Nanoscope Therapeutics 宣布 MCO-010 光遗传学基因疗法治疗 Stargardt 病的 STARLIGHT 2 期临床试验完成入组
2 期 STARLIGHT 试验的六个月数据预计将于 2023 年上半年发布
达拉斯, 2022 年 9 月 13 日 — 纳米视野治疗公司是一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布其 MCO-010 的 2 期临床试验已全面注册，这是一种环境光可激活的多特征视蛋白 (MCO) 光遗传学单一疗法，用于恢复盲人患者的视力，用于斯塔加特病。 2 期 STARLIGHT 试验的 6 个月数据预计将于 2023 年上半年获得。
“我们对 MCO-010 的治疗潜力感到兴奋，这得到了先前临床前和临床研究的可靠数据的支持，”说 苏拉格纳·巴塔查亚，纳米视界首席执行官。 “完成这项为期两个月的 2 期试验的快速入组，将评估单次玻璃体内注射 MCO-010 的安全性和效果，使我们在开发这种具有广泛治疗应用的新型疗法方面又向前迈出了一大步。”
2 期 STARLIGHT 开放标签试验（NCT05417126）招募了六名因斯塔加特病临床或基因诊断而患有晚期视力丧失的受试者。在这项研究中，所有受试者均接受了与公司阶段使用的相同的单次玻璃体内剂量 1.2E11gc/眼的 MCO-010 2b 视网膜色素变性（RP）研究。
“斯塔加特病是一种影响成人和儿童的致盲性疾病。这是最常见的黄斑营养不良，目前尚无成熟的治疗方法。” 迈阿密大学 2 期 STARLIGHT 试验的首席研究员。 “MCO-010 有潜力改善 RP 和 Stargardt 患者的视觉功能，我们期待看到这项研究的数据。”
Nanoscope 的光遗传学疗法采用专有技术 腺相关病毒2 载体将 MCO 基因传递到视网膜细胞中，以实现不同颜色环境下的视觉。该疗法以单次玻璃体内注射的方式进行，在办公室内进行，无需任何其他设备或干预措施。 MCO-010 已获得 FDA 授予的治疗 RP 和 Stargardt 病的孤儿药资格，同时正在 Nanoscope 阶段进行评估 2b 针对 RP 患者的 RESTORE 试验，预计将于 2023 年上半年获得试验结果。
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主导资产 MCO-010 目前正处于阶段 2b 在美国进行的视网膜色素变性多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）预计将于 2023 年上半年获得顶线数据。该公司还启动了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法的 2 期试验（NCT05417126）。 MCO-010 RP 和 Stargardt 已获得 FDA 孤儿药资格认定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。
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消息来源 Nanoscope Therapeutics
