Los resultados del estudio REMAIN mostraron mejoras sostenidas de la visión de 3 líneas con respecto al valor inicial durante 152 semanas para MCO-010 en pacientes con pérdida de visión grave debido a retinosis pigmentaria, y un perfil de seguridad favorable.
Los datos constituyen la base clínica de una solicitud de licencia para productos biológicos en curso, iniciada en junio de 2025, con el potencial de convertirse en la primera terapia optogenética aprobada por la FDA.
La plataforma MCO demuestra su potencial como terapia optogenética de una sola aplicación, independiente de la enfermedad, para pacientes con pérdida grave de visión.
DALLAS, Oct. 22, 2025– Nanoscopio Therapeutics Inc., a biotechnology company committed to developing and commercializing novel disease-agnostic therapies for patients with photoreceptor loss and vision impairment due to retinal degeneration, today announced positive three-year follow-up data from the REMAIN study, the long-term extension of the Phase 2b/3 RESTORE trial evaluating MCO-010, the Company’s proprietary optogenetic therapy for patients with retinitis pigmentosa (RP).
Los resultados de PERMANECER Se observaron mejoras visuales duraderas y clínicamente significativas tras una única inyección intravítrea de MCO-010, con un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable que se mantuvo durante tres años.
“The sustained visual gains demonstrated over three years are truly remarkable for this population,” said Allen C. Ho, MD, Director de Investigación de Retina en el Wills Eye Hospital y Asesor Médico Jefe de Nanoscope.. “These patients typically lose about 1.5 lines of vision every five years and often hit legal blindness as early as age 20. The ability to not just slow loss but restore visual function for several years represents a significant therapeutic advance.”
Principales conclusiones del seguimiento a largo plazo de REMAIN de 152 semanas Estudiar :
- Eficacia duradera: Los pacientes mantuvieron una ganancia promedio de la mejor agudeza visual corregida (BCVA) desde el inicio de aproximadamente 0,3 LogMAR (equivalente a tres líneas o 15 letras en una tabla de visión ETDRS estándar) hasta la semana 152. Los perfiles de BCVA-Área bajo la curva (AUC) en RESTORE y REMAIN muestran ganancias de visión cinco veces mayores en comparación con el tratamiento simulado.
- Seguridad favorable: No se registraron eventos adversos oculares graves entre los pacientes tratados.
- Tolerabilidad a largo plazo: Solo un caso leve de inflamación requirió esteroides tópicos; 14 de los 15 pacientes tratados no necesitaron ningún tratamiento continuo para la inflamación en la semana 152.
“These long-term results underscore the lasting impact of MCO-010 in patients who currently have no treatment options,” said Sulagna Bhattacharya, directora ejecutiva de Nanoscope Therapeutics. “As we advance our rolling Biologics License Application (BLA) with the FDA for MCO-010 in RP, we are actively preparing for a potential commercial launch of what could become the first approved optogenetic therapy for retinal disease. The treatment durability observed in REMAIN also highlights the potential of our platform as a one-time therapy for a broad range of retinal degenerative conditions.”
Los resultados del estudio REMAIN se presentaron recientemente en varias conferencias importantes de oftalmología, entre ellas:
- Reunión Anual de la Academia Estadounidense de Oftalmología (AAO) 2025 (18-20 de octubre de 2025) – Allen C. Ho, MD, Hospital Oftalmológico Wills, Filadelfia, PA
- Retina Society’s 58th Reunión Científica Anual (10-13 de septiembre de 2025) – Christine Kay, MD, Vitreo Retinal Associates, Gainesville, FL
- 25TH Congreso EURETINA (4-7 de septiembre de 2025) – Jordi Mones, MD, PhD, Institut de la Màcula, Barcelona, España
Acerca de la plataforma MCO
MCO es una plataforma terapéutica intravítrea de una sola aplicación, ambulatoria y aplicable a cualquier enfermedad, diseñada para restaurar la visión en pacientes con degeneración de fotorreceptores, incluyendo retinosis pigmentaria (RP), enfermedad de Stargardt (ES) y atrofia geográfica (AG). Al activar las células bipolares de la retina, altamente densas, para que sean sensibles a la luz, MCO aprovecha el circuito visual restante tras la muerte de los fotorreceptores. El tratamiento con MCO no requiere pruebas genéticas, cirugía invasiva ni dosis repetidas, lo que permite una amplia aplicabilidad en pacientes dentro de los flujos de trabajo habituales en las consultas de retina.
Se ha otorgado MCO-010 Designación de vía rápida y medicamento huérfano por la FDA de EE. UU., y una solicitud continua de licencia para productos biológicos (BLA) El tratamiento para la retinosis pigmentaria está actualmente en marcha. Agencia Europea de Medicamentosha otorgado a MCO-010 cinco designaciones de Huérfano abarca un amplio espectro de degeneraciones retinianas que implican la pérdida de fotorreceptores.
Acerca de Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics está desarrollando una terapia optogenética restauradora de la visión, independiente de la enfermedad, para millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina. Tras los resultados positivos del ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo RESTORE Fase 2b/3 para la retinosis pigmentaria (RP) (NCT04945772), se ha iniciado una presentación continua de BLA a la FDA. Si se aprueba, MCO-010 tiene el potencial de ser el tratamiento estándar para pacientes con RP, administrado como una inyección única en el consultorio sin necesidad de pruebas genéticas. La compañía también ha mostrado resultados prometedores en el ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de MCO-010 en la enfermedad de Stargardt (SD) (NCT05417126) y planea iniciar una Ensayo de registro de fase 3 En 2025, MCO-010 recibió las designaciones de vía rápida y medicamento huérfano de la FDA para RP y SD, junto con la designación RMAT para SD, y las designaciones de medicamento huérfano de la EMA para cubrir distrofias dominantes de bastones y conos no sindrómicas y sindrómicas, así como distrofias maculares. Se espera que un programa de fase 2 para MCO en atrofia geográfica (GA) comience a finales de 2025. Otros programas listos para IND incluyen la amaurosis congénita de Leber (LCA).
Contacto:
Nanoscope Therapeutics, Inc.
+1 (817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com
FUENTE Terapéutica del Nanoscopio