- De aprobarse, MOGENRY sería el primer tratamiento independiente del gen disponible para pacientes con retinosis pigmentaria que sufren una pérdida grave de visión.
- La solicitud de licencia biológica (BLA) está respaldada por los datos positivos de la fase 2b/3 del estudio RESTORE y los datos de seguimiento a largo plazo del estudio REMAIN.
DALLAS, 9 de septiembre de 2026 — Terapéutica del nanoscopio, Nanoscope, Inc. (“Nanoscope”), una empresa de biotecnología centrada en el desarrollo y la comercialización de terapias novedosas e independientes de la enfermedad para pacientes con pérdida de fotorreceptores y discapacidad visual debido a la degeneración retiniana, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado y presentado la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) que busca la aprobación de MOGENRY® (sonpiretigene isteparvovec, MCO-010), una terapia génica optogenética diseñada para la restauración de la visión en pacientes con retinosis pigmentaria (RP) que presentan una pérdida de visión grave.
“La aceptación por parte de la FDA y la presentación de nuestra solicitud de licencia biológica (BLA) para MOGENRY representan un hito crucial que nos acerca un paso fundamental a ofrecer una opción de tratamiento único y ambulatorio a la comunidad de pacientes con retinosis pigmentaria y pérdida grave de visión, quienes actualmente no cuentan con una terapia aprobada”, declaró Sulagna Bhattacharya, directora ejecutiva de Nanoscope Therapeutics. “La solidez de los datos de nuestro estudio RESTORE, junto con la durabilidad observada durante el seguimiento a largo plazo en el estudio REMAIN, nos da confianza en el potencial de MOGENRY para convertirse en un nuevo estándar de atención para pacientes con retinosis pigmentaria y pérdida grave de visión. Esperamos colaborar estrechamente con la FDA durante todo el proceso de revisión”.”
La BLA está respaldada por datos positivos de eficacia y seguridad del ensayo de fase 1/2a (NCT04919473), y el ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo RESTORE Fase 2b/3 (NCT04945772). RESTORE cumplió sus objetivos primarios y secundarios clave, demostrando mejoras en la agudeza visual en las semanas 52 y 76. MOGENRY fue bien tolerado, sin que se notificaran eventos adversos graves relacionados con el tratamiento.
“Restaurar la visión es el objetivo más difícil de alcanzar en la terapia génica oftálmica, y MOGENRY parece estar superando ese obstáculo, con años de mejoría visual. Esta combinación convierte este momento en un hito, no solo para nuestros pacientes con una necesidad no cubierta y para Nanoscope, sino para todo nuestro campo. MOGENRY no requiere pruebas genéticas ni administración en un quirófano, lo que podría facilitar su adopción generalizada por parte de las consultas de retina comunitarias. De ser aprobado, MOGENRY podría inaugurar una nueva era en el tratamiento de la retinosis pigmentaria al alcance de pacientes que no tienen acceso a un centro académico de tercer nivel”, afirmó Allen C. Ho, MD, profesor de Oftalmología de la Universidad Thomas Jefferson, director de Investigación de Retina del Wills Eye Hospital y asesor médico principal de Nanoscope Therapeutics.
La mayoría de los pacientes tratados en el estudio RESTORE han continuado participando en el estudio REMAIN, que proporciona datos de seguimiento a largo plazo en la solicitud de licencia biológica (BLA). De ser aprobado, MOGENRY se convertiría en la primera terapia independiente del gen para mejorar la visión en pacientes con retinosis pigmentaria que presentan una pérdida visual grave.
“Como especialistas en retina, hemos visto cómo muchos fármacos prometedores no han logrado demostrar, y mucho menos mantener, los beneficios para los pacientes. Lo que distingue a MOGENRY es un beneficio significativo, con evidencia de un efecto sostenido durante años. La durabilidad a largo plazo es precisamente lo que los médicos necesitan ver en un tratamiento único y saber que sus pacientes pueden confiar plenamente en él”, afirmó SriniVas Sadda, MD, titular de la Cátedra A. Ray Irvine, Jr., MD, Catedrático de Oftalmología Clínica y Profesor de la Facultad de Medicina David Geffen de la Universidad de California en Los Ángeles y del Instituto Oftalmológico Doheny, y Presidente del Comité Asesor Visionario de Nanoscope.
Acerca de la retinosis pigmentaria
La retinosis pigmentaria (RP) es un grupo de trastornos hereditarios raros en los que las células fotorreceptoras se degeneran progresivamente, lo que provoca deterioro de la visión y, finalmente, ceguera. La RP está relacionada con más de 1000 mutaciones en más de 100 genes. Es una de las principales causas de ceguera entre la población en edad laboral en los Estados Unidos, afectando a más de 100 000 personas, de las cuales más de 25 000 son legalmente ciegas. La tasa de pérdida de visión varía según la mutación subyacente, pero los pacientes pierden aproximadamente 0,03 LogMAR (alrededor de 1,5 letras) por año en promedio, lo que equivale aproximadamente a una línea de visión en una tabla optométrica cada tres años. La mayoría son legalmente ciegos (con una agudeza visual inferior a 20/200) a los 60 años.
Acerca de MOGENRY (sonpiretigene isteparvovec, MCO-010)
La tecnología de opsina multicaracterística (MCO) de Nanoscope utiliza una opsina sintética patentada, modificada genéticamente, para optimizar su rendimiento en términos de alta sensibilidad a la luz en un amplio espectro y una cinética rápida. Tras la concepción e invención de la tecnología por parte de Samarendra Mohanty, cofundador, presidente y director científico de Nanoscope, su equipo ha dedicado más de una década a evaluar su rendimiento en diversos modelos animales y enfermedades humanas. MOGENRY es una terapia génica optogenética intravítrea experimental, de una sola aplicación y administrada en consulta, basada en la plataforma MCO de Nanoscope. Al administrar un gen de opsina multicaracterística a las células bipolares de la retina, de alta densidad, MOGENRY confiere a estas células supervivientes sensibilidad directa a la luz, permitiéndoles utilizar el circuito visual restante tras la pérdida de fotorreceptores. MOGENRY no requiere pruebas genéticas, cirugía invasiva ni dosis repetidas, y está diseñado para su administración dentro de los flujos de trabajo habituales en las consultas de retina.
Acerca de Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics está desarrollando una terapia optogenética restauradora de la visión, independiente de la enfermedad, para millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina. Tras los resultados positivos del ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo RESTORE Fase 2b/3 para la retinosis pigmentaria (NCT04945772), la FDA ha aceptado y presentado la BLA de la Compañía para MOGENRY. Si se aprueba, MOGENRY tiene el potencial de convertirse en el tratamiento estándar para pacientes con RP, administrado como una inyección única en el consultorio sin necesidad de pruebas genéticas. La Compañía también ha mostrado resultados prometedores en el ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de MCO-010 en la enfermedad de Stargardt (SD) (NCT05417126) y planea iniciar un ensayo de registro de Fase 3 en 2026. MCO-010 ha recibido las designaciones de Vía Rápida y Medicamento Huérfano de la FDA para RP y SD, junto con la designación RMAT para SD, y las designaciones de Medicamento Huérfano de la EMA que cubren distrofias dominantes de bastones y conos no sindrómicas y sindrómicas, así como distrofias maculares. MCO-010 también ha recibido las designaciones de Sakigake y Medicamento Huérfano para distrofias retinianas hereditarias (IRD) en Japón y una designación de Medicamento Huérfano para IRD en Arabia Saudita. Se espera que un programa de Fase 2 para MCO en atrofia geográfica comience en 2026, y otros programas listos para IND incluyen amaurosis congénita de Leber (LCA).
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