Positive Daten zur optogenetischen Gentherapie für Patienten, die durch Retinitis pigmentosa erblindet sind, werden auf der Jahreskonferenz der Retina Society vorgestellt
52-wöchiges Follow-up von MCO-010 Sehwiederherstellung bei Patienten mit Netzhautdegeneration wird vorgestellt
Ergebnisse der laufenden Phase des Nanoskops 2b US-Studie (RESTORE) seiner optogenetischen Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa wird im vierten Quartal 2022 erwartet
BEDFORD, Texas, 29. September 2021 – Nanscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung von Erkrankungen der Netzhautdegeneration entwickelt, gab heute bekannt, dass Ergebnisse seiner klinischen Studie zu seiner optogenetischen Gentherapie für Menschen, die durch die ABCA4-Mutation erblindet sind, vorgestellt werden 54. der Retina SocietyTh Jährliches wissenschaftliches Treffen In Chicago 29. September – 2. Oktober 2021.
Der Vortrag von Dr. Sai Chavala, MD mit dem Titel „Optogenetic Vision Restoration in ABCA4 Mutation Retina Degeneration Patients“ ist geplant Freitag, 1. Oktober 2021, bei 11:03 Uhr im Großen Ballsaal des Ritz Carlton Hotels in Chicago. Die Retina Society wurde 1968 zu pädagogischen und wissenschaftlichen Zwecken in Bezug auf die Diagnose, Pflege und Behandlung von Erkrankungen und Verletzungen der Netzhaut gegründet.
Dr. Chavala, Professor an der TCU-UNTHSC Medical School in Fort Worth, TX, wird Ergebnisse von Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP) vorstellen, denen intravitreal die Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapie von Nanscope verabreicht wurde. Die RP-Patienten mit ABCA4-Genmutation erhielten eine einzige intravitreale Injektion der Gentherapie, wurden 52 Wochen lang beobachtet und alle Patienten erlebten eine verbesserte Sehschärfe und Funktion ohne schwerwiegende unerwünschte Ereignisse.
Die Optogenetik-Therapie von Nanscope nutzt ein proprietäres Verfahren AAV2 Vektor, um MCO-Gene in Netzhautzellen zu transportieren, wo sie polychromatische Opsine exprimieren, die gegenüber Umgebungslicht empfindlich sind, um das Sehvermögen in verschiedenen Farbumgebungen wiederherzustellen. Die Therapie, die in einer Arztpraxis durchgeführt werden kann, konzentriert sich auf den Krankheitsphänotyp und ermöglicht die Behandlung von degenerativen Netzhauterkrankungen wie RP, unabhängig von genetischen Mutationen.
MCO-010 befindet sich derzeit in einer randomisierten, doppelt maskierten Phase 2b Multizentrische Studie (NCT04945772) in den USA. Ergebnisse werden für das vierte Quartal 2022 erwartet. MCO-010 hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit erhalten, die bekanntermaßen mit der ABCA4-Mutation assoziiert sind.
Über Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst auf Optogenetik basierende retinale Gentherapien für Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und trockener altersbedingter Makuladegeneration.
Kontakt:
Dan Eramian
Opus Biotech-Kommunikation
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