DALLAS, 12. September 2024  — Nanoscope Therapeutics Inc., ein im fortgeschrittenen Stadium befindliches klinisches Biotechnologieunternehmen, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen und altersbedingte Makuladegeneration (AMD) entwickelt, gab heute ein produktives End-of-Phase-2-Meeting (EOP2) mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für sein klinisches Programm zur Bewertung von MCO-010 zur Behandlung von schwerem Sehverlust aufgrund von Stargardt-Makuladegeneration (SMD) bekannt und unterstützt die Weiterentwicklung von MCO-010 zu einer Registrierungsstudie der Phase 3.

Zu den wichtigsten Ergebnissen der Diskussion beim EOP2-Treffen gehörten:

• Die FDA hat klare Angaben zur vorgeschlagenen Phase-3-Zulassungsstudie an Patienten mit SMD gemacht, die die Sicherheit und Wirksamkeit von MCO-010 belegen soll. Das vorgeschlagene Studiendesign besteht aus einer einzigen intravitrealen MCO-010-Dosisgruppe, die im Verhältnis 1:1 mit einer Kontrollgruppe randomisiert wird, die eine Scheininjektion erhält.
• Die FDA bestätigte, dass eine Änderung der bestmöglich korrigierten Sehschärfe (BCVA), die auf Tests anhand der ETDRS-Tabelle basiert, für die Verwendung in einem primären Wirksamkeitsendpunkt zur Bewertung der Änderung vom Ausgangswert bis Woche 52 in der vorgeschlagenen Phase-3-Studie geeignet ist.
• Die FDA lieferte wertvolle Informationen zu statistischen Methoden für die vorgeschlagenen primären und sekundären Endpunkte, die als Grundlage für die weitere Zusammenarbeit mit der FDA zur Abstimmung statistischer Analysen dienen.
• Die FDA bot weitere Gespräche und Unterstützung bei der Planung weiterer Auswertungen des Multi-Luminanz-Formunterscheidungstests an, um seine Verwendung als wichtiger sekundärer Endpunkt zu unterstützen.
• Es wurde eine Übereinstimmung bei der Aufnahme gesetzlich blinder Patienten mit einer Sehkraft von weniger als 20/200 und einem Alter von mindestens 12 Jahren in die bevorstehende Studie erreicht, wodurch die untersuchte Population im Vergleich zu der in Phase 2 untersuchten Population erweitert wird.
• Die FDA stimmte zu, dass das aktuelle nichtklinische Paket für die Unterstützung einer zukünftigen BLA-Einreichung ausreicht.

„Patienten, die an Stargardt-Makuladegeneration leiden, sind mit einer erheblichen Krankheitslast konfrontiert, für die derzeit keine restaurativen Behandlungen zur Verfügung stehen“, sagte Sulagna Bhattacharya, Mitbegründer und CEO von Nanoscope. „Nach den positiven Ergebnissen der klinischen Phase-2-Studie STARLIGHT bestärkt uns das Ergebnis dieses Treffens in unserer Überzeugung, die klinische Entwicklung von MCO-010 in dieser Indikation voranzutreiben. Wir schätzen die Leitlinien der FDA und freuen uns darauf, die Vorbereitungen für die Phase-3-Studie abzuschließen.“

„Das derzeitige Paradigma zur Behandlung der Stargardt-Krankheit besteht aus Diagnose, anschließender Sehrehabilitation und lebenslanger Sehschwäche bis hin zu schwerer Blindheit. Die Weiterentwicklung der bahnbrechenden Stargardt-Therapie von Nanoscope zu einer Phase-3-Zulassungsstudie bringt uns einer praktikablen Wiederherstellungsoption für Patienten, deren Sehvermögen aufgrund dieser schrecklichen Krankheit verloren gegangen ist, einen großen Schritt näher“, sagte Samuel Barone, MD, leitender Arzt.

Die geplante Phase-3-Studie wird die erste randomisierte, kontrollierte Gentherapiestudie für die Stargardt-Krankheit sein. Der mutationsagnostische Therapieansatz von Nanoscope hat das Potenzial, das Sehvermögen vieler Menschen mit schwerem Sehverlust zu verbessern, darunter auch Patienten mit Makuladegeneration.

Über die Stargardt-Krankheit
Die Stargardt-Krankheit, oft auch juvenile Makuladystrophie genannt, ist eine Augenkrankheit, die im Kindesalter auftritt und eine der Hauptursachen für Sehkraftverlust bei Kindern und jungen Erwachsenen ist. Es handelt sich um eine Erbkrankheit, das heißt, sie wird über fehlerhafte Gene von den Eltern an die Kinder weitergegeben. Bei Patienten mit Stargardt-Krankheit bauen sich die lichtempfindlichen Fotorezeptorzellen in der Makula ab, was zu einem Verlust des zentralen Sehvermögens führt. Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen.

Über Nanscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics entwickelt genagnostische, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die an einer degenerativen Netzhauterkrankung leiden, für die es keine Heilung gibt. Das Hauptprodukt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse aus der multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, scheinkontrollierten klinischen Studie RESTORE Phase 2b in den USA für Retinitis Pigmentosa (RP) (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem die STARLIGHT-Phase-2-Studie mit MCO-010 bei Patienten mit Stargardt-Krankheit abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat von der FDA den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status sowohl für RP als auch für die Stargardt-Krankheit erhalten. Zu den präklinischen Wirkstoffen gehört die nicht-virale, lasergestützte Gentherapie MCO-020 für geografische Atrophie.

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