REMAIN試験の結果、網膜色素変性症による重度の視力低下患者において、MCO-010はベースラインと比較して152週にわたり3段階の視力改善が持続し、良好な安全性プロファイルを示した。
このデータは、2025年6月に開始された生物製剤承認申請（BLA）の臨床的根拠となるものであり、FDA承認を受けた初の光遺伝学療法となる可能性を秘めている。
MCOプラットフォームは、重度の視力喪失患者に対する、疾患を問わない1回限りの光遺伝学的治療法としての可能性を示している。
ダラス、2025年10月22日– ナノスコープ・セラピューティクス株式会社, 網膜変性による光受容体喪失および視力障害を有する患者向けに、疾患を問わない新規治療法の開発および商業化に取り組むバイオテクノロジー企業である当社は本日、網膜色素変性症（RP）患者向けの当社独自の光遺伝学的治療法であるMCO-010を評価する第2b/3相RESTORE試験の長期延長試験であるREMAIN試験の3年間の追跡調査データから良好な結果が得られたことを発表しました。.
残りの結果 MCO-010の硝子体内注射を1回行った後、持続的かつ臨床的に意義のある視力改善が実証され、良好な安全性および忍容性プロファイルが3年間維持された。.
“「3年間にわたって持続的に視力が向上したことは、この集団にとって本当に驚くべきことです」と述べた。 ウィルズ眼科病院網膜研究部長、ナノスコープ社最高医療顧問のアレン・C・ホー医師. 「これらの患者は通常、5年ごとに約1.5行の視力を失い、20歳という若さで法的失明に至ることも少なくありません。視力低下を遅らせるだけでなく、数年間視機能を回復させる能力は、治療における大きな進歩と言えます。」“
REMAIN長期追跡調査（152週間）の主な結果 勉強 :
- 持続的な有効性： 患者は、ベースラインから平均約0.3 LogMAR（標準的なETDRS視力表で3行または15文字に相当）の最良矯正視力（BCVA）の改善を152週目まで維持しました。RESTOREとREMAINの両方におけるBCVA曲線下面積（AUC）プロファイルは、偽治療と比較して5倍の視力改善を示しています。.
- 良好な安全性： 治療を受けた患者において、重篤な眼科的有害事象は報告されなかった。.
- 長期的な忍容性： 軽度の炎症で局所ステロイド剤が必要となったのは1例のみで、治療を受けた15例中14例は152週時点で継続的な炎症管理を必要としなかった。.
“「これらの長期的な結果は、現在治療選択肢のない患者に対するMCO-010の持続的な効果を強調するものです」と述べた。 ナノスコープ・セラピューティクスのCEO、スラガナ・バッタチャリヤ氏。. “「網膜色素変性症（RP）治療薬MCO-010のFDAへの生物製剤承認申請（BLA）を進めるにあたり、当社は網膜疾患に対する初の承認済み光遺伝学的治療法となる可能性のある本剤の商業販売開始に向けて積極的に準備を進めています。REMAIN試験で観察された治療効果の持続性は、当社のプラットフォームが幅広い網膜変性疾患に対する1回限りの治療法として有望であることを示しています。」”
REMAIN研究の結果は、最近、以下の主要な眼科学会を含む複数の学会で発表されました。
- 米国眼科学会（AAO）2025年年次総会（2025年10月18日～20日） アレン・C・ホー医師、ウィルズ眼科病院、ペンシルベニア州フィラデルフィア
- 網膜学会の58番目 年次学術会議（2025年9月10日～13日） クリスティン・ケイ医師、硝子体網膜専門医、フロリダ州ゲインズビル
- 25TH EURETINA会議（2025年9月4日～7日） ジョルディ・モネス、MD、PhD、Institut de la Màcula、バルセロナ、スペイン
MCOプラットフォームについて
MCOは、網膜色素変性症（RP）、スターガルト病（SD）、地図状萎縮症（GA）などの光受容体変性症患者の視力回復を目的とした、疾患を問わない単回投与の硝子体内治療プラットフォームです。MCOは、高密度の双極網膜細胞を活性化して光感受性を持たせることで、光受容体死後に残存する視覚回路を活用します。MCO治療は、遺伝子検査、侵襲的な手術、または反復投与を必要としないため、既存の網膜診療ワークフロー内で幅広い患者に適用可能です。.
MCO-010が承認されました 米国FDAによるファストトラック指定および希少疾病用医薬品指定、 そして 生物製剤承認申請（BLA）のローリング方式 網膜色素変性症に対する研究は現在進行中です。 欧州医薬品庁MCO-010には5つの希少疾病用指定が付与されている。 光受容体細胞の喪失を伴う、広範囲にわたる網膜変性症。.
ナノスコープ・セラピューティクスについて
ナノスコープ・セラピューティクスは、網膜変性疾患により失明した数百万人の患者のために、疾患を問わない視力回復のための光遺伝学的治療法を開発しています。網膜色素変性症（RP）（NCT04945772）、FDAへのBLA申請が順次開始されています。承認されれば、MCO-010は遺伝子検査を必要とせず、診療所で1回注射するだけで投与できるため、RP患者の標準治療となる可能性があります。同社はまた、スターガルト病（SD）（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2025年に、MCO-010は、網膜色素変性症（RP）とスタフィン・ディフィシル（SD）の両方でFDAのファストトラックおよび希少疾病用医薬品指定を受け、SDではRMAT指定も受けています。また、非症候性および症候性の桿体・錐体優位性ジストロフィー、黄斑ジストロフィーを対象とするEMAの希少疾病用医薬品指定も受けています。地理的萎縮（GA）におけるMCOの第2相プログラムは、2025年末までに開始される予定です。IND申請準備が整っているその他のプログラムには、レーバー先天性黒内障（LCA）があります。.
接触：
ナノスコープ・セラピューティクス社
+1 (817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com
出典 ナノスコープ・セラピューティクス