Una única inyección intravítrea de MCO-010 produjo una mejora sostenida en el comportamiento guiado visualmente en un modelo preclínico de la enfermedad de Stargardt.
El tratamiento con MCO-010 mostró aumentos significativos en la respuesta fisiológica de la retina, sin cambios notables en el grosor de la retina, lo que sugiere un posible efecto modificador de la enfermedad.
Los hallazgos refuerzan el mecanismo independiente de mutaciones de MCO-010 y su ventaja de administración intravítrea en una enfermedad sin tratamiento aprobado.
DALLAS, 11 de junio de 2026 — Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología comprometida con el desarrollo y la comercialización de terapias novedosas e independientes de la enfermedad para pacientes con pérdida de fotorreceptores y deterioro de la visión debido a la degeneración retiniana, anunció hoy la publicación en la revista, Bioingeniería, Los resultados demuestran que una única inyección intravítrea de MCO-010, una terapia optogenética en fase de investigación, mejoró significativamente la función visual y preservó la arquitectura de la retina en un modelo de ratón de la enfermedad de Stargardt.
La enfermedad de Stargardt es la degeneración macular juvenil hereditaria más común, que afecta aproximadamente a 1 de cada 8000 a 10 000 personas, sin que exista hasta la fecha ningún tratamiento aprobado por la FDA. Los enfoques convencionales de reemplazo genético requieren fotorreceptores viables y se ven limitados por el gran tamaño del gen ABCA4, que excede la capacidad de empaquetamiento de los vectores AAV estándar. MCO-010 evita por completo esta limitación al dirigirse a las células bipolares ON supervivientes situadas aguas abajo de los fotorreceptores degenerados.
En el estudio, se trató la opsina multicaracterística (MCO-010). Abca4Los ratones ⁻/⁻ navegaron por un laberinto acuático radial mucho más rápido que los ratones control tratados con el vehículo AAV2. Además, se observaron aumentos en la amplitud de la onda B, lo que indica mejoras en la función retiniana, sin una disminución adicional del grosor de la retina, en comparación con un adelgazamiento retiniano medible en los ratones control. Este efecto es consistente con un posible mecanismo modificador de la enfermedad. La inmunohistoquímica confirmó una expresión robusta y dirigida de MCO-010 en las células bipolares ON de la retina interna al final del estudio.
“Estos resultados refuerzan el potencial de MCO-010 no solo para restaurar la visión, sino también para modificar el curso de la degeneración retiniana, un resultado que no se ha demostrado con ninguna terapia aprobada’, afirmó Samarendra Mohanty, PhD, fundador y presidente de Nanoscope Therapeutics. ”La durabilidad de la respuesta, junto con la preservación estructural de la retina, refuerza nuestra confianza en MCO-010 como una terapia de plataforma aplicable a un amplio espectro de enfermedades degenerativas de la retina externa“.”
Los resultados del estudio están disponibles en línea en Bioingeniería aquí.
Avanzando hacia la comercialización
Nanoscope continúa impulsando los avances clínicos, regulatorios y de producción a gran escala de MOGENRY (MCO-010) para la retinosis pigmentaria, incluyendo el progreso de su solicitud de licencia para productos biológicos en EE. UU. La compañía también ha establecido una creciente base regulatoria global para MOGENRY, con las designaciones de medicamento huérfano, vía rápida y RMAT en EE. UU., y las designaciones de Sakigake y medicamento huérfano en Japón, cinco designaciones de medicamento huérfano de la EMA para distrofias retinianas hereditarias y, más recientemente, una designación de medicamento huérfano para distrofias retinianas hereditarias en Arabia Saudita. Estos hitos reflejan la creciente trayectoria regulatoria internacional de la compañía a medida que avanza en la planificación de su comercialización en mercados globales clave.
Acerca de la plataforma MCO
MCO es una plataforma terapéutica intravítrea de una sola aplicación, ambulatoria y aplicable a cualquier enfermedad, diseñada para restaurar la visión en pacientes con degeneración de fotorreceptores, incluyendo retinosis pigmentaria (RP), enfermedad de Stargardt (ES) y atrofia geográfica (AG). Al activar las células bipolares de la retina, altamente densas, para que sean sensibles a la luz, MCO aprovecha el circuito visual restante tras la muerte de los fotorreceptores. El tratamiento con MCO no requiere pruebas genéticas, cirugía invasiva ni dosis repetidas, lo que permite una amplia aplicabilidad en pacientes dentro de los flujos de trabajo habituales en las consultas de retina.
Acerca de Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics está desarrollando una terapia optogenética restauradora de la visión, independiente de la enfermedad, para millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina. Tras los resultados positivos del ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo RESTORE Fase 2b/3 para la retinosis pigmentaria (NCT04945772), se ha iniciado una presentación continua de BLA a la FDA. Si se aprueba, MCO-010 tiene el potencial de ser el tratamiento estándar para pacientes con RP, administrado como una inyección única en el consultorio sin necesidad de pruebas genéticas. La compañía también ha mostrado resultados prometedores en el ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de MCO-010 en SD (NCT05417126) y planea iniciar una Ensayo de registro de fase 3 En 2026, MCO-010 recibió las designaciones de vía rápida y medicamento huérfano de la FDA para RP y SD, junto con la designación RMAT para SD, y las designaciones de medicamento huérfano de la EMA para cubrir distrofias dominantes de bastones y conos no sindrómicas y sindrómicas, así como distrofias maculares. Se espera que un programa de fase 2 para MCO en GA comience en 2026. Otros programas listos para IND incluyen la amaurosis congénita de Leber (LCA).
Contacto: Nanoscope Therapeutics, Inc.
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