講演では、Nanoscope社のMCO（多特性オプシン）光遺伝学療法プラットフォームの有効性、持続性、安全性が強調された。
このデータは、網膜色素変性症に対するFDAへの最近の生物製剤承認申請（BLA）の提出の基礎となっている。
ダラス, 2025年8月26日 — ナノスコープ・セラピューティクス社, 網膜変性による光受容体喪失と視覚障害の患者に対する、疾患を問わない新規治療法の開発と商業化に取り組むバイオテクノロジー企業が、RESTORE長期追跡調査であるREMAINからの説得力のある新しいデータを発表します。 2025年ユーレティナ会議 そして 網膜学会年次学術集会. 今回の発表では、同社の主要な網膜色素変性症（RP）治療薬であるMCO-010（ソンピレチゲン・イステパルボベック）の152週間にわたる有効性と安全性に関する良好な結果が強調されています。MCO-010は、1回限りの硝子体内注射で投与され、重度の視力低下を伴うRP患者の視力を回復させることがランダム化比較試験で示された最初で唯一の治療法です。.
“「持続的な有効性と長期的な忍容性は、網膜色素変性症による不可逆的で進行性の視力喪失に苦しむ患者にとって意義深く、MCO-010がこれらの患者の標準治療を再定義する可能性を強調するものです」と述べた。 博士。 サマレンドラ・モハンティ, ナノスコープ社社長兼最高科学責任者. 「Nanoscopeでは、MCO-010の商業化に向けて準備を進めており、非常にエキサイティングな時期を迎えています。この度、FDAへの段階的な生物製剤承認申請（BLA）を開始し、その第一歩を踏み出しました。」“
プレゼンテーションの詳細は以下のとおりです。
2025年ユーレティナ会議, フランス、パリ:
タイトル： | REMAIN：網膜色素変性症に対するMCO-010光遺伝療法に関するRESTORE試験の152週間の延長解析 |
セッションタイトル: | 無料論文11 – 遺伝性網膜疾患 |
セッション日: | 9月5日（金） |
セッション時間: | 中央ヨーロッパ時間午後5時24分 |
プレゼンター： | ジョルディ・モネス、医学博士、博士。スペイン、バルセロナの黄斑研究所所長 |
2025年網膜学会年次総会, イリノイ州シカゴ, アメリカ合衆国:
タイトル： | REMAIN：網膜色素変性症に対するMCO-010光遺伝療法RESTORE試験の152週間の延長解析 |
セッションタイトル: | 遺伝性疾患、ジストロフィー、変性疾患 |
セッション日: | 9月10日（水） |
セッション時間: | 午後3時44分（中部夏時間） |
プレゼンター： | クリスティン・ケイ医師（医学博士）、硝子体網膜アソシエイツ、臨床研究・網膜遺伝学部門ディレクター |
MCOおよびNanoscope Therapeuticsに関する詳細については、以下をご覧ください。 www.nanostherapeutics.com.
ナノスコープ・セラピューティクスについて
ナノスコープ・セラピューティクス社は、網膜変性疾患で失明した数百万人の患者を対象に、疾患の種類を問わず視力を回復させる光遺伝学的治療法を開発しています。RESTOREフェーズでの良好な結果を受けて、 2b 網膜色素変性症（RP）に対する多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照臨床試験（NCT04945772）、FDAへのBLA申請が順次開始されています。承認されれば、MCO-010は遺伝子検査を必要とせず、診療所で1回注射するだけで投与できるため、RP患者の標準治療となる可能性があります。同社はまた、スターガルト病（SD）（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2025年に、MCO-010は、網膜色素変性症（RP）と視神経乳頭ジストロフィー（SD）の両方でFDAのファストトラックおよび希少疾病用医薬品指定を受け、非症候性および症候性の桿体・錐体優位性ジストロフィー、ならびに黄斑ジストロフィーを対象とするEMAの希少疾病用医薬品指定も受けています。地図状萎縮症（GA）患者を対象としたMCOの第2相プログラムは、2025年末までに開始される予定です。IND申請準備中のその他のプログラムには、レーバー先天性黒内障（LCA）が含まれます。.
接触：
ナノスコープ・セラピューティクス
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com
出典 ナノスコープ・セラピューティクス