REMAIN試験の結果、網膜色素変性症による重度の視力低下患者において、MCO-010はベースラインと比較して152週にわたり3段階の視力改善が持続し、良好な安全性プロファイルを示した。
このデータは、2025年6月に開始された生物製剤承認申請（BLA）の臨床的根拠となるものであり、FDA承認を受けた初の光遺伝学療法となる可能性を秘めている。
MCOプラットフォームは、重度の視力喪失患者に対する、疾患を問わない1回限りの光遺伝学的治療法としての可能性を示している。
DALLAS, Oct. 22, 2025– ナノスコープ・セラピューティクス株式会社, a biotechnology company committed to developing and commercializing novel disease-agnostic therapies for patients with photoreceptor loss and vision impairment due to retinal degeneration, today announced positive three-year follow-up data from the REMAIN study, the long-term extension of the Phase 2b/3 RESTORE trial evaluating MCO-010, the Company’s proprietary optogenetic therapy for patients with retinitis pigmentosa (RP).
残りの結果 MCO-010の硝子体内注射を1回行った後、持続的かつ臨床的に意義のある視力改善が実証され、良好な安全性および忍容性プロファイルが3年間維持された。.
“The sustained visual gains demonstrated over three years are truly remarkable for this population,” said ウィルズ眼科病院網膜研究部長、ナノスコープ社最高医療顧問のアレン・C・ホー医師. “These patients typically lose about 1.5 lines of vision every five years and often hit legal blindness as early as age 20. The ability to not just slow loss but restore visual function for several years represents a significant therapeutic advance.”
REMAIN長期追跡調査（152週間）の主な結果 勉強 :
- 持続的な有効性： 患者は、ベースラインから平均約0.3 LogMAR（標準的なETDRS視力表で3行または15文字に相当）の最良矯正視力（BCVA）の改善を152週目まで維持しました。RESTOREとREMAINの両方におけるBCVA曲線下面積（AUC）プロファイルは、偽治療と比較して5倍の視力改善を示しています。.
- 良好な安全性： 治療を受けた患者において、重篤な眼科的有害事象は報告されなかった。.
- 長期的な忍容性： 軽度の炎症で局所ステロイド剤が必要となったのは1例のみで、治療を受けた15例中14例は152週時点で継続的な炎症管理を必要としなかった。.
“These long-term results underscore the lasting impact of MCO-010 in patients who currently have no treatment options,” said ナノスコープ・セラピューティクスのCEO、スラガナ・バッタチャリヤ氏。. “As we advance our rolling Biologics License Application (BLA) with the FDA for MCO-010 in RP, we are actively preparing for a potential commercial launch of what could become the first approved optogenetic therapy for retinal disease. The treatment durability observed in REMAIN also highlights the potential of our platform as a one-time therapy for a broad range of retinal degenerative conditions.”
REMAIN研究の結果は、最近、以下の主要な眼科学会を含む複数の学会で発表されました。
- 米国眼科学会（AAO）2025年年次総会（2025年10月18日～20日） アレン・C・ホー医師、ウィルズ眼科病院、ペンシルベニア州フィラデルフィア
- Retina Society’s 58番目 年次学術会議（2025年9月10日～13日） クリスティン・ケイ医師、硝子体網膜専門医、フロリダ州ゲインズビル
- 25TH EURETINA会議（2025年9月4日～7日） ジョルディ・モネス、MD、PhD、Institut de la Màcula、バルセロナ、スペイン
MCOプラットフォームについて
MCOは、網膜色素変性症（RP）、スターガルト病（SD）、地図状萎縮症（GA）などの光受容体変性症患者の視力回復を目的とした、疾患を問わない単回投与の硝子体内治療プラットフォームです。MCOは、高密度の双極網膜細胞を活性化して光感受性を持たせることで、光受容体死後に残存する視覚回路を活用します。MCO治療は、遺伝子検査、侵襲的な手術、または反復投与を必要としないため、既存の網膜診療ワークフロー内で幅広い患者に適用可能です。.
MCO-010が承認されました 米国FDAによるファストトラック指定および希少疾病用医薬品指定、 そして 生物製剤承認申請（BLA）のローリング方式 網膜色素変性症に対する研究は現在進行中です。 欧州医薬品庁MCO-010には5つの希少疾病用指定が付与されている。 光受容体細胞の喪失を伴う、広範囲にわたる網膜変性症。.
ナノスコープ・セラピューティクスについて
ナノスコープ・セラピューティクスは、網膜変性疾患により失明した数百万人の患者のために、疾患を問わない視力回復のための光遺伝学的治療法を開発しています。網膜色素変性症（RP）（NCT04945772）、FDAへのBLA申請が順次開始されています。承認されれば、MCO-010は遺伝子検査を必要とせず、診療所で1回注射するだけで投与できるため、RP患者の標準治療となる可能性があります。同社はまた、スターガルト病（SD）（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2025年に、MCO-010は、網膜色素変性症（RP）とスタフィン・ディフィシル（SD）の両方でFDAのファストトラックおよび希少疾病用医薬品指定を受け、SDではRMAT指定も受けています。また、非症候性および症候性の桿体・錐体優位性ジストロフィー、黄斑ジストロフィーを対象とするEMAの希少疾病用医薬品指定も受けています。地理的萎縮（GA）におけるMCOの第2相プログラムは、2025年末までに開始される予定です。IND申請準備が整っているその他のプログラムには、レーバー先天性黒内障（LCA）があります。.
接触：
ナノスコープ・セラピューティクス社
+1 (817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com
出典 ナノスコープ・セラピューティクス