أظهرت نتائج دراسة REMAIN تحسناً مستداماً في حدة البصر بمقدار 3 أسطر مقارنةً بالخط الأساسي على مدار 152 أسبوعاً لدواء MCO-010 لدى المرضى الذين يعانون من فقدان شديد في البصر نتيجة التهاب الشبكية الصباغي، بالإضافة إلى سلامة استخدامه.
تشكل هذه البيانات الأساس السريري لطلب ترخيص المنتجات البيولوجية المتجدد، والذي بدأ في يونيو 2025، والذي من المحتمل أن يكون أول علاج وراثي ضوئي معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية
تُظهر منصة MCO إمكانات واعدة كعلاج بصري وراثي لمرة واحدة، لا يرتبط بمرض معين، للمرضى الذين يعانون من فقدان شديد في البصر
دالاس، 22 أكتوبر 2025– شركة نانوسكوب للعلاجات, أعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية، الملتزمة بتطوير وتسويق علاجات جديدة غير مرتبطة بمرض معين للمرضى الذين يعانون من فقدان مستقبلات الضوء وضعف البصر بسبب تنكس الشبكية، اليوم عن بيانات متابعة إيجابية لمدة ثلاث سنوات من دراسة REMAIN، وهي امتداد طويل الأجل لتجربة المرحلة 2ب/3 RESTORE التي تقيّم MCO-010، وهو العلاج البصري الوراثي الخاص بالشركة للمرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي (RP).
نتائج البقية أظهرت تحسينات بصرية مستدامة وذات دلالة سريرية بعد حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي من MCO-010، مع الحفاظ على مستوى أمان وتحمل جيدين على مدار ثلاث سنوات.
“"إن التحسن البصري المستمر الذي تم إثباته على مدى ثلاث سنوات أمر رائع حقاً بالنسبة لهذه الفئة من السكان"، كما قال. ألين سي. هو، دكتور في الطب، مدير أبحاث الشبكية في مستشفى ويلز للعيون وكبير المستشارين الطبيين لشركة نانوسكوب. "عادةً ما يفقد هؤلاء المرضى حوالي 1.5 سطر من الرؤية كل خمس سنوات، وغالبًا ما يصابون بالعمى القانوني في سن مبكرة تصل إلى 20 عامًا. إن القدرة ليس فقط على إبطاء الفقدان ولكن أيضًا على استعادة وظيفة الرؤية لعدة سنوات تمثل تقدمًا علاجيًا كبيرًا."“
أهم النتائج من دراسة المتابعة طويلة الأمد REMAIN التي استمرت 152 أسبوعًا يذاكر :
- فعالية طويلة الأمد: حافظ المرضى على متوسط تحسن في حدة البصر المصححة (BCVA) من خط الأساس بمقدار 0.3 LogMAR تقريبًا (ما يعادل ثلاثة أسطر أو 15 حرفًا على مخطط رؤية ETDRS القياسي)، حتى الأسبوع 152. تُظهر ملفات تعريف BCVA-AREA تحت المنحنى (AUC) عبر كل من RESTORE وREMAIN مكاسب في الرؤية أكبر بخمسة أضعاف مقارنة بالعلاج الوهمي.
- مستوى أمان جيد: لم يتم الإبلاغ عن أي أحداث ضائرة خطيرة في العين بين المرضى الذين خضعوا للعلاج.
- القدرة على التحمل على المدى الطويل: لم تتطلب سوى حالة التهاب خفيفة واحدة استخدام الستيرويدات الموضعية؛ ولم يحتج 14 من أصل 15 مريضًا تم علاجهم إلى إدارة مستمرة للالتهاب في الأسبوع 152.
“"تؤكد هذه النتائج طويلة الأجل التأثير الدائم لعقار MCO-010 على المرضى الذين لا تتوفر لديهم حاليًا أي خيارات علاجية"، كما قال. سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيسة التنفيذية لشركة نانوسكوب ثيرابيوتكس. “بينما نمضي قدماً في طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) المقدم إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج MCO-010 في التهاب الشبكية الصباغي، فإننا نستعد بنشاط لإطلاق تجاري محتمل لما قد يصبح أول علاج وراثي ضوئي معتمد لأمراض الشبكية. كما أن فعالية العلاج التي لوحظت في دراسة REMAIN تُبرز إمكانات منصتنا كعلاج لمرة واحدة لمجموعة واسعة من حالات تنكس الشبكية.”
تم عرض نتائج دراسة REMAIN مؤخراً في العديد من المؤتمرات الرائدة في طب العيون، بما في ذلك:
- الاجتماع السنوي للأكاديمية الأمريكية لطب العيون (AAO) لعام 2025 (18-20 أكتوبر 2025) – ألين سي. هو، دكتور في الطب، مستشفى ويلز للعيون، فيلادلفيا، بنسلفانيا
- الجمعية الأمريكية لشبكية العين 58ذ الاجتماع العلمي السنوي (10-13 سبتمبر 2025) – كريستين كاي، طبيبة، جمعية فيتريو ريتينال، غينزفيل، فلوريدا
- 25ذ مؤتمر يوريتينا (4-7 سبتمبر 2025) – جوردي مونيس، دكتوراه في الطب، دكتوراه، معهد البقعة الصفراء، برشلونة، إسبانيا
حول منصة إدارة أوامر القيادة
MCO عبارة عن منصة علاجية تُعطى لمرة واحدة في العيادة، وتُحقن داخل الجسم الزجاجي للعين، وهي مصممة لاستعادة البصر لدى المرضى الذين يعانون من تنكس الخلايا المستقبلة للضوء، بما في ذلك التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ستارغاردت (SD) والضمور الجغرافي (GA). يعمل MCO عن طريق تنشيط الخلايا ثنائية القطب عالية الكثافة في الشبكية لتصبح حساسة للضوء، مستفيدًا من الدوائر البصرية المتبقية بعد موت الخلايا المستقبلة للضوء. لا يتطلب علاج MCO اختبارات جينية أو جراحة غازية أو جرعات متكررة، مما يتيح تطبيقه على نطاق واسع من المرضى ضمن إجراءات العمل الحالية في عيادات الشبكية.
تم منح MCO-010 تصنيف المسار السريع ودواء اليتيم من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، و طلب ترخيص بيولوجي متجدد (BLA) يجري حالياً إجراء دراسة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي. وكالة الأدوية الأوروبيةوقد منحت MCO-010 خمسة تصنيفات للأيتام. عبر طيف واسع من حالات تنكس الشبكية التي تشمل فقدان الخلايا المستقبلة للضوء.
نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس
تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاج بصري وراثي لاستعادة البصر، بغض النظر عن نوع المرض، لملايين المرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب أمراض تنكسية في الشبكية. وذلك بعد النتائج الإيجابية التي حققتها تجربة RESTORE السريرية متعددة المراكز، العشوائية، مزدوجة التعمية، والمضبوطة بالغفل، من المرحلة 2ب/3، لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP) (NCT04945772بدأت الشركة إجراءات تقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). في حال الموافقة، يُحتمل أن يصبح MCO-010 العلاج القياسي لمرضى التهاب الشبكية الصباغي (RP)، حيث يُعطى كحقنة واحدة في العيادة دون الحاجة إلى اختبارات جينية. كما أظهرت الشركة نتائج واعدة في المرحلة الثانية من التجربة السريرية STARLIGHT لـ MCO-010 في علاج مرض ستارغاردت (SD).NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيلية في عام 2025، حصل دواء MCO-010 على تصنيفات المسار السريع ودواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج كل من التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ضمور الشبكية (SD)، بالإضافة إلى تصنيف RMAT لمرض ضمور الشبكية، وتصنيفات دواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لتغطية ضمور الشبكية غير المتلازمي والمتلازمي الذي يهيمن فيه الخلايا العصوية والمخروطية، فضلاً عن ضمور البقعة الصفراء. ومن المتوقع أن يبدأ برنامج المرحلة الثانية لدواء MCO في علاج الضمور الجغرافي (GA) بحلول نهاية عام 2025. وتشمل البرامج الأخرى الجاهزة لتقديم طلبات الأدوية الجديدة (IND) علاج العمى الخلقي لليبر (LCA).
اتصال:
شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس
+1 (817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com
المصدر علاجات النانو