Nanscope Therapeutics gibt den Abschluss der Rekrutierung für die klinische Phase-2-Studie STARLIGHT zur optogenetischen Gentherapie MCO-010 für die Stargardt-Krankheit bekannt
Sechsmonatsdaten aus der Phase-2-STARLIGHT-Studie werden im ersten Halbjahr 2023 erwartet
DALLAS, 13. September 2022 — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute die vollständige Aufnahme seiner klinischen Phase-2-Studie mit MCO-010 bekannt, einer durch Umgebungslicht aktivierbaren optogenetischen Monotherapie mit Multi-Characteristic Opsin (MCO) zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei blinden Patienten , für Stargardt-Krankheit. Sechsmonatsdaten aus der Phase-2-STARLIGHT-Studie werden im ersten Halbjahr 2023 erwartet.
„Wir sind vom therapeutischen Potenzial von MCO-010 begeistert, das durch belastbare Daten aus früheren präklinischen und klinischen Studien gestützt wird“, sagte er Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope. „Der Abschluss der schnellen zweimonatigen Rekrutierung dieser Phase-2-Studie, in der die Sicherheit und Wirkung einer einzelnen intravitrealen Injektion von MCO-010 untersucht wird, bringt uns einen weiteren großen Schritt vorwärts bei der Entwicklung dieser neuartigen Therapie mit breiter therapeutischer Anwendung.“
Die offene Phase-2-STARLIGHT-Studie (NCT05417126) umfasste sechs Probanden mit fortgeschrittenem Sehverlust aufgrund einer klinischen oder genetischen Diagnose der Stargardt-Krankheit. In dieser Studie erhielten alle Probanden die gleiche intravitreale Einzeldosis von 1,2E11gc/Auge MCO-010, die in der Phase des Unternehmens verwendet wurde 2b Studie zur Retinitis pigmentosa (RP).
„Die Stargardt-Krankheit ist eine Erblindung, die sowohl Erwachsene als auch Kinder betrifft. Es ist die häufigste Makuladystrophie und es gibt keine etablierte Behandlung“, sagte Byron Lam, MD, Robert Z. & Nancy J. Greene Chair und Professor für Augenheilkunde an der Universität von Miami und Hauptforscher in der Phase-2-STARLIGHT-Studie. „MCO-010 hat das Potenzial, die Sehfunktion bei RP- und Stargardt-Patienten zu verbessern, und wir freuen uns auf die Daten aus dieser Studie.“
Die optogenetische Therapie von Nanscope nutzt ein proprietäres Verfahren AAV2 Vektor, um MCO-Gene in Netzhautzellen einzuschleusen, um das Sehen in verschiedenen Farbumgebungen zu ermöglichen. Die Therapie wird als einzelne intravitreale Injektion zur Verabreichung in der Praxis verabreicht, ohne dass weitere Geräte oder Eingriffe erforderlich sind. MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit erhalten und wird derzeit in der Phase von Nanscope evaluiert 2b RESTORE-Studie bei Patienten mit RP; Studienergebnisse werden ebenfalls im ersten Halbjahr 2023 erwartet.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das Hauptprojekt des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in Phase 2b Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studien in den USA zu Retinitis pigmentosa (NCT04945772) mit Top-Line-Daten für das erste Halbjahr 2023. Das Unternehmen hat außerdem eine Phase-2-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten gestartet (NCT05417126). MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.
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