loss.” RESTORE is the first-ever RCT to show statistically significant visual acuity improvement in the RP patient population and a key part of the upcoming BLA submission planned for Nanoscope’s RP program. The RESTORE study design has been 以前に発表された. “Nanoscope is proud to be a leader in the optogenetic space, advancing a mutation and disease agnostic therapy designed for optimal performance with rapid kinetics and sensitivity across the visible light spectrum and at ambient light levels,” said Sulagna Bhattacharya, co-founder, and Chief Executive Officer of Nanoscope. “We recognize the high unmet need, and we are working diligently to bring MCO-010 to these patients with permanent and progressive vision loss from retinal degeneration. They are our North Star.” ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、治療法のない網膜変性疾患で失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発している。同社の主力製品であるMCO-010は、網膜色素変性症（NCT04945772同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）そして最近 第3フェーズを開始する計画を発表した 2025年第1四半期に登録試験を実施します。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAファストトラック指定とFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地図状萎縮に対する非ウイルス性レーザー送達MCO-020遺伝子治療が含まれます。 投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com