Talks highlight efficacy, durability, and safety of Nanoscope’s MCO (multi-characteristic opsin) optogenetic therapy platform
Los datos constituyen la base de la reciente presentación continua de la solicitud de licencia de productos biológicos ante la FDA para la retinosis pigmentaria.
DALLAS, 26 de agosto de 2025 — Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología comprometida con el desarrollo y la comercialización de nuevas terapias independientes de la enfermedad para pacientes con pérdida de fotorreceptores y discapacidad visual por degeneración retiniana, presentará nuevos datos convincentes de su estudio de seguimiento a largo plazo RESTORE, REMAIN, en el Congreso Euretina 2025 y Reunión científica anual de la Retina Society. The presentations highlight positive 152-week efficacy and safety results for MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec), the company’s lead optogenetic therapy for retinitis pigmentosa (RP). MCO-010, delivered as a one-time, in-office intravitreal injection, is the first and only therapy in a randomized, controlled trial shown to restore vision in RP patients with severe vision loss.
“Durable efficacy and long-term tolerability are meaningful for patients suffering from irreversible, progressive vision loss due to RP, and underscore the potential of MCO-010 to redefine the standard of care for these patients.”, said Dr. Samarendra Mohanty, Presidente y Director Científico de Nanoscope. “It is an exciting time at Nanoscope as we prepare MCO-010 for commercialization, kicked off by the recent initiation of our rolling BLA with the FDA.”
A continuación se detallan las presentaciones:
Congreso Euretina 2025, París, Francia:
Título: | RESTO: Análisis extendido de 152 semanas del estudio RESTORE de la terapia optogenética MCO-010 para la retinosis pigmentaria. |
Título de la sesión: | Free Paper 11 – Inherited Retinal Diseases |
Fecha de la sesión: | Viernes, 5 de septiembre |
Tiempo de sesión: | 17:24 CET |
Presentador: | Jordi Monés, MD, PhD; Director, Instituto de la Mácula, Barcelona, España |
Reunión Anual de la Sociedad de Retina 2025, Chicago, Illinois, EE.UU:
Título: | RESTO: Análisis extendido de 152 semanas del estudio RESTORE de terapia optogenética MCO-010 para la retinosis pigmentaria. |
Título de la sesión: | Enfermedades genéticas, distrofias, degeneraciones |
Fecha de la sesión: | Miércoles, 10 de septiembre |
Tiempo de sesión: | 15:44 CDT |
Presentador: | Christine Kay, MD; Vitreoretinal Associates, Directora de Investigación Clínica y Genética Retiniana |
Para obtener más información sobre MCO y Nanoscope Therapeutics, visite: www.nanostherapeutics.com.
Acerca de Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics está desarrollando una terapia optogenética para restaurar la visión, aplicable a cualquier enfermedad, para millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina. Tras los resultados positivos de la fase RESTORE 2b Ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para la retinosis pigmentaria (RP) (NCT04945772), se ha iniciado una presentación continua de BLA a la FDA. Si se aprueba, MCO-010 tiene el potencial de ser el tratamiento estándar para pacientes con RP, administrado como una inyección única en el consultorio sin necesidad de pruebas genéticas. La compañía también ha mostrado resultados prometedores en el ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de MCO-010 en la enfermedad de Stargardt (SD) (NCT05417126) y planea iniciar una Ensayo de registro de fase 3 En 2025, MCO-010 recibió las designaciones de vía rápida y medicamento huérfano de la FDA para RP y SD, y la designación de medicamento huérfano de la EMA para cubrir distrofias dominantes de bastones y conos no sindrómicas y sindrómicas, así como distrofias maculares. Se espera que un programa de fase 2 para MCO en pacientes con atrofia geográfica (AG) comience a finales de 2025. Otros programas listos para IND incluyen la amaurosis congénita de Leber (LCA).
Contacto:
Terapéutica con nanoscopios
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com
FUENTE Terapéutica del Nanoscopio