MCO-010の単回硝子体内注射は、スターガルト病の前臨床モデルにおいて、視覚誘導行動の持続的な改善をもたらした。
MCO-010による治療は、網膜の厚さに顕著な変化は見られなかったものの、網膜の生理学的反応に有意な増加を示し、疾患修飾効果の可能性を示唆した。
今回の研究結果は、承認された治療法のない疾患において、MCO-010の変異非依存的な作用機序と硝子体内投与の利点を裏付けるものである。
ダラス、2026年6月11日 — 網膜変性による光受容体喪失および視覚障害の患者向けに、疾患を問わない新規治療法の開発および商業化に取り組むバイオテクノロジー企業であるNanoscope Therapeutics Inc.は本日、ジャーナルへの掲載を発表しました。, 生物工学、, 治験段階の光遺伝学療法であるMCO-010を硝子体内に1回注射することで、スターガルト病のマウスモデルにおいて視機能が著しく改善し、網膜構造が維持されることが実証された。.
スターガルト病は最も一般的な遺伝性若年性黄斑変性症であり、約8,000～10,000人に1人の割合で発症するが、現在までにFDA承認の治療法はない。従来の遺伝子置換療法では、生存可能な光受容体細胞が必要であり、ABCA4遺伝子のサイズが大きいため、標準的なAAVベクターのパッケージング容量を超えるという制約がある。MCO-010は、変性した光受容体細胞の下流にある生存しているON型双極細胞を標的とすることで、この制約を完全に回避する。.
この研究では、多特性オプシン（MCO-010）を投与した アブカ4⁻/⁻マウスは、AAV2-vehicle投与を受けた対照マウスよりも放射状水迷路をはるかに速く通過した。さらに、網膜機能の改善を示すB波振幅の増加が観察され、対照マウスで測定可能な網膜菲薄化が見られたのに対し、網膜厚のさらなる減少は見られなかった。この効果は、潜在的な疾患修飾メカニズムと一致する。免疫組織化学により、研究終了時に内網膜のON型双極細胞において、MCO-010の標的発現が強力に確認された。.
“「これらの結果は、MCO-010が視力回復だけでなく、網膜変性の進行を抑制する可能性を裏付けるものであり、これはこれまで承認された治療法では実証されていない成果です」と、Nanoscope Therapeuticsの創設者兼社長であるサマレンドラ・モハンティ博士は述べています。「持続的な効果と網膜の構造的維持が相まって、MCO-010が幅広い外網膜変性疾患に適用可能なプラットフォーム療法であるという確信をさらに強固なものにしました。」’
研究結果はオンラインで入手可能です 生物工学 ここ.
商業化に向けて前進
ナノスコープは、網膜色素変性症治療薬MOGENRY（MCO-010）の臨床、規制、および量産化に向けた勢いを着実に高めており、米国での生物製剤承認申請（BLA）の進捗もその一つです。同社はまた、MOGENRYのグローバルな規制基盤を着実に構築しており、米国では希少疾病用医薬品、ファストトラック、RMATの指定、日本では先駆け指定および希少疾病用医薬品の指定、遺伝性網膜ジストロフィーに関する5つのEMA希少疾病用医薬品の指定、そして最近ではサウジアラビアにおけるIRDの希少疾病用医薬品の指定を取得しています。これらのマイルストーンは、主要なグローバル市場全体で商業化計画を進める中で、同社の国際的な規制経路が拡大していることを反映しています。.
MCOプラットフォームについて
MCOは、網膜色素変性症（RP）、スターガルト病（SD）、地図状萎縮症（GA）などの光受容体変性症患者の視力回復を目的とした、疾患を問わない単回投与の硝子体内治療プラットフォームです。MCOは、高密度の双極網膜細胞を活性化して光感受性を持たせることで、光受容体死後に残存する視覚回路を活用します。MCO治療は、遺伝子検査、侵襲的な手術、または繰り返し投与を必要としないため、既存の網膜診療ワークフロー内で幅広い患者に適用可能です。.
ナノスコープ・セラピューティクスについて
ナノスコープ・セラピューティクスは、網膜変性疾患により失明した数百万人の患者のために、疾患の種類を問わず視力を回復させる光遺伝学的治療法を開発しています。網膜色素変性症（RP）を対象とした多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照臨床試験であるRESTORE第2b/3相試験で良好な結果が得られたことを受け、NCT04945772）、FDAへのBLA申請が順次開始されています。承認されれば、MCO-010は遺伝子検査を必要とせず、診療所で1回注射するだけで投与できるため、RP患者の標準治療となる可能性があります。同社はまた、SD（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2026年に開始予定です。MCO-010は、網膜色素変性症（RP）とスタフィン・ディストロフィー（SD）の両方でFDAのファストトラックおよび希少疾病用医薬品指定を受けており、SDについてはRMAT指定も受けています。また、非症候性および症候性の桿体・錐体優位性ジストロフィー、黄斑ジストロフィーを対象とするEMAの希少疾病用医薬品指定も受けています。ジョージア州でのMCOの第2相プログラムは2026年に開始予定です。IND申請準備中の他のプログラムには、レーバー先天性黒内障（LCA）などがあります。.
連絡先：Nanoscope Therapeutics, Inc.
+1 (817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com