Japan’s Ministry of Health, Labor and Welfare (MHLW) grants MCO-010 Pioneering Regenerative Medical Product (Sakigake) and Orphan Drug designations, permitir una vía regulatoria acelerada para tratar a pacientes con pérdida grave de visión debido a enfermedades retinianas hereditarias
Se basa en un fuerte impulso regulatorio global, incluyendo cinco designaciones de medicamentos huérfanos por la EMA y múltiples programas acelerados de la FDA para indicaciones retinianas.
La FDA, la EMA y la PMDA aprueban condicionalmente la marca MOGENRY™. for MCO-010 as Nanoscope’s rolling BLA with the FDA for retinitis pigmentosa advances
El MCO-010 se posiciona para estar listo para su precomercialización global en los principales mercados., reinforcing Nanoscope’s leadership in optogenetic therapy
DALLAS, 20 de enero de 2026 — Nanoscope Therapeutics, Inc., a biotechnology company committed to developing and commercializing novel, disease-agnostic therapies for patients with photoreceptor loss and vision impairment due to retinal degeneration, today announced that Japan’s Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) has granted Sakigake y Huérfano Droga designaciones para MCO-010, Nanoscope’s lead asset to treat patients with severe vision loss from inherited retinal diseases (IRDs).
The Sakigake designation, Japan’s premier fast-track regulatory program for innovative therapies addressing serious unmet medical needs, is designed to accelerate patient access to breakthrough treatments. Sakigake status enables prioritized regulatory consultation and review—often targeting a six-month review timeline—through close collaboration with the Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) and may support premium pricing following approval. Combined with Orphan Drug designation (for use in less than 50,000 patients with high medical need), the decision establishes a strong regulatory pathway for MCO-010 in Japan. MCO-010 es La primera terapia génica para la retina en recibir las designaciones de Sakigake y de medicamento huérfano.
“These designations from Japan’s MHLW mark another pivotal milestone for Nanoscope,” said Samarendra Mohanty, PhD, Presidente y Director Científico de Nanoscope Therapeutics.. “Sakigake recognition underscores the novelty of MCO-010 as a one-time, in-office intravitreal optogenetic therapy and its potential to address profound vision loss where no approved treatments exist. Together with our progress in the U.S. and Europe, we are advancing one of the most comprehensive global regulatory strategies in optogenetic retinal gene therapy for patients living with inherited retinal diseases.”
Fuerte impulso regulatorio en los principales mercados.
The MHLW’s decision builds on accelerated regulatory pathways across other major markets:
- Unión Europea (EMA): Cinco designaciones de enfermedades raras que abarcan distrofias no sindrómicas y sindrómicas con predominio de bastones y conos, así como distrofias maculares.
- Estados Unidos (FDA):
- Designaciones de medicamento huérfano y vía rápida para la retinosis pigmentaria (RP)
- Designaciones de Medicamento Huérfano, Vía Rápida y Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) para la enfermedad de Stargardt (SD)
Además, el La FDA, la EMA y la PMDA tienen condicionalmente Se aprobó la marca MOGENRY™ para MCO-010., mientras Nanoscope continúa avanzando en su Solicitud de licencia para productos biológicos (BLA) en curso para aprobación de marketing para RP pacientes en los Estados Unidos.
Con estas vías regulatorias ya establecidas en Japón, Estados Unidos y Europa, MCO-010 representa el La plataforma de terapia optogenética más avanzada en desarrollo a nivel mundial.. Estas designaciones coordinadas respaldan la aceleración de los plazos de desarrollo, una mayor colaboración con los organismos reguladores y la oportunidad de ser la primera terapia optogenética aprobada en los principales mercados.
Acerca de la plataforma MCO
MCO es una plataforma terapéutica intravítrea de una sola aplicación, ambulatoria y aplicable a cualquier enfermedad, diseñada para restaurar la visión en pacientes con degeneración de fotorreceptores, incluyendo retinosis pigmentaria (RP), enfermedad de Stargardt (ES) y atrofia geográfica (AG). Al activar las células bipolares de la retina, altamente densas, para que sean sensibles a la luz, MCO aprovecha el circuito visual restante tras la muerte de los fotorreceptores. El tratamiento con MCO no requiere pruebas genéticas, cirugía invasiva ni dosis repetidas, lo que permite una amplia aplicabilidad en pacientes dentro de los flujos de trabajo habituales en las consultas de retina.
Acerca de Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics está desarrollando una terapia optogenética restauradora de la visión, independiente de la enfermedad, para millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina. Tras los resultados positivos del ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo RESTORE Fase 2b/3 para la retinosis pigmentaria (RP) (NCT04945772), se ha iniciado una presentación continua de BLA a la FDA. Si se aprueba, MCO-010 tiene el potencial de ser el tratamiento estándar para pacientes con RP, administrado como una inyección única en el consultorio sin necesidad de pruebas genéticas. La compañía también ha mostrado resultados prometedores en el ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de MCO-010 en la enfermedad de Stargardt (SD) (NCT05417126) y planea iniciar una Ensayo de registro de fase 3 A principios de 2026, MCO-010 recibió las designaciones de vía rápida y medicamento huérfano de la FDA para RP y SD, junto con la designación RMAT para SD, y las designaciones de medicamento huérfano de la EMA para cubrir distrofias dominantes de bastones y conos no sindrómicas y sindrómicas, así como distrofias maculares. Se espera que un programa de fase 2 para MCO en atrofia geográfica (GA) comience a principios de 2026. Otros programas listos para IND incluyen la amaurosis congénita de Leber (LCA).
Contacto:
Nanoscope Therapeutics, Inc
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com
FUENTE Terapéutica del Nanoscopio