أظهرت نتائج دراسة REMAIN تحسناً مستداماً في حدة البصر بمقدار 3 أسطر مقارنةً بالخط الأساسي على مدار 152 أسبوعاً لدواء MCO-010 لدى المرضى الذين يعانون من فقدان شديد في البصر نتيجة التهاب الشبكية الصباغي، بالإضافة إلى سلامة استخدامه.
تشكل هذه البيانات الأساس السريري لطلب ترخيص المنتجات البيولوجية المتجدد، والذي بدأ في يونيو 2025، والذي من المحتمل أن يكون أول علاج وراثي ضوئي معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية
تُظهر منصة MCO إمكانات واعدة كعلاج بصري وراثي لمرة واحدة، لا يرتبط بمرض معين، للمرضى الذين يعانون من فقدان شديد في البصر
DALLAS, Oct. 22, 2025– شركة نانوسكوب للعلاجات, a biotechnology company committed to developing and commercializing novel disease-agnostic therapies for patients with photoreceptor loss and vision impairment due to retinal degeneration, today announced positive three-year follow-up data from the REMAIN study, the long-term extension of the Phase 2b/3 RESTORE trial evaluating MCO-010, the Company’s proprietary optogenetic therapy for patients with retinitis pigmentosa (RP).
نتائج البقية أظهرت تحسينات بصرية مستدامة وذات دلالة سريرية بعد حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي من MCO-010، مع الحفاظ على مستوى أمان وتحمل جيدين على مدار ثلاث سنوات.
“The sustained visual gains demonstrated over three years are truly remarkable for this population,” said ألين سي. هو، دكتور في الطب، مدير أبحاث الشبكية في مستشفى ويلز للعيون وكبير المستشارين الطبيين لشركة نانوسكوب. “These patients typically lose about 1.5 lines of vision every five years and often hit legal blindness as early as age 20. The ability to not just slow loss but restore visual function for several years represents a significant therapeutic advance.”
أهم النتائج من دراسة المتابعة طويلة الأمد REMAIN التي استمرت 152 أسبوعًا يذاكر :
- فعالية طويلة الأمد: حافظ المرضى على متوسط تحسن في حدة البصر المصححة (BCVA) من خط الأساس بمقدار 0.3 LogMAR تقريبًا (ما يعادل ثلاثة أسطر أو 15 حرفًا على مخطط رؤية ETDRS القياسي)، حتى الأسبوع 152. تُظهر ملفات تعريف BCVA-AREA تحت المنحنى (AUC) عبر كل من RESTORE وREMAIN مكاسب في الرؤية أكبر بخمسة أضعاف مقارنة بالعلاج الوهمي.
- مستوى أمان جيد: لم يتم الإبلاغ عن أي أحداث ضائرة خطيرة في العين بين المرضى الذين خضعوا للعلاج.
- القدرة على التحمل على المدى الطويل: لم تتطلب سوى حالة التهاب خفيفة واحدة استخدام الستيرويدات الموضعية؛ ولم يحتج 14 من أصل 15 مريضًا تم علاجهم إلى إدارة مستمرة للالتهاب في الأسبوع 152.
“These long-term results underscore the lasting impact of MCO-010 in patients who currently have no treatment options,” said سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيسة التنفيذية لشركة نانوسكوب ثيرابيوتكس. “As we advance our rolling Biologics License Application (BLA) with the FDA for MCO-010 in RP, we are actively preparing for a potential commercial launch of what could become the first approved optogenetic therapy for retinal disease. The treatment durability observed in REMAIN also highlights the potential of our platform as a one-time therapy for a broad range of retinal degenerative conditions.”
تم عرض نتائج دراسة REMAIN مؤخراً في العديد من المؤتمرات الرائدة في طب العيون، بما في ذلك:
- الاجتماع السنوي للأكاديمية الأمريكية لطب العيون (AAO) لعام 2025 (18-20 أكتوبر 2025) – ألين سي. هو، دكتور في الطب، مستشفى ويلز للعيون، فيلادلفيا، بنسلفانيا
- Retina Society’s 58ذ الاجتماع العلمي السنوي (10-13 سبتمبر 2025) – كريستين كاي، طبيبة، جمعية فيتريو ريتينال، غينزفيل، فلوريدا
- 25ذ مؤتمر يوريتينا (4-7 سبتمبر 2025) – جوردي مونيس، دكتوراه في الطب، دكتوراه، معهد البقعة الصفراء، برشلونة، إسبانيا
حول منصة إدارة أوامر القيادة
MCO عبارة عن منصة علاجية تُعطى لمرة واحدة في العيادة، وتُحقن داخل الجسم الزجاجي للعين، وهي مصممة لاستعادة البصر لدى المرضى الذين يعانون من تنكس الخلايا المستقبلة للضوء، بما في ذلك التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ستارغاردت (SD) والضمور الجغرافي (GA). يعمل MCO عن طريق تنشيط الخلايا ثنائية القطب عالية الكثافة في الشبكية لتصبح حساسة للضوء، مستفيدًا من الدوائر البصرية المتبقية بعد موت الخلايا المستقبلة للضوء. لا يتطلب علاج MCO اختبارات جينية أو جراحة غازية أو جرعات متكررة، مما يتيح تطبيقه على نطاق واسع من المرضى ضمن إجراءات العمل الحالية في عيادات الشبكية.
تم منح MCO-010 تصنيف المسار السريع ودواء اليتيم من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، و طلب ترخيص بيولوجي متجدد (BLA) يجري حالياً إجراء دراسة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي. وكالة الأدوية الأوروبيةوقد منحت MCO-010 خمسة تصنيفات للأيتام. عبر طيف واسع من حالات تنكس الشبكية التي تشمل فقدان الخلايا المستقبلة للضوء.
نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس
تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاج بصري وراثي لاستعادة البصر، بغض النظر عن نوع المرض، لملايين المرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب أمراض تنكسية في الشبكية. وذلك بعد النتائج الإيجابية التي حققتها تجربة RESTORE السريرية متعددة المراكز، العشوائية، مزدوجة التعمية، والمضبوطة بالغفل، من المرحلة 2ب/3، لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP) (NCT04945772بدأت الشركة إجراءات تقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). في حال الموافقة، يُحتمل أن يصبح MCO-010 العلاج القياسي لمرضى التهاب الشبكية الصباغي (RP)، حيث يُعطى كحقنة واحدة في العيادة دون الحاجة إلى اختبارات جينية. كما أظهرت الشركة نتائج واعدة في المرحلة الثانية من التجربة السريرية STARLIGHT لـ MCO-010 في علاج مرض ستارغاردت (SD).NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيلية في عام 2025، حصل دواء MCO-010 على تصنيفات المسار السريع ودواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج كل من التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ضمور الشبكية (SD)، بالإضافة إلى تصنيف RMAT لمرض ضمور الشبكية، وتصنيفات دواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لتغطية ضمور الشبكية غير المتلازمي والمتلازمي الذي يهيمن فيه الخلايا العصوية والمخروطية، فضلاً عن ضمور البقعة الصفراء. ومن المتوقع أن يبدأ برنامج المرحلة الثانية لدواء MCO في علاج الضمور الجغرافي (GA) بحلول نهاية عام 2025. وتشمل البرامج الأخرى الجاهزة لتقديم طلبات الأدوية الجديدة (IND) علاج العمى الخلقي لليبر (LCA).
اتصال:
شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس
+1 (817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com
المصدر علاجات النانو