- 承認されれば、MOGENRYは重度の視力低下を伴う網膜色素変性症患者にとって、遺伝子検査を必要としない初の治療法となる。
- BLAは、RESTORE第2b/3相試験の良好なデータおよびREMAIN長期追跡調査データによって裏付けられている。
ダラス, 2026年9月9日 — ナノスコープ・セラピューティクス, 網膜変性による光受容体喪失および視覚障害を有する患者向けに、疾患を問わない新規治療法の開発および商業化に注力するバイオテクノロジー企業であるNanoscope, Inc.（以下「Nanoscope」）は本日、米国食品医薬品局（FDA）が、Nanoscopeの承認を求める生物製剤承認申請（BLA）を受理し、提出したことを発表しました。 モーゲンリー® （ソンピレチゲン・イステパルボベック、MCO-010）, これは、重度の視力低下を伴う網膜色素変性症（RP）患者の視力回復を目的とした光遺伝学的遺伝子治療である。.
“「FDAがMOGENRYの生物製剤承認申請（BLA）を受理し提出したことは、極めて重要な節目であり、現在承認された治療法がない重度の視力低下を伴う網膜色素変性症患者の方々に、1回限りの院内治療オプションを提供するという目標に大きく近づくものです」と、Nanoscope Therapeuticsの最高経営責任者（CEO）であるSulagna Bhattacharya氏は述べています。「RESTORE試験のデータの強さと、REMAIN試験における長期追跡調査で確認された持続性から、MOGENRYが重度の視力低下を伴う網膜色素変性症患者の新たな標準治療となる可能性に確信を持っています。FDAの審査期間中、緊密に連携していくことを楽しみにしています。」”
BLAは、第1/2a相試験（NCT04919473）、および RESTORE 第 2b/3 相多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照臨床試験 (NCT04945772RESTORE試験は主要評価項目および主要副次評価項目を達成し、52週目および76週目に視力改善が認められました。MOGENRYは忍容性が良好で、治療に関連した重篤な有害事象は報告されませんでした。.
“「視力回復は眼科遺伝子治療において達成するのが最も難しい目標ですが、MOGENRYは長年にわたる視力改善と相まって、そのハードルをクリアしつつあるようです。この組み合わせは、満たされていないニーズを抱える患者様やNanoscope社だけでなく、眼科分野全体にとって画期的な出来事です。MOGENRYは遺伝子検査や手術室での投与を必要としないため、地域の網膜専門医による幅広い導入が期待できます。承認されれば、MOGENRYは三次医療機関を利用できない患者様にも手の届く網膜色素変性症治療の新時代を切り開くことになるでしょう」と、トーマス・ジェファーソン大学眼科学教授、ウィルズ眼科病院網膜研究部長、Nanoscope Therapeutics社最高医療顧問のAllen C. Ho医師は述べています。.
RESTORE試験で投与を受けた患者のほとんどは、REMAIN試験にも参加しており、この試験は生物製剤承認申請（BLA）において長期追跡データを提供している。承認されれば、MOGENRYは重度の視力低下を伴う網膜色素変性症（RP）患者の視力改善を目的とした、初の遺伝子非依存型治療薬となる。.
“「網膜専門医として、私たちは多くの有望な薬剤候補が、患者に効果を示すどころか、その効果を持続させることさえできないのを目の当たりにしてきました。MOGENRYの特徴は、数年にわたって効果が持続するという証拠に基づいた、意義のある効果です。長期にわたる効果の持続性は、医師が1回の治療でまさに必要とするものであり、患者が本当に頼りにできると確信できるものです」と、カリフォルニア大学ロサンゼルス校デビッド・ゲフィン医学部およびドヘニー眼科研究所の臨床眼科学の寄付講座教授であり、Nanoscopeのビジョナリー諮問委員会の委員長でもあるSriniVas Sadda医師は述べています。.
網膜色素変性症について
網膜色素変性症（RP）は、光受容体細胞が徐々に変性し、視力低下と最終的な失明に至る稀な遺伝性疾患群です。RPは100以上の遺伝子における1,000以上の変異と関連しています。米国では、労働年齢人口における失明の主要原因の一つであり、10万人以上が罹患し、そのうち2万5千人以上が法的失明状態にあります。視力低下の速度は根本的な変異によって異なりますが、患者は平均して年間約0.03 LogMAR（約1.5文字）の視力低下を経験し、これは3年ごとに視力検査表の1行分に相当します。大多数の患者は60歳までに法的失明状態（20/200未満）になります。.
MOGENRY（sonpiretigene isteparvovec、MCO-010）について
ナノスコープ社の多特性オプシン（MCO）技術は、独自の遺伝子操作合成オプシンを利用して、広範囲の光スペクトルにわたる高い光感度と高速な反応速度という点で最適な性能を実現します。ナノスコープ社の共同創業者、社長兼最高科学責任者であるサマレンドラ・モハンティ氏がこの技術を構想・発明した後、彼のチームは10年以上にわたり、複数の動物モデルとヒト疾患におけるその性能を評価してきました。MOGENRYは、ナノスコープ社のMCOプラットフォームを基盤とした、治験段階の1回限りの院内硝子体内光遺伝学的遺伝子治療です。MOGENRYは、高密度の双極網膜細胞に多特性オプシン遺伝子を投与することで、これらの生存細胞を直接光感受性にし、光受容体の喪失後も残存する視覚回路を利用できるようにします。MOGENRYは、遺伝子検査、侵襲的な手術、または繰り返し投与を必要とせず、既存の網膜診療ワークフロー内で投与できるように設計されています。.
ナノスコープ・セラピューティクスについて
ナノスコープ・セラピューティクスは、網膜変性疾患により失明した数百万人の患者のために、疾患の種類を問わず視力を回復させる光遺伝学的治療法を開発しています。網膜色素変性症（RP）を対象とした多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照臨床試験であるRESTORE第2b/3相試験で良好な結果が得られたことを受け、NCT04945772）、FDAはMOGENRYのBLAを受理し、提出しました。承認されれば、MOGENRYは遺伝子検査を必要とせず、診療所で1回注射するだけで投与できるため、RP患者の標準治療となる可能性があります。当社はまた、スターガルト病（SD）（NCT05417126）であり、2026年に第3相登録試験を開始する予定です。MCO-010は、RPとSDの両方でFDAのファストトラックおよびオーファンドラッグ指定を受けており、SDについてはRMAT指定も受けています。また、非症候性および症候性の桿体および錐体優位性ジストロフィー、ならびに黄斑ジストロフィーを対象としたEMAのオーファン指定も受けています。MCO-010は、日本では遺伝性網膜ジストロフィー（IRD）の先駆け指定およびオーファン指定を受けており、サウジアラビアではIRDのオーファン指定を受けています。地理的萎縮症に対するMCOの第2相プログラムは2026年に開始される予定であり、IND準備中の他のプログラムにはレーバー先天性黒内障（LCA）が含まれます。.
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