شركة نانوسكوب تحصل على تصنيفات ساكيغاكي وأدوية اليتيم من وزارة الصحة والعمل والرفاهية اليابانية لعلاج أمراض الشبكية الوراثية - وهو إنجاز غير مسبوق في مجال العلاج الجيني للشبكية.

منحت وزارة الصحة والعمل والرفاهية اليابانية (MHLW) تصنيفات MCO-010 للمنتجات الطبية التجديدية الرائدة (ساكيغاكي) والأدوية اليتيمة،, مما يتيح مسارًا تنظيميًا متسارعًا لعلاج المرضى الذين يعانون من فقدان شديد للبصر نتيجة لأمراض الشبكية الوراثية

يستند هذا إلى زخم تنظيمي عالمي قوي،, بما في ذلك خمسة تصنيفات من وكالة الأدوية الأوروبية للأدوية اليتيمة وبرامج إدارة الغذاء والدواء الأمريكية المعجلة المتعددة عبر مؤشرات الشبكية

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA) ووكالة الأدوية والأجهزة الطبية اليابانية (PMDA) بشروط على الاسم التجاري MOGENRY™ بالنسبة لـ MCO-010، حيث يتقدم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) المقدم من شركة نانوسكوب إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج التهاب الشبكية الصباغي.

يُهيئ MCO-010 للاستعداد للتسويق التجاري العالمي في الأسواق الرئيسية،, تعزيز ريادة شركة نانوسكوب في مجال العلاج البصري الوراثي

دالاس, 20 يناير 2026  — شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس, أعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية، الملتزمة بتطوير وتسويق علاجات جديدة لا تعتمد على نوع المرض للمرضى الذين يعانون من فقدان الخلايا المستقبلة للضوء وضعف البصر الناتج عن تنكس الشبكية، أن وزارة الصحة والعمل والرفاهية اليابانية قد منحتها ساكيجاكي واليتيم دواء التعيينات لـ MCO-010, ، وهو المنتج الرئيسي لشركة نانوسكوب لعلاج المرضى الذين يعانون من فقدان شديد في البصر نتيجة لأمراض الشبكية الوراثية (IRDs).

يهدف برنامج "ساكيغاكي"، وهو البرنامج التنظيمي الأسرع والأكثر فعالية في اليابان للعلاجات المبتكرة التي تعالج الاحتياجات الطبية الملحة، إلى تسريع وصول المرضى إلى العلاجات الرائدة. ويتيح هذا البرنامج إجراء مشاورات ومراجعات تنظيمية ذات أولوية - غالبًا ما تستهدف فترة مراجعة مدتها ستة أشهر - من خلال التعاون الوثيق مع وكالة الأدوية والأجهزة الطبية (PMDA)، وقد يدعم ذلك فرض أسعار مميزة بعد الموافقة. وبالاقتران مع تصنيف "دواء اليتيم" (للاستخدام لدى أقل من 50,000 مريض من ذوي الاحتياجات الطبية العالية)، يُرسي هذا القرار مسارًا تنظيميًا قويًا لعقار MCO-010 في اليابان. MCO-010 هو أول علاج جيني لشبكية العين يحصل على تصنيفي ساكيجاكي ودواء اليتيم.

“"تمثل هذه التصنيفات من وزارة الصحة والعمل والرفاهية اليابانية علامة فارقة أخرى لشركة نانوسكوب"، كما قال. ساماريندرا موهانتي، الحاصل على درجة الدكتوراه، الرئيس وكبير المسؤولين العلميين في شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس. يؤكد حصول MCO-010 على اعتراف ساكيغاكي على حداثته كعلاج وراثي بصري يُعطى لمرة واحدة في العيادة، وقدرته على معالجة فقدان البصر الشديد في الحالات التي لا تتوفر فيها علاجات معتمدة. وبالتزامن مع تقدمنا في الولايات المتحدة وأوروبا، فإننا نساهم في تطوير واحدة من أكثر الاستراتيجيات التنظيمية العالمية شمولاً في مجال العلاج الجيني البصري للشبكية للمرضى الذين يعانون من أمراض الشبكية الوراثية.“

زخم تنظيمي قوي في السوق الرئيسية

يستند قرار وزارة الصحة والعمل والرفاهية إلى مسارات تنظيمية معجلة في أسواق رئيسية أخرى:

• الاتحاد الأوروبي (EMA): خمسة تصنيفات للأمراض النادرة تشمل ضمور الشبكية غير المتلازمي والمتلازمي الذي يهيمن عليه الخلايا العصوية والمخروطية، بالإضافة إلى ضمور البقعة الصفراء.
• الولايات المتحدة (إدارة الغذاء والدواء):
  
  • تصنيفات الأدوية اليتيمة والمسار السريع لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP)
  • تصنيفات الأدوية اليتيمة، والمسار السريع، والعلاج المتقدم في الطب التجديدي (RMAT) لمرض ستارغاردت (SD)

بالإضافة إلى ذلك، لدى كل من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA) ووكالة الأدوية والأجهزة الطبية اليابانية (PMDA) بشروط تمت الموافقة على اسم العلامة التجارية MOGENRY™ لـ MCO-010, بينما تواصل شركة نانوسكوب تطوير طلب ترخيص المنتجات البيولوجية المتجدد (BLA) للحصول على موافقة التسويق لـ RP مرضى في الولايات المتحدة.

مع إنشاء هذه المسارات التنظيمية الآن في يمثل MCO-010 اليابان والولايات المتحدة وأوروبا أكثر منصات العلاج البصري الوراثي تطوراً قيد التطوير على مستوى العالم. تدعم هذه التصنيفات المنسقة جداول زمنية متسارعة للتطوير، وتعزيز المشاركة التنظيمية، وفرصة أن تكون أول علاج وراثي ضوئي معتمد في جميع الأسواق الرئيسية.

حول منصة إدارة أوامر القيادة
MCO عبارة عن منصة علاجية تُعطى لمرة واحدة في العيادة، وتُحقن داخل الجسم الزجاجي للشبكية، وهي مصممة لاستعادة البصر لدى المرضى الذين يعانون من تنكس الخلايا المستقبلة للضوء، بما في ذلك التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ستارغاردت (SD) والضمور الجغرافي (GA). تعمل MCO على تنشيط الخلايا ثنائية القطب عالية الكثافة في الشبكية لتصبح حساسة للضوء، مستفيدةً من الدوائر البصرية المتبقية بعد موت الخلايا المستقبلة للضوء. لا يتطلب علاج MCO اختبارات جينية أو جراحة غازية أو جرعات متكررة، مما يتيح تطبيقه على نطاق واسع من المرضى ضمن إجراءات العمل الحالية في عيادات الشبكية.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس
تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاج بصري وراثي لاستعادة البصر، بغض النظر عن نوع المرض، لملايين المرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب أمراض تنكسية في الشبكية. وذلك بعد النتائج الإيجابية التي حققتها تجربة RESTORE السريرية متعددة المراكز، العشوائية، مزدوجة التعمية، والمضبوطة بالغفل، من المرحلة 2ب/3، لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP) (NCT04945772بدأت الشركة إجراءات تقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). في حال الموافقة، يُحتمل أن يصبح MCO-010 العلاج القياسي لمرضى التهاب الشبكية الصباغي (RP)، حيث يُعطى كحقنة واحدة في العيادة دون الحاجة إلى اختبارات جينية. كما أظهرت الشركة نتائج واعدة في المرحلة الثانية من التجربة السريرية STARLIGHT لـ MCO-010 في علاج مرض ستارغاردت (SD).NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيلية في أوائل عام 2026، حصل دواء MCO-010 على تصنيفات المسار السريع ودواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج كل من التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ضمور الشبكية (SD)، بالإضافة إلى تصنيف RMAT لمرض ضمور الشبكية، وتصنيفات دواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لتغطية ضمور الشبكية غير المتلازمي والمتلازمي الذي يهيمن فيه الخلايا العصوية والمخروطية، بالإضافة إلى ضمور البقعة الصفراء. ومن المتوقع أن يبدأ برنامج المرحلة الثانية لدواء MCO في علاج الضمور الجغرافي (GA) في أوائل عام 2026. وتشمل البرامج الأخرى الجاهزة لتقديم طلبات الأدوية الجديدة (IND) علاج العمى الخلقي لليبر (LCA).

اتصال:
شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو