دالاس, 24 مارس 2025 - الباحثون مع شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية "إيه بي سي" (EHPC)، التي تلتزم باستعادة البصر لدى المرضى المكفوفين في بيئات واقعية من خلال تطوير وتسويق علاجات جينية جديدة لأمراض التنكس الشبكي، عن نشر ورقة بحثية، "يعمل الأوبسين الاصطناعي على استعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من التنكس الشبكي الشديد" في العلاج الجزيئي، المجلة الرائدة للجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلوي. يُمثل نشر هذه الورقة البحثية إنجازًا كبيرًا في العلاج الضوئي الوراثي الأحادي المستقل عن الطفرات للمرضى الذين يعانون من أمراض شبكية وراثية.

وقال الدكتور راجيف غاندي، رئيس قسم طب العيون في جامعة هارفارد: "نحن متحمسون للفوائد العلاجية التي شوهدت لدى مرضى التهاب الشبكية الصباغي الذين يعانون من فقدان تدريجي ودائم للمستقبلات الضوئية وبدون أي خيار علاجي". سانتوش ماهاباترا، الباحث الرئيسي للدراسة والمسؤول الطبي الرئيسي في مستشفى جي بي إم روتاري للعيون (أوديشا) في الهند"نتطلع إلى تطوير هذه التقنية بشكل أكبر لمساعدة الأشخاص الذين يعانون من فقدان شديد للبصر بسبب أمراض التنكس الشبكي."

تُعد أمراض الشبكية التنكسية الوراثية (IRDs) السبب الرئيسي للعمى لدى البالغين في سن العمل حول العالم، وفي المراحل المتقدمة، يُؤدي فقدان الخلايا إلى إبطال فعالية تعديل الجينات أو استبدالها. تُتيح تقنية البصريات الوراثية فرصة علاجية لاستعادة البصر عن طريق تحسيس الخلايا العصبية الشبكية المتبقية للضوء. ومع ذلك، فإن الأوبسينات الحالية بطيئة حركيًا، وتُنشط جزئيًا في الضوء المحيط، ولا تستجيب لألوان الضوء المختلفة، وتستهدف دوائر خلايا الشبكية منخفضة الدقة. وللتغلب على هذه القيود، قام فريق نانوسكوب بهندسة سينثوبسين مصنوع من ثلاثة بروتينات غير ثديية مُعدّلة انتقائيًا لتحقيق أوبسين متعدد الخصائص واسع النطاق (MCO).

وقال الدكتور جيري موران، مدير مركز نانوسكوب: "تسلط هذه الورقة الضوء على العمل المتميز الذي قام به فريق نانوسكوب في تطوير علاجات بصرية وراثية فعالة للمرضى الذين يعانون من بعض أعلى الاحتياجات غير الملباة". سامارندرا موهانتي، المؤلف الرئيسي للورقة البحثية ورئيس شركة نانوسكوب. "إن النتائج الإيجابية لتجربتنا في المرحلة 1/2أ، الموضحة في هذه المقالة، إلى جانب بيانات التجربة العشوائية المُحكمة في مجال RP، تُمثل خطوةً كبيرةً إلى الأمام في علاج أمراض الشبكية الوراثية."

تم تغليف السينثوبسين المُعدّل وراثيًا في ناقل علاج جيني مُحسّن لـ AAV2 يستهدف خلايا الشبكية ثنائية القطب البشرية. في دراسة مفتوحة بدأها الباحثون، أُجريت على أربعة مرضى مصابين بالتهاب الشبكية الصباغي المكفوفين. ABCA4 تلقى المرضى المتحورون حقنة علاج جيني واحدة داخل الجسم الزجاجي. أكد التصوير غير الباضع التعبير الجيني للشبكية عبر بروتين مراسل فلوري. أظهر المرضى تحسنًا في حدة البصر، وتمييز الأشكال، والحركة خلال فترة الدراسة التي استمرت 52 أسبوعًا. لم تكن هناك أي مشاكل سلامة كبيرة، على الرغم من أن هذا البروتين يُعدّ على الأرجح أحد أكثر البروتينات غير الثديية اصطناعية على الإطلاق في البشر. هذا هو أول تقرير عن علاج أحادي للجينات يُمكّن من استعادة البصر لدى المرضى المكفوفين بطريقة مستقلة عن الطفرات باستخدام منصة تقنية البصريات الوراثية.

وقال الدكتور رافائيل جوردان، أستاذ مساعد في كلية الطب بجامعة هارفارد: "تمثل دراستنا إنجازًا محوريًا في علاج التنكسات الشبكية الوراثية، حيث أظهرت أن تقنية البصريات الوراثية يمكنها استعادة الرؤية بنجاح لدى المرضى المكفوفين، بغض النظر عن طفراتهم الجينية". فينيت ب. ماهاجان، المؤلف المشارك وأستاذ ونائب رئيس قسم الأبحاث في قسم طب العيون بجامعة ستانفورد. "إن القدرة على استعادة البصر بحقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي تُمثل خطوةً هامةً نحو تطوير علاج شامل لأمراض تنكس الشبكية."

انقر هنا للوصول إلى الورقة الكاملة والتمثيل البياني للدراسة السريرية.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تُطوّر شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس علاجات بصرية وراثية لا تتأثر بالطفرات، وتُعيد البصر لملايين المرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب أمراض تنكسية في الشبكية لا يوجد لها علاج حاليًا. بعد النتائج الإيجابية في نهاية الدراسة من تجربة ريستور السريرية متعددة المراكز، العشوائية، مزدوجة التعمية، المُحكمة بشكل وهمي، المرحلة 2ب، لعلاج اعتلال الشبكية الصباغي (NCT04945772)، أعلنت الشركة عن خطتها لبدء تقديم طلب ترخيص BLA لـ MCO-010 لعلاج RP في النصف الأول من عام 2025. أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية من علاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيليةفي النصف الأول من عام ٢٠٢٥ أيضًا. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وتصنيفات الدواء اليتيم لكل من RP وStargardt. تشمل البرامج ما قبل السريرية عقار MCO-020 غير الفيروسي المُوَجَّه بالليزر والمُعَدّ لاختبارات IND لعلاج GA، بالإضافة إلى عقار AAV لعلاج Leber Congenital Amaurosis، في دراسات تُمَكِّن من استخدام IND.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو