دراسة التوظيف بنشاط
دراسة رصدية مستمرة في RP المتقدم
NCT05820100 (تجنيد نشط)، هي دراسة رصدية متعددة المراكز في مرضى RP المتقدم
عدم التوظيف النشط وإكمال الدراسات السريرية
STARLIGHT: نتائج المرحلة الثانية لمدة 6 أشهر لـ MCO-010 في Stargardt
STARLIGHT (6 مرضى تم تناولهم بجرعات، ولم يتم تجنيدهم بشكل نشط)، هي تجربة المرحلة الثانية لـ MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126).
فعالية
- المرضى الذين يعانون من ضمور البقعة الصفراء في الغالب من ذوي الخبرة تحسينات ذات معنى سريريًا في حدة البصر (BCVA)
- عرضت المرضى MCO-010 ~ كسب 3 ديسيبل في متوسط الحساسية تم قياسه بواسطة محيط المجال البصري للأخطبوط
- خط الأساس العالي التنقل الموجه بالرؤية (MLYMT) والتعرف على الأشياء (MLSDT) تم الحفاظ على الأداء طوال فترة الدراسة
- تم الإبلاغ عن مرضى MCO-010 الذين عولجوا بـ Stargardt بارِز تحسينات في نتائج المجالات الرئيسية لمقاييس النتائج التي أبلغ عنها المريض: القراءة واللون والتباين
أمان
- جيد التحمل مع عدم وجود أحداث سلبية خطيرة
- ملف تعريف السلامة متسق مع المظهر الإيجابي الذي لوحظ في دراسات Ph1/2a وPh2b MCO-010
الوجبات الجاهزة والخطوات التالية
القدرة على معالجة الاحتياجات العالية غير الملباة: فائدة كبيرة للمرضى الذين يعانون من فقدان البصر بسبب الضمور البقعي ستارغاردت (لا يوجد علاج متاح اليوم)
اتساق الاستجابة: تحسينات الوظيفة البصرية بما يتوافق مع دراسة المرحلة 1/2 MCO-010 والمرحلة 2b RCT في RP
الخطوات التالية: التعاون مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والهيئات التنظيمية الأخرى بشأن مستقبل MCO-010، بهدف الإسراع بتوفير هذا العلاج الجديد للمرضى
الاستعادة: نتائج المرحلة 2ب الأساسية لـ MCO-010 في RP المتقدم
RESTORE (تم تناول جرعات لـ 18 مريضًا، ولم يتم تجنيدهم بشكل نشط)، هي تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في المرحلة 2 ب في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772).
فعالية
- 88.9% (16 / 18) من المرضى الذين تم علاجهم من ذوي الخبرة ذات معنى سريريا 2 أو أكثر من مستوى النصوع تحسن في التنقل الموجه بالرؤية (MLYMT) أو التعرف على الأشياء (MLSDT)
- 94.4% (17/18) من المرضى الذين تم علاجهم من ذوي الخبرة تحسن ذو معنى سريريًا في MLYMT أو حدة البصر (BCVA)
- 100% (18/18) من المرضى الذين تم علاجهم من ذوي الخبرة تحسن ذو معنى سريريًا في MLYMT أو MLSDT أو BCVA
- شهد المرضى الذين تم علاجهم أ تحسن ذو معنى سريريا في BCVA بمتوسط -0.34 LogMAR
أمان
- جيد التحمل مع عدم وجود خطورة أو شديدة تم الإبلاغ عن أحداث سلبية عينية أو جهازية
- حدث SAE واحد في أ المريض المعالج بالعلاج الوهمي
- حدوث مقارنة من TEAEs1عبر أذرع الدراسة
اقرأ المزيد حول نتائج المرحلة 2 ب من تجربة الاستعادة
الوجبات الجاهزة والخطوات التالية
القدرة على معالجة الاحتياجات العالية غير الملباة: فائدة كبيرة للمرضى الذين يعانون من فقدان البصر الشديد بسبب RP المتقدم (لا توجد علاجات متاحة اليوم)
اتساق الاستجابة: تحسينات الوظيفة البصرية وملف تعريف السلامة بما يتوافق مع دراسة المرحلة 1/2 السابقة لـ MCO-010
الخطوات التالية: التعاون مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والهيئات التنظيمية الأخرى بشأن مستقبل MCO-010، بهدف الإسراع في توفير هذا العلاج الجديد للمرضى؛ تطبيق ملف RMAT أبريل 2023
أكملت المرحلة 1/2أ من التجربة في RP المتقدم
NCT04919473 (اكتملت، وتم تناول جرعات 11 مريضًا)، كانت تجربة سريرية أحادية المركز من المرحلة 1/2أ لعلاج التهاب الشبكية الصباغي
فعالية
- 82% (11/09) من المرضى الذين تم علاجهم من ذوي الخبرة تحسن ذو معنى سريريا في التنقل الموجه بالرؤية أو حدة البصر (BCVA)
- 64% (7/11) من المرضى الذين تم علاجهم من ذوي الخبرة تحسن ذو معنى سريريا في BCVA
- شهد المرضى الذين تم علاجهم أ تحسن ذو معنى سريريا في BCVA بمتوسط -0.38 LogMAR
أمان
- جيد التحمل مع عدم وجود خطورة أو شديدة تم الإبلاغ عن أحداث سلبية عينية أو جهازية
- التهاب خفيف إلى متوسط، ويحل بشكل رئيسي ذاتيًا
الوجبات الجاهزة والخطوات التالية
الأول في دراسة الإنسان: فائدة كبيرة للمرضى الذين يعانون من فقدان البصر الشديد بسبب RP المتقدم (لا توجد علاجات متاحة اليوم)
سلامة مواتية: العلاج جيد التحمل عبر المواضيع، ولا يوجد مرضى يتناولون أدوية مصاحبة في الأسبوع 52
فعالية واعدة: تحسينات الوظيفة البصرية عبر مقاييس الرؤية الملاحية والدقيقة
1. علاج الأحداث السلبية الناشئة
