Positive Daten aus der Phase-1/2a-Studie von Nanscope zur Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten, die durch Retinitis pigmentosa erblindet sind, werden auf der Tagung der American Society of Retina Specialists 2021 vorgestellt

In zwei Präsentationen werden positive Daten aus der 52-wöchigen Nachbeobachtung von Patienten hervorgehoben, die eine einzige intravitreale Injektion der Multi-Characteristic Opsin Gene Therapy erhalten haben

BEDFORD, Texas, (8. Oktober 2021) – Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung degenerativer Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute Ergebnisse einer klinischen Phase-1/2a-Studie zu seinem Multi-Characteristic Opsin bekannt ( MCO)-Gentherapie für Blinde Retinitis pigmentosa (RP) wird während der Veranstaltung in zwei Vorträgen hervorgehoben Jahrestagung 2021 der American Society of Retina Specialists (ASRS) 8. – 12. Oktober im JWMarriott San Antonio, TX.

Die Vorträge werden von Dr. Sai Chavala, MD, einem Professor an der TCU-UNTHSC Medical School, gehalten. Dr. Chavalas Vortrag mit dem Titel „Intravitreale AAV2 Optogenetische Sehwiederherstellung bei Patienten mit Netzhautdegeneration mit ABCA4 Mutation“ findet am Sonntag, 10. Oktober, von 14:46 bis 14:50 Uhr im Rahmen eines statt In der Rohrleitung Sitzung zur Erforschung neuer Therapien.

Dr. Chavala wird die Ergebnisse von vier RP-Patienten detailliert beschreiben ABCA4 Mutation aus der Phase-1/2a-Studie, die nach 52-wöchiger Gabe einer einzelnen intravitrealen Injektion von MCO-010 eine allgemeine Verbesserung des Sehvermögens zeigte.

Dr. Chavala wird die Daten aller 11 RP-Patienten in der Phase-1/2a-Studie in einem Vortrag besprechen Video auf Nachfragemit dem Titel „Sicherheit und Wirksamkeit der intravitrealen optogenetischen Gentherapie bei fortgeschrittener Retinitis pigmentosa“ im Rahmen des ASRS Virtual Annual Meeting Program. Die Ergebnisse zeigten, dass die Therapie gut vertragen wurde und bei allen Patienten nach der MCO-010-Injektion eine Verbesserung des Sehvermögens zu verzeichnen war.

MCO-010 verwendet einen proprietären AAV2-Vektor, um MCO-Gene in Netzhautzellen zu transportieren, wo sie polychromatische Opsine exprimieren, die gegenüber Umgebungslicht empfindlich sind, um die Sehkraft in verschiedenen Farbumgebungen wiederherzustellen. Die Therapie konzentriert sich auf den Krankheitsphänotyp und ermöglicht die Behandlung degenerativer Netzhauterkrankungen unabhängig von genetischen Mutationen.

Ergebnisse einer randomisierten, doppelblinden multizentrischen Phase-2b-Studie (NCT04945772) von MCO-010 werden im vierten Quartal 2022 erwartet. MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und die Stargardt-Krankheit erhalten, die bekanntermaßen damit in Zusammenhang stehen ABCA4 Mutation.

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst auf Optogenetik basierende retinale Gentherapien für Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und trockener altersbedingter Makuladegeneration.

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Dan Eramian
Opus Biotech-Kommunikation
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