ダラス、2024年10月31日 — 網膜変性疾患の遺伝子治療を開発しているBLA申請段階のバイオテクノロジー企業であるNanoscope Therapeutics, Inc.は本日、進行性網膜色素変性症（RP）による永久的かつ重度の視力喪失患者を対象とした変異非依存型遺伝子治療薬である主力プログラムMCO-010の第2b相RESTORE無作為化比較臨床試験（RCT）の良好な2年間の結果が、ウィルズ眼科病院の網膜研究部長兼網膜科共同部長であり、Nanoscopeの最高医療顧問でもあるAllen C. Ho医師（MD、FACS、FASRS）によって、2024年10月20日に最近閉幕したAAO 2024年次総会で発表されたことを発表しました。 「網膜色素変性症による重度の視力喪失患者における視力回復のためのMCO-010光遺伝学療法の有効性と安全性：第1相試験の2年間の主要結果」と題したプレゼンテーションの中で、 2b「無作為化プラセボ対照臨床試験（RESTORE）」において、ホー博士は、プラセボ対照試験の期間中、後の時点においても維持された、平均約0.3 LogMAR（3行15文字相当）の最高矯正視力（BCVA）の改善という測定された効果を強調した。その他の所見は以下のとおりである。
ナノスコープ・セラピューティクスは、治療法が存在しない網膜変性疾患によって失明した数百万人の患者のために、遺伝子に依存しない視力回復光遺伝学療法を開発しています。同社の主要資産であるMCO-010は、最近、網膜色素変性症（NCT04945772同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）そして最近 第3フェーズを開始する計画を発表した 2025年第1四半期に登録試験を実施します。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAファストトラック指定とFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地図状萎縮に対する非ウイルス性レーザー送達MCO-020遺伝子治療が含まれます。 投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com
- 高用量MCO-010群では、52週目（主要評価項目）と76週目（主要副次評価項目）でそれぞれ0.337 ± 0.0829と0.539 ± 0.1032 LogMAR（対照群に対して、p = 0.0209と0.0014）の平均改善が見られ、低用量MCO-010群では、同じ時点でそれぞれ0.382 ± 0.1244と0.374 ± 0.1332 LogMAR（対照群に対して、p = 0.0290と0.0652）の平均改善が見られました（以前に発表された).
- 52週目に、MCO-010を投与された18人中7人（39%）はBCVA改善が0.3 LogMAR以上を示し、18人中10人（56%）は76週目にこの閾値に達しました。
- 縦断的分析では、36 週目から 88 週目の診察で、模擬対照と比較して統計的に有意な平均 BCVA 改善が示されました。
- 52 週目、76 週目、100 週目までの BCVA 曲線下面積プロファイルは、MCO-010 の両投与群で模擬対照群と比較して 5 倍大きく、統計的に有意でした。
- MCO-010 は忍容性が良好で、MCO-010 グループでは重篤な有害事象は報告されていません。最も多く報告された有害事象は、前房細胞 (44% MCO-010、22% 模擬対照) と眼圧亢進 (39% MCO-010、11% 模擬対照) でした。これらの有害事象は、局所薬で解消または抑制されました。
ナノスコープ・セラピューティクスは、治療法が存在しない網膜変性疾患によって失明した数百万人の患者のために、遺伝子に依存しない視力回復光遺伝学療法を開発しています。同社の主要資産であるMCO-010は、最近、網膜色素変性症（NCT04945772同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）そして最近 第3フェーズを開始する計画を発表した 2025年第1四半期に登録試験を実施します。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAファストトラック指定とFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地図状萎縮に対する非ウイルス性レーザー送達MCO-020遺伝子治療が含まれます。 投資家連絡先:
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