Nanscope Therapeutics kündigt Präsentation an positiver Ergebnisse der optogenetischen Gentherapie für degenerative Netzhauterkrankungen auf der virtuellen Konferenz EURETINA 2021
Das Hauptprodukt des Unternehmens, eine optogenetische Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens für Patienten, die durch Retinitis pigmentosa erblindet sind, befindet sich derzeit in den USA in späten Phase-2b-Studien
BEDFORD, TX (8. September 2021) – Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung von Erkrankungen der Netzhautdegeneration entwickelt, gab heute Dr. Santosh Mahapatra bekannt, leitender Forscher der klinischen Studie des Unternehmens zur optogenetischen Gentherapie für Wiederherstellung des Sehvermögens bei Menschen, die durch verschiedene Genmutationen erblindet sind, einschließlich ABCA4, wird Ergebnisse der Studie auf der vorstellen Virtuelle EURETINA 2021-Konferenz vom 9. bis 12. September. Die Konferenz wird von der European Society of Retina Specialists durchgeführt.
Präsentation von Dr. Mahapatra, „52 Wochen Sicherheit und Wirksamkeit von Opsin mit mehreren Merkmalen ermöglichten die Wiederherstellung der Sehkraft bei Patienten mit ABCA4 Mutation”, ist Sonntag, 12. September, in der 13. Sitzung von Prize Papers zum Thema Neue Arzneimittelbehandlungen und -technologien.
ABCA4 Mutationen werden mit Erkrankungen der Netzhautdegeneration in Verbindung gebracht, darunter Retinitis pigmentosa und Stargardt-Krankheit. Die Patienten der Studie erhielten eine einzige intravitreale Injektion der Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapie von Nanscope und wurden 52 Wochen lang beobachtet. Bei allen Patienten kam es zu einer Verbesserung der Sehschärfe und Funktion, ohne dass schwerwiegende Nebenwirkungen auftraten.
Die optogenetische Therapie von Nanscope transportiert MCO-Gene in proprietären AAV2-Vektoren in Netzhautzellen, was zur Expression umgebungslichtempfindlicher polychromatischer Opsine zur Wiederherstellung des Sehvermögens in verschiedenen Farbumgebungen führt. Die Therapie, die in einer Arztpraxis durchgeführt werden kann, konzentriert sich auf den Krankheitsphänotyp und ermöglicht die Behandlung von Netzhauterkrankungen unabhängig von genetischen Mutationen.
Forscher von Nanscope haben außerdem einen Low-Vision Multi-Parameter Test (LVMPT) zur Bewertung verschiedener Merkmale des funktionellen Sehvermögens entwickelt. Michael Carlsons Präsentation des „Low-Vision-Multiparametertest zur Überwachung der Sehfunktion von Patienten mit fortgeschrittenen Netzhauterkrankungen” ist Donnerstag, 9. September, in der Sitzung Neue Arzneimittelbehandlung und -technologie.
Die MCO-010-Gentherapie und das LVMPT-Gerät werden in einer Phase-2b-Studie evaluiert (NCT04945772) in den USA. MCO-010 hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit erhalten.
Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst auf Optogenetik basierende okuläre Gentherapien für Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und geografischen Atrophien.
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Dan Eramian
Opus Biotech-Kommunikation
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