أعلنت شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس عن نشر نتائج دراسة ما قبل السريرية للعلاج الجيني MCO-010، والتي أظهرت تأثيرات استعادة البصر وتعديل مسار المرض في مرض ستارغاردت.

• أدى حقن واحد داخل الجسم الزجاجي من MCO-010 إلى تحسن مستدام في السلوك الموجه بصريًا في نموذج ما قبل السريري لمرض ستارغاردت

• أظهر العلاج بـ MCO-010 زيادات كبيرة في الاستجابة الفسيولوجية للشبكية، دون أي تغيير ملحوظ في سمك الشبكية، مما يشير إلى تأثير محتمل لتعديل مسار المرض.

• تؤكد النتائج آلية عمل MCO-010 غير المعتمدة على الطفرات وميزة توصيله داخل الجسم الزجاجي في مرض لا يوجد له علاج معتمد

دالاس، 11 يونيو 2026 أعلنت شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية ملتزمة بتطوير وتسويق علاجات جديدة لا تعتمد على نوع المرض للمرضى الذين يعانون من فقدان مستقبلات الضوء وضعف البصر الناتج عن تنكس الشبكية، اليوم عن نشر بحثها في المجلة., الهندسة الحيوية،, النتائج التي تثبت أن حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي من MCO-010، وهو علاج تجريبي بالعلم البصري الوراثي، قد حسّنت بشكل كبير الوظيفة البصرية وحافظت على بنية الشبكية في نموذج فأر مصاب بمرض ستارغاردت.

يُعدّ مرض ستارغاردت أكثر أنواع التنكس البقعي الوراثي شيوعًا لدى اليافعين، إذ يُصيب ما يقارب شخصًا واحدًا من بين كل 8000 إلى 10000 شخص، ولا يوجد له علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية حتى الآن. تتطلب طرق استبدال الجينات التقليدية وجود مستقبلات ضوئية سليمة، وتُقيّدها كبر حجم جين ABCA4، الذي يتجاوز سعة التعبئة القياسية لناقلات الفيروسات الغدية المرتبطة (AAV). يتجاوز MCO-010 هذا القيد تمامًا من خلال استهداف الخلايا ثنائية القطب ON المتبقية بعد المستقبلات الضوئية المتنكسة.

في الدراسة، تم استخدام الأوبسين متعدد الخصائص (MCO-010) Abca4اجتازت الفئران ⁻/⁻ متاهة مائية شعاعية بسرعة أكبر بكثير من فئران المجموعة الضابطة المعالجة بناقل AAV2. بالإضافة إلى ذلك، لوحظت زيادات في سعة الموجة B، مما يشير إلى تحسن في وظائف الشبكية، دون أي انخفاض إضافي في سمكها، مقابل ترقق ملحوظ في شبكية فئران المجموعة الضابطة. يتوافق هذا التأثير مع آلية محتملة لتعديل مسار المرض. أكد الفحص المناعي النسيجي التعبير القوي والموجه لبروتين MCO-010 في الخلايا ثنائية القطب ON في الشبكية الداخلية في نهاية الدراسة.

“"تؤكد هذه النتائج إمكانات MCO-010 ليس فقط في استعادة البصر، بل في تعديل مسار تنكس الشبكية، وهي نتيجة لم يثبتها أي علاج معتمد"، صرّح بذلك الدكتور ساماريندرا موهانتي، مؤسس ورئيس شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس. "إن استمرار الاستجابة، إلى جانب الحفاظ على بنية الشبكية، يعزز ثقتنا في MCO-010 كعلاج أساسي قابل للتطبيق على نطاق واسع من أمراض تنكس الشبكية الخارجية."’

نتائج الدراسة متاحة عبر الإنترنت في الهندسة الحيوية هنا.

التقدم نحو التسويق
تواصل شركة نانوسكوب تعزيز زخمها في المجالات السريرية والتنظيمية والتصنيعية على نطاق واسع لدعم دواء موجينري (MCO-010) لعلاج التهاب الشبكية الصباغي، بما في ذلك التقدم في طلب ترخيصها للمنتجات البيولوجية في الولايات المتحدة. كما أرست الشركة قاعدة تنظيمية عالمية متنامية لدواء موجينري، حيث حصل على تصنيفات دواء اليتيم، والمسار السريع، وRMAT في الولايات المتحدة، وتصنيفات ساكيجاكي ودواء اليتيم في اليابان، وخمسة تصنيفات من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لأدوية اليتيم لعلاج ضمور الشبكية الوراثي، ومؤخرًا، تصنيف دواء اليتيم لعلاج ضمور الشبكية الوراثي في المملكة العربية السعودية. وتعكس هذه الإنجازات مسار الشركة التنظيمي الدولي المتنامي في إطار خططها التسويقية في الأسواق العالمية الرئيسية.

حول منصة إدارة أوامر القيادة
MCO عبارة عن منصة علاجية تُعطى لمرة واحدة في العيادة، وتُحقن داخل الجسم الزجاجي للشبكية، وهي مصممة لاستعادة البصر لدى المرضى الذين يعانون من تنكس الخلايا المستقبلة للضوء، بما في ذلك التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ستارغاردت (SD) والضمور الجغرافي (GA). تعمل MCO على تنشيط الخلايا ثنائية القطب عالية الكثافة في الشبكية لتصبح حساسة للضوء، مستفيدةً من الدوائر البصرية المتبقية بعد موت الخلايا المستقبلة للضوء. لا يتطلب علاج MCO اختبارات جينية أو جراحة غازية أو جرعات متكررة، مما يتيح تطبيقه على نطاق واسع من المرضى ضمن إجراءات العمل الحالية في عيادات الشبكية.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس

تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاج بصري وراثي لاستعادة البصر، بغض النظر عن نوع المرض، لملايين المرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب أمراض تنكس الشبكية. وذلك بعد النتائج الإيجابية التي حققتها تجربة RESTORE السريرية متعددة المراكز، العشوائية، مزدوجة التعمية، والمضبوطة بالغفل، من المرحلة 2ب/3، لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP).NCT04945772بدأت الشركة إجراءات تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). في حال الموافقة، يُحتمل أن يصبح MCO-010 العلاج القياسي لمرضى التهاب الشبكية الصباغي (RP)، حيث يُعطى كحقنة واحدة في العيادة دون الحاجة إلى اختبارات جينية. كما أظهرت الشركة نتائج واعدة في المرحلة الثانية من التجارب السريرية STARLIGHT لـ MCO-010 في علاج مرض داء ستيرنبرغ (SD).NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيلية في عام 2026، حصل دواء MCO-010 على تصنيفات المسار السريع ودواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج كل من التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ضمور الشبكية (SD)، بالإضافة إلى تصنيف RMAT لمرض ضمور الشبكية، وتصنيفات دواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لتغطية ضمور الشبكية غير المتلازمي والمتلازمي الذي يهيمن فيه الخلايا العصوية والمخروطية، فضلاً عن ضمور البقعة الصفراء. ومن المتوقع أن يبدأ برنامج المرحلة الثانية لدواء MCO في ولاية جورجيا في عام 2026. وتشمل البرامج الأخرى الجاهزة لتقديم طلبات الأدوية الجديدة (IND) علاج العمى الخلقي لليبر (LCA).

للتواصل: شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس.
+1 (817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com