Nanoscope presentó resultados positivos de un ensayo controlado y aleatorizado de dos años sobre MCO-010 para la retinitis pigmentosa

DALLAS, 31 de octubre de 2024 — Nanoscope Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología en etapa de presentación de solicitud de licencia biológica (BLA) que desarrolla terapias génicas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que los resultados positivos de dos años del ensayo clínico aleatorizado y controlado (ECA) de fase 2b RESTORE de su programa principal, MCO-010, una terapia génica independiente de la mutación para pacientes con pérdida de visión permanente y grave debido a retinosis pigmentaria (RP) avanzada, fueron presentados por Allen C. Ho, MD, FACS, FASRS, Director de Investigación de Retina y Codirector del Servicio de Retina en Wills Eye Hospital, y Asesor Médico Jefe de Nanoscope, el 20 de octubre de 2024 en la Reunión Anual AAO 2024 recientemente concluida. Durante su presentación titulada "Eficacia y seguridad de la terapia optogenética MCO-010 para la restauración de la visión en pacientes con pérdida de visión grave debido a RP: resultados preliminares de dos años de un ensayo de fase 2b 2bEn el ensayo clínico aleatorizado controlado con placebo (RESTORE), el Dr. Ho destacó el beneficio medido de una mejora media de la mejor agudeza visual corregida (BCVA) de aproximadamente 0,3 LogMAR (equivalente a 3 líneas y 15 letras) que se mantuvo en momentos posteriores durante el transcurso del ensayo controlado con placebo. Otros hallazgos incluyeron:

• El grupo de dosis alta de MCO-010 tuvo mejoras medias de 0,337 ± 0,0829 y 0,539 ± 0,1032 LogMAR (frente al grupo de control simulado, p = 0,0209 y 0,0014) en las semanas 52 (primaria) y 76 (secundaria clave), respectivamente, y el grupo de dosis baja de MCO-010 tuvo mejoras medias de 0,382 ± 0,1244 y 0,374 ± 0,1332 LogMAR (frente al grupo de control simulado, p = 0,0290 y 0,0652) en los mismos puntos temporales (Previamente anunciado).
• En la semana 52, 7 de 18 (39%) individuos tratados con MCO-010 tuvieron una mejora de la agudeza visual corregida ≥0,3 LogMAR; 10 de 18 (56%) alcanzaron este umbral en la semana 76.
• El análisis longitudinal muestra una mejora media de la agudeza visual corregida (AVMC) con significación estadística en comparación con el control simulado en las visitas de las semanas 36 a 88.
• Los perfiles del área bajo la curva de agudeza visual corregida (MAVC) hasta las semanas 52, 76 y 100 fueron 5 veces mayores y estadísticamente significativos para ambos grupos de dosis de MCO-010 en comparación con el control simulado.
• El MCO-010 fue bien tolerado y no se informaron eventos adversos graves en los grupos que recibieron MCO-010. Los eventos adversos notificados con mayor frecuencia fueron la aparición de células en la cámara anterior (44% MCO-010, 22% placebo-control) y la hipertensión ocular (39% MCO-010, 11% placebo-control). Estos eventos adversos se resolvieron o se controlaron con medicación tópica.

“La mejora visual duradera y estadísticamente significativa lograda en múltiples momentos durante el estudio de 2 años es sumamente destacable. Este grado de mejora nunca se había observado en un ensayo controlado aleatorizado de una población de pacientes con pérdida visual grave altamente heterogénea”, dijo el Dr. Ho. “Estos hallazgos brindan esperanza a pacientes y oftalmólogos de que una solución está cerca de ser encontrada. Finalmente estamos al borde de una terapia génica impactante, ambulatoria e independiente de la mutación para personas con pérdida visual grave”. RESTORE es el primer ECA que muestra una mejora estadísticamente significativa de la agudeza visual en la población de pacientes con retinosis pigmentaria y una parte clave de la próxima solicitud de licencia biológica (BLA) prevista para el programa de retinosis pigmentaria de Nanoscope. El diseño del estudio RESTORE ha sido Previamente anunciado.“En Nanoscope nos enorgullece ser líderes en el campo de la optogenética, impulsando una terapia independiente de mutaciones y enfermedades, diseñada para un rendimiento óptimo con cinética rápida y sensibilidad en todo el espectro de luz visible y a niveles de luz ambiental”, declaró Sulagna Bhattacharya, cofundadora y directora ejecutiva de Nanoscope. “Reconocemos la gran necesidad insatisfecha y trabajamos con diligencia para que MCO-010 llegue a estos pacientes con pérdida de visión permanente y progresiva debido a la degeneración retiniana. Son nuestra principal prioridad”.” Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas independientes del gen y que restauran la visión para los millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados preliminares del ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo RESTORE Fase 2b en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La empresa ha completado el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126) y recientemente anunció planes para iniciar una Fase 3 Ensayo de registro en el primer trimestre de 2025. MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica. Contacto de inversores:
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