日本の厚生労働省は、MCO-010先駆的再生医療製品（先駆け）および希少疾病用医薬品の指定を付与しました。, 遺伝性網膜疾患による重度の視力喪失患者を治療するための、迅速な規制経路を可能にする
強力な世界的な規制の勢いを基盤として、, これには、EMAの希少疾病用医薬品指定5件と、網膜疾患に対するFDAの迅速承認プログラム複数件が含まれる。
FDA、EMA、PMDAがMOGENRY™ブランド名を条件付きで承認 ナノスコープ社が網膜色素変性症治療薬としてFDAに提出したBLA（生物製剤承認申請）の段階的更新が進展する中、MCO-010についても進展が見られた。
MCO-010は主要市場におけるグローバルな商業化準備に向けて位置づけられ、, ナノスコープ社の光遺伝学療法におけるリーダーシップをさらに強化
ダラス, 2026年1月20日 — ナノスコープ・セラピューティクス社, 網膜変性による光受容体喪失および視覚障害患者のための、疾患を問わない新規治療法の開発および商業化に取り組むバイオテクノロジー企業である[企業名]は本日、日本の厚生労働省（MHLW）が[特許権者登録番号]を付与したことを発表しました。 先駆けと孤児 薬 MCO-010への指定, ナノスコープ社が開発中の、遺伝性網膜疾患（IRD）による重度の視力喪失患者を治療するための主要開発候補薬。.
先駆け指定は、深刻な未充足医療ニーズに対応する革新的な治療法を対象とした、日本における最優先の迅速承認制度であり、画期的な治療法への患者アクセスを加速させることを目的としています。先駆け指定を受けることで、医薬品医療機器総合機構（PMDA）との緊密な連携を通じて、優先的な規制協議と審査（多くの場合、審査期間は6ヶ月以内）が可能となり、承認後のプレミアム価格設定を支援する可能性があります。希少疾病用医薬品指定（医療ニーズの高い患者5万人未満への使用）と組み合わせることで、今回の決定はMCO-010の日本における強力な規制経路を確立するものです。. MCO-010は 網膜遺伝子治療薬として初めて、先駆け指定と希少疾病用医薬品指定の両方を受けた。.
“「日本の厚生労働省からのこれらの指定は、ナノスコープにとってまた新たな重要な節目となる」と述べた。 サマレンドラ・モハンティ博士、ナノスコープ・セラピューティクス社長兼最高科学責任者. 「先駆け評価は、MCO-010が1回限りの院内硝子体内光遺伝学療法として新規性を有し、承認された治療法が存在しない重度の視力喪失に対処する可能性を秘めていることを改めて示すものです。米国および欧州における当社の進展と合わせて、遺伝性網膜疾患患者に対する光遺伝学的網膜遺伝子治療において、最も包括的なグローバル規制戦略の一つを推進しています。」“
強力な主要市場規制の勢い
厚生労働省の今回の決定は、他の主要市場における規制の迅速化プロセスに基づいている。
- 欧州連合（EMA）： 非症候性および症候性の桿体・錐体優位性ジストロフィー、ならびに黄斑ジストロフィーを含む5つの希少疾患指定
- 米国（FDA）：
- 網膜色素変性症（RP）に対する希少疾病用医薬品指定および迅速承認指定
- スターガルト病（SD）に対する希少疾病用医薬品、ファストトラック、および再生医療先進治療（RMAT）の指定
さらに、 FDA、EMA、PMDAは 条件付き MCO-010のブランド名MOGENRY™を承認しました。, ナノスコープは引き続きその進歩を遂げている。 ローリング方式の生物製剤承認申請（BLA） マーケティング承認のため RP用 患者 アメリカ合衆国において。.
これらの規制経路が確立されたことで、 日本、米国、ヨーロッパにおいて、MCO-010は 世界で最も先進的な光遺伝学プラットフォーム療法が開発中. これらの連携した指定は、開発期間の短縮、規制当局との連携強化、そして主要市場全体で承認される最初の光遺伝学療法となる機会を支援します。.
MCOプラットフォームについて
MCOは、網膜色素変性症（RP）、スターガルト病（SD）、地図状萎縮症（GA）などの光受容体変性症患者の視力回復を目的とした、疾患を問わない単回投与の硝子体内治療プラットフォームです。MCOは、高密度の双極網膜細胞を活性化して光感受性を持たせることで、光受容体死後に残存する視覚回路を活用します。MCO治療は、遺伝子検査、侵襲的な手術、または繰り返し投与を必要としないため、既存の網膜診療ワークフロー内で幅広い患者に適用可能です。.
ナノスコープ・セラピューティクスについて
ナノスコープ・セラピューティクスは、網膜変性疾患により失明した数百万人の患者のために、疾患を問わない視力回復のための光遺伝学的治療法を開発しています。網膜色素変性症（RP）（NCT04945772）、FDAへのBLA申請が順次開始されています。承認されれば、MCO-010は遺伝子検査を必要とせず、診療所で1回注射するだけで投与できるため、RP患者の標準治療となる可能性があります。同社はまた、スターガルト病（SD）（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2026年初頭に開始予定です。MCO-010は、網膜色素変性症（RP）とスタフィン・ディフィシル（SD）の両方でFDAのファストトラックおよび希少疾病用医薬品指定を受けており、SDについてはRMAT指定も受けています。また、非症候性および症候性の桿体・錐体優位性ジストロフィー、黄斑ジストロフィーを対象とするEMAの希少疾病用医薬品指定も受けています。地理的萎縮（GA）に対するMCOの第2相プログラムは、2026年初頭に開始される予定です。IND申請準備中のその他のプログラムには、レーバー先天性黒内障（LCA）があります。.
接触：
ナノスコープ・セラピューティクス社
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com
出典 ナノスコープ・セラピューティクス