بيان صحفي من شركة نانوسكوب

شركة نانوسكوب تحصل على تصنيفات ساكيغاكي وأدوية اليتيم من وزارة الصحة والعمل والرفاهية اليابانية لعلاج أمراض الشبكية الوراثية - وهو إنجاز غير مسبوق في مجال العلاج الجيني للشبكية.

Japan’s Ministry of Health, Labor and Welfare (MHLW) grants MCO-010 Pioneering Regenerative Medical Product (Sakigake) and Orphan Drug designations, مما يتيح مسارًا تنظيميًا متسارعًا لعلاج المرضى الذين يعانون من فقدان شديد للبصر نتيجة لأمراض الشبكية الوراثية

يستند هذا إلى زخم تنظيمي عالمي قوي،, بما في ذلك خمسة تصنيفات من وكالة الأدوية الأوروبية للأدوية اليتيمة وبرامج إدارة الغذاء والدواء الأمريكية المعجلة المتعددة عبر مؤشرات الشبكية

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA) ووكالة الأدوية والأجهزة الطبية اليابانية (PMDA) بشروط على الاسم التجاري MOGENRY™ for MCO-010 as Nanoscope’s rolling BLA with the FDA for retinitis pigmentosa advances

يُهيئ MCO-010 للاستعداد للتسويق التجاري العالمي في الأسواق الرئيسية،, reinforcing Nanoscope’s leadership in optogenetic therapy

دالاس, 20 يناير 2026  — شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس, a biotechnology company committed to developing and commercializing novel, disease-agnostic therapies for patients with photoreceptor loss and vision impairment due to retinal degeneration, today announced that Japan’s Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) has granted ساكيجاكي واليتيم دواء التعيينات لـ MCO-010, Nanoscope’s lead asset to treat patients with severe vision loss from inherited retinal diseases (IRDs).

The Sakigake designation, Japan’s premier fast-track regulatory program for innovative therapies addressing serious unmet medical needs, is designed to accelerate patient access to breakthrough treatments. Sakigake status enables prioritized regulatory consultation and review—often targeting a six-month review timeline—through close collaboration with the Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) and may support premium pricing following approval. Combined with Orphan Drug designation (for use in less than 50,000 patients with high medical need), the decision establishes a strong regulatory pathway for MCO-010 in Japan. MCO-010 هو أول علاج جيني لشبكية العين يحصل على تصنيفي ساكيجاكي ودواء اليتيم.

“These designations from Japan’s MHLW mark another pivotal milestone for Nanoscope,” said ساماريندرا موهانتي، الحاصل على درجة الدكتوراه، الرئيس وكبير المسؤولين العلميين في شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس. “Sakigake recognition underscores the novelty of MCO-010 as a one-time, in-office intravitreal optogenetic therapy and its potential to address profound vision loss where no approved treatments exist. Together with our progress in the U.S. and Europe, we are advancing one of the most comprehensive global regulatory strategies in optogenetic retinal gene therapy for patients living with inherited retinal diseases.”

زخم تنظيمي قوي في السوق الرئيسية

The MHLW’s decision builds on accelerated regulatory pathways across other major markets:

  • الاتحاد الأوروبي (EMA): خمسة تصنيفات للأمراض النادرة تشمل ضمور الشبكية غير المتلازمي والمتلازمي الذي يهيمن عليه الخلايا العصوية والمخروطية، بالإضافة إلى ضمور البقعة الصفراء.
  • الولايات المتحدة (إدارة الغذاء والدواء):
    • تصنيفات الأدوية اليتيمة والمسار السريع لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP)
    • تصنيفات الأدوية اليتيمة، والمسار السريع، والعلاج المتقدم في الطب التجديدي (RMAT) لمرض ستارغاردت (SD)

بالإضافة إلى ذلك، لدى كل من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA) ووكالة الأدوية والأجهزة الطبية اليابانية (PMDA) بشروط تمت الموافقة على اسم العلامة التجارية MOGENRY™ لـ MCO-010, بينما تواصل شركة نانوسكوب تطوير طلب ترخيص المنتجات البيولوجية المتجدد (BLA) للحصول على موافقة التسويق لـ RP مرضى في الولايات المتحدة.

مع إنشاء هذه المسارات التنظيمية الآن في يمثل MCO-010 اليابان والولايات المتحدة وأوروبا أكثر منصات العلاج البصري الوراثي تطوراً قيد التطوير على مستوى العالم. تدعم هذه التصنيفات المنسقة جداول زمنية متسارعة للتطوير، وتعزيز المشاركة التنظيمية، وفرصة أن تكون أول علاج وراثي ضوئي معتمد في جميع الأسواق الرئيسية.

حول منصة إدارة أوامر القيادة
MCO عبارة عن منصة علاجية تُعطى لمرة واحدة في العيادة، وتُحقن داخل الجسم الزجاجي للشبكية، وهي مصممة لاستعادة البصر لدى المرضى الذين يعانون من تنكس الخلايا المستقبلة للضوء، بما في ذلك التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ستارغاردت (SD) والضمور الجغرافي (GA). تعمل MCO على تنشيط الخلايا ثنائية القطب عالية الكثافة في الشبكية لتصبح حساسة للضوء، مستفيدةً من الدوائر البصرية المتبقية بعد موت الخلايا المستقبلة للضوء. لا يتطلب علاج MCO اختبارات جينية أو جراحة غازية أو جرعات متكررة، مما يتيح تطبيقه على نطاق واسع من المرضى ضمن إجراءات العمل الحالية في عيادات الشبكية.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس
تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاج بصري وراثي لاستعادة البصر، بغض النظر عن نوع المرض، لملايين المرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب أمراض تنكسية في الشبكية. وذلك بعد النتائج الإيجابية التي حققتها تجربة RESTORE السريرية متعددة المراكز، العشوائية، مزدوجة التعمية، والمضبوطة بالغفل، من المرحلة 2ب/3، لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP) (NCT04945772بدأت الشركة إجراءات تقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). في حال الموافقة، يُحتمل أن يصبح MCO-010 العلاج القياسي لمرضى التهاب الشبكية الصباغي (RP)، حيث يُعطى كحقنة واحدة في العيادة دون الحاجة إلى اختبارات جينية. كما أظهرت الشركة نتائج واعدة في المرحلة الثانية من التجربة السريرية STARLIGHT لـ MCO-010 في علاج مرض ستارغاردت (SD).NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيلية في أوائل عام 2026، حصل دواء MCO-010 على تصنيفات المسار السريع ودواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج كل من التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ضمور الشبكية (SD)، بالإضافة إلى تصنيف RMAT لمرض ضمور الشبكية، وتصنيفات دواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لتغطية ضمور الشبكية غير المتلازمي والمتلازمي الذي يهيمن فيه الخلايا العصوية والمخروطية، بالإضافة إلى ضمور البقعة الصفراء. ومن المتوقع أن يبدأ برنامج المرحلة الثانية لدواء MCO في علاج الضمور الجغرافي (GA) في أوائل عام 2026. وتشمل البرامج الأخرى الجاهزة لتقديم طلبات الأدوية الجديدة (IND) علاج العمى الخلقي لليبر (LCA).

اتصال:
شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو