BEDFORD, Texas (15. November 2021) – Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das optogenetische Gentherapien zur Behandlung von degenerativen Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass Mitbegründerin und Präsidentin Samarendra Mohanty, Ph.D., einen Vortrag über die Landschaft klinischer Studien für Gentherapien halten wird World Orphan Drug Congress Europe 2021, am Mittwoch, 17. November, um 12:10 Uhr MESZ, in Barcelona, Spanien.

Dr. Mohanty wird die jüngsten Fortschritte in der klinischen Entwicklung von Gentherapien sowie die Herausforderungen untersuchen, die noch bestehen, bevor sie zum Standard der Behandlung werden können. Darüber hinaus wird Dr. Mohanty das sich erweiternde Feld der Gentherapie erforschen, das Fortschritte wie die Gen-Editing-Technologie sowie die Entstehung nicht-viraler Genabgabeplattformen als Alternative zur viralen vektorbasierten Gentherapie umfasst.

Der Vortrag wird die AAV-basierte optogenetische Gentherapieplattform von Nanscope zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten behandeln, die durch degenerative Erkrankungen der Netzhaut erblindet sind, unabhängig von genetischen Mutationen. Das Hauptprodukt, MCO-010, befindet sich in einer multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie in den USA zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (RP) (NCT04945772).

In einem Offene Phase-1/2a-Studie Nach der Behandlung mit MCO-010 kam es bei allen 11 RP-Patienten zu einer klinisch bedeutsamen Wiederherstellung des Sehvermögens. MCO wird auch für die Behandlung der Stargardt-Krankheit und der altersbedingten Makuladegeneration entwickelt. Die Gentherapie hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und die Stargardt-Krankheit erhalten.

Zu den weiteren Bereichen, die Dr. Mohanty diskutieren wird, gehören Herausforderungen bei neuen klinischen Endpunkten und Wirksamkeitstests sowie Off-Target-Effekte im Hinblick auf die langfristige Sicherheit. Er wird auch mögliche Kombinationstherapien untersuchen, bei denen die Genabgabe mit externer Aktivierung gekoppelt ist. Die Konferenz, das weltweit größte Treffen von Interessenvertretern, die an der Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten beteiligt sind, findet vom 15. bis 18. November im Melia Sitges Hotel statt.

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst eine auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapie für Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und anderen IRDs sowie Makuladegenerationen. Für weitere Informationen besuchen Sie: https://nanostherapeutics.com/

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