COMUNICADO DE PRENSA DE NANOSCOPE

Nanoscope presentó resultados positivos de un ensayo controlado y aleatorizado de dos años sobre MCO-010 para la retinitis pigmentosa

DALLAS-Oct. 31, 2024 — Nanoscope Therapeutics, Inc., a BLA filing-stage biotechnology company developing gene therapies for retinal degenerative diseases, today announced that positive 2-year results from the Phase 2b RESTORE randomized, controlled clinical trial (RCT) of its lead program, MCO-010, a mutation-agnostic gene therapy for patients with permanent and severe vision loss from advanced retinitis pigmentosa (RP) were presented by Allen C. Ho, MD, FACS, FASRS, Director of Retina Research and Co-Director of the Retina Service at Wills Eye Hospital, and Chief Medical Advisor of Nanoscope, on October 20, 2024 at the recently concluded AAO 2024 Annual Meeting. During his presentation titled “Efficacy and Safety of MCO-010 Optogenetic Therapy for Vision Restoration in Patients With Severe Vision Loss Due to RP: Two-Year TOPLINE Results From a Phase 2b/3 Ensayo clínico aleatorizado y controlado con placebo (RESTORE)”, el Dr. Ho destacó el beneficio medido de una mejora de la agudeza visual mejor corregida (MAVC) media de ~0,3 LogMAR (equivalente a 3 líneas, 15 letras) que se mantuvo en puntos temporales posteriores durante el transcurso del ensayo controlado con placebo. Otros hallazgos incluyeron:
  • El grupo de dosis alta de MCO-010 tuvo mejoras medias de 0,337 ± 0,0829 y 0,539 ± 0,1032 LogMAR (frente al grupo de control simulado, p = 0,0209 y 0,0014) en las semanas 52 (primaria) y 76 (secundaria clave), respectivamente, y el grupo de dosis baja de MCO-010 tuvo mejoras medias de 0,382 ± 0,1244 y 0,374 ± 0,1332 LogMAR (frente al grupo de control simulado, p = 0,0290 y 0,0652) en los mismos puntos temporales (Previamente anunciado).
  • En la semana 52, 7 de 18 (39%) individuos tratados con MCO-010 tuvieron una mejora de la agudeza visual corregida ≥0,3 LogMAR; 10 de 18 (56%) alcanzaron este umbral en la semana 76.
  • El análisis longitudinal muestra una mejora media de la agudeza visual corregida (AVMC) con significación estadística en comparación con el control simulado en las visitas de las semanas 36 a 88.
  • Los perfiles del área bajo la curva de agudeza visual corregida (MAVC) hasta las semanas 52, 76 y 100 fueron 5 veces mayores y estadísticamente significativos para ambos grupos de dosis de MCO-010 en comparación con el control simulado.
  • El MCO-010 fue bien tolerado y no se informaron eventos adversos graves en los grupos que recibieron MCO-010. Los eventos adversos notificados con mayor frecuencia fueron la aparición de células en la cámara anterior (44% MCO-010, 22% placebo-control) y la hipertensión ocular (39% MCO-010, 11% placebo-control). Estos eventos adversos se resolvieron o se controlaron con medicación tópica.
“The durable statistically significant vision improvement achieved at multiple time points during the 2-year study is highly noteworthy. This degree of improvement has never been observed in a randomized, controlled trial of a highly heterogeneous severe vision-loss patient population,” said Dr. Ho. “These findings deliver hope to patients and ophthalmologists that a solution is close to being found. We are finally on the brink of an impactful in-office, mutation-agnostic gene therapy for people with severe vision loss.” RESTORE is the first-ever RCT to show statistically significant visual acuity improvement in the RP patient population and a key part of the upcoming BLA submission planned for Nanoscope’s RP program. The RESTORE study design has been Previamente anunciado. “Nanoscope is proud to be a leader in the optogenetic space, advancing a mutation and disease agnostic therapy designed for optimal performance with rapid kinetics and sensitivity across the visible light spectrum and at ambient light levels,” said Sulagna Bhattacharya, co-founder, and Chief Executive Officer of Nanoscope. “We recognize the high unmet need, and we are working diligently to bring MCO-010 to these patients with permanent and progressive vision loss from retinal degeneration. They are our North Star.” Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la visión y que no dependen de los genes para los millones de pacientes que han perdido la visión a causa de enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. El principal activo de la empresa, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble ciego y controlado con placebo en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La empresa ha completado el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126) y recientemente anunció planes para iniciar una Fase 3 Ensayo de registro en el primer trimestre de 2025. MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica. Contacto de inversores:
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