تُسلط المحادثات الضوء على فعالية منصة العلاج البصري الوراثي MCO (الأوبسين متعدد الخصائص) التابعة لشركة نانوسكوب، ومتانتها، وسلامتها.
تشكل البيانات الأساس لطلب ترخيص المنتجات البيولوجية المتداولة الذي تم تقديمه مؤخراً إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج التهاب الشبكية الصباغي.
دالاس, 26 أغسطس 2025 — شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس المحدودة،, ستقدم شركة للتكنولوجيا الحيوية ملتزمة بتطوير وتسويق علاجات جديدة غير مرتبطة بمرض معين للمرضى الذين يعانون من فقدان الخلايا المستقبلة للضوء وضعف البصر الناتج عن تنكس الشبكية، بيانات جديدة مقنعة من دراسة المتابعة طويلة الأمد RESTORE، REMAIN، في مؤتمر شبكية العين لعام 2025 و الاجتماع العلمي السنوي لجمعية شبكية العين. تُبرز العروض التقديمية نتائج إيجابية على مدى 152 أسبوعًا من حيث الفعالية والسلامة لعقار MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec)، وهو العلاج البصري الوراثي الرائد للشركة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP). يُعدّ MCO-010، الذي يُعطى كحقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي في العيادة، العلاج الأول والوحيد في تجربة عشوائية مضبوطة أثبتت قدرته على استعادة البصر لدى مرضى التهاب الشبكية الصباغي الذين يعانون من فقدان شديد للبصر.
“"إن الفعالية المستدامة والقدرة على التحمل على المدى الطويل أمران مهمان للمرضى الذين يعانون من فقدان البصر التدريجي غير القابل للعلاج بسبب التهاب الشبكية الصباغي، ويؤكدان على إمكانات MCO-010 في إعادة تعريف معيار الرعاية لهؤلاء المرضى." دكتور. سامارندرا موهانتي, الرئيس والمدير العلمي لشركة نانوسكوب. "إنه وقت مثير في شركة نانوسكوب حيث نستعد لطرح MCO-010 في السوق، وقد بدأ ذلك مع بدء عملية تقديم طلبات ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) مؤخرًا."“
فيما يلي تفاصيل العروض التقديمية:
مؤتمر شبكية العين لعام 2025, باريس، فرنسا:
عنوان: | دراسة REMAIN: تحليل موسع لمدة 152 أسبوعًا من دراسة RESTORE للعلاج البصري الوراثي MCO-010 لالتهاب الشبكية الصباغي |
عنوان الجلسة: | ورقة بحثية مجانية رقم 11 - أمراض الشبكية الوراثية |
تاريخ الجلسة: | الجمعة، 5 سبتمبر |
وقت الجلسة: | 5:24 مساءً بتوقيت وسط أوروبا |
مقدم: | جوردي مونيس، دكتوراه في الطب، دكتوراه؛ مدير معهد البقعة، برشلونة، إسبانيا |
الاجتماع السنوي لجمعية شبكية العين لعام 2025،, شيكاغو، إلينوي, ، الولايات المتحدة الأمريكية:
عنوان: | دراسة REMAIN: تحليل موسع لمدة 152 أسبوعًا من دراسة MCO-010 للعلاج البصري الوراثي لالتهاب الشبكية الصباغي RESTORE |
عنوان الجلسة: | الأمراض الوراثية، والضمور، والتنكسات |
تاريخ الجلسة: | الأربعاء، 10 سبتمبر |
وقت الجلسة: | 3:44 مساءً بتوقيت CDT |
مقدم: | كريستين كاي، دكتوراه في الطب؛ أخصائية أمراض الشبكية والجسم الزجاجي، مديرة الأبحاث السريرية وعلم الوراثة الشبكية |
للمزيد من المعلومات حول شركتي MCO وNanoscope Therapeutics، تفضل بزيارة: www.nanostherapeutics.com.
نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس
تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاج بصري وراثي لاستعادة البصر، بغض النظر عن نوع المرض، لملايين المرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب أمراض تنكسية في الشبكية. وذلك بعد النتائج الإيجابية التي حققتها المرحلة التجريبية RESTORE. 2ب دراسة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة التعمية، خاضعة للتحكم الوهمي، لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP) (NCT04945772بدأت الشركة إجراءات تقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). في حال الموافقة، يُحتمل أن يصبح MCO-010 العلاج القياسي لمرضى التهاب الشبكية الصباغي (RP)، حيث يُعطى كحقنة واحدة في العيادة دون الحاجة إلى اختبارات جينية. كما أظهرت الشركة نتائج واعدة في المرحلة الثانية من التجربة السريرية STARLIGHT لـ MCO-010 في علاج مرض ستارغاردت (SD).NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيلية في عام 2025، حصل دواء MCO-010 على تصنيف المسار السريع وتصنيف دواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج كل من التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ضمور الشبكية (SD)، بالإضافة إلى تصنيف دواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لتغطية ضمور الشبكية غير المتلازمي والمتلازمي الذي يهيمن فيه الخلايا العصوية والمخروطية، فضلاً عن ضمور البقعة الصفراء. ومن المتوقع أن يبدأ برنامج المرحلة الثانية لدواء MCO لعلاج مرضى الضمور الجغرافي (GA) بحلول نهاية عام 2025. وتشمل البرامج الأخرى الجاهزة لتقديم طلبات الأدوية الجديدة (IND) علاج العمى الخلقي لليبر (LCA).
اتصال:
العلاجات النانوسكوبية
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com
المصدر علاجات النانو