Japan’s Ministry of Health, Labor and Welfare (MHLW) grants MCO-010 Pioneering Regenerative Medical Product (Sakigake) and Orphan Drug designations, 遺伝性網膜疾患による重度の視力喪失患者を治療するための、迅速な規制経路を可能にする
強力な世界的な規制の勢いを基盤として、, これには、EMAの希少疾病用医薬品指定5件と、網膜疾患に対するFDAの迅速承認プログラム複数件が含まれる。
FDA、EMA、PMDAがMOGENRY™ブランド名を条件付きで承認 for MCO-010 as Nanoscope’s rolling BLA with the FDA for retinitis pigmentosa advances
MCO-010は主要市場におけるグローバルな商業化準備に向けて位置づけられ、, reinforcing Nanoscope’s leadership in optogenetic therapy
ダラス, 2026年1月20日 — ナノスコープ・セラピューティクス社, a biotechnology company committed to developing and commercializing novel, disease-agnostic therapies for patients with photoreceptor loss and vision impairment due to retinal degeneration, today announced that Japan’s Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) has granted 先駆けと孤児 薬 MCO-010への指定, Nanoscope’s lead asset to treat patients with severe vision loss from inherited retinal diseases (IRDs).
The Sakigake designation, Japan’s premier fast-track regulatory program for innovative therapies addressing serious unmet medical needs, is designed to accelerate patient access to breakthrough treatments. Sakigake status enables prioritized regulatory consultation and review—often targeting a six-month review timeline—through close collaboration with the Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) and may support premium pricing following approval. Combined with Orphan Drug designation (for use in less than 50,000 patients with high medical need), the decision establishes a strong regulatory pathway for MCO-010 in Japan. MCO-010は 網膜遺伝子治療薬として初めて、先駆け指定と希少疾病用医薬品指定の両方を受けた。.
“These designations from Japan’s MHLW mark another pivotal milestone for Nanoscope,” said サマレンドラ・モハンティ博士、ナノスコープ・セラピューティクス社長兼最高科学責任者. “Sakigake recognition underscores the novelty of MCO-010 as a one-time, in-office intravitreal optogenetic therapy and its potential to address profound vision loss where no approved treatments exist. Together with our progress in the U.S. and Europe, we are advancing one of the most comprehensive global regulatory strategies in optogenetic retinal gene therapy for patients living with inherited retinal diseases.”
強力な主要市場規制の勢い
The MHLW’s decision builds on accelerated regulatory pathways across other major markets:
- 欧州連合（EMA）： 非症候性および症候性の桿体・錐体優位性ジストロフィー、ならびに黄斑ジストロフィーを含む5つの希少疾患指定
- 米国（FDA）：
- 網膜色素変性症（RP）に対する希少疾病用医薬品指定および迅速承認指定
- スターガルト病（SD）に対する希少疾病用医薬品、ファストトラック、および再生医療先進治療（RMAT）の指定
さらに、 FDA、EMA、PMDAは 条件付き MCO-010のブランド名MOGENRY™を承認しました。, ナノスコープは引き続きその進歩を遂げている。 ローリング方式の生物製剤承認申請（BLA） マーケティング承認のため RP用 患者 アメリカ合衆国において。.
これらの規制経路が確立されたことで、 日本、米国、ヨーロッパにおいて、MCO-010は 世界で最も先進的な光遺伝学プラットフォーム療法が開発中. これらの連携した指定は、開発期間の短縮、規制当局との連携強化、そして主要市場全体で承認される最初の光遺伝学療法となる機会を支援します。.
MCOプラットフォームについて
MCOは、網膜色素変性症（RP）、スターガルト病（SD）、地図状萎縮症（GA）などの光受容体変性症患者の視力回復を目的とした、疾患を問わない単回投与の硝子体内治療プラットフォームです。MCOは、高密度の双極網膜細胞を活性化して光感受性を持たせることで、光受容体死後に残存する視覚回路を活用します。MCO治療は、遺伝子検査、侵襲的な手術、または繰り返し投与を必要としないため、既存の網膜診療ワークフロー内で幅広い患者に適用可能です。.
ナノスコープ・セラピューティクスについて
ナノスコープ・セラピューティクスは、網膜変性疾患により失明した数百万人の患者のために、疾患を問わない視力回復のための光遺伝学的治療法を開発しています。網膜色素変性症（RP）（NCT04945772）、FDAへのBLA申請が順次開始されています。承認されれば、MCO-010は遺伝子検査を必要とせず、診療所で1回注射するだけで投与できるため、RP患者の標準治療となる可能性があります。同社はまた、スターガルト病（SD）（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2026年初頭に開始予定です。MCO-010は、網膜色素変性症（RP）とスタフィン・ディフィシル（SD）の両方でFDAのファストトラックおよび希少疾病用医薬品指定を受けており、SDについてはRMAT指定も受けています。また、非症候性および症候性の桿体・錐体優位性ジストロフィー、黄斑ジストロフィーを対象とするEMAの希少疾病用医薬品指定も受けています。地理的萎縮（GA）に対するMCOの第2相プログラムは、2026年初頭に開始される予定です。IND申請準備中のその他のプログラムには、レーバー先天性黒内障（LCA）があります。.
接触：
ナノスコープ・セラピューティクス社
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com
出典 ナノスコープ・セラピューティクス