DALLAS, 30. September 2024 — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das Gentherapien für vererbte Netzhauterkrankungen (IRDs) und geografische Atrophie als Folge von Makuladegeneration entwickelt, gab heute bekannt, dass das Unternehmen eine Lizenz für die CatCh-Technologie von Max-Planck-Innovation, der Technologietransferorganisation der Max-Planck-Gesellschaft, erworben hat. Basierend auf Forschungsergebnissen des Max-Planck-Instituts für Biophysik und der Pionierarbeit von Prof. Ernst Bamberg Im Bereich der Optogenetik verbessert diese patentierte Technologie die Lichtempfindlichkeit eines multicharakteristischen Opsins (MCO-010, ein Drei-Protein-Fusionskomplex einschließlich CatCh), das von Nanoscope als Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit genetisch bedingten Sehbehinderungen entwickelt wurde. Nanoscopes bahnbrechende MCO-Plattform ist der erste optogenetische Ansatz, der mehrere lichtempfindliche Komponenten kombiniert, deren Summe ein Fusionsprotein ergibt, das bei Umgebungslichtstärke über das gesamte sichtbare Spektrum empfindlich ist und eine schnelle Kinetik aufweist. Nanoscope hat bereits mehrere klinische Studien zu MCO-010 für die beiden führenden erblichen degenerativen Netzhauterkrankungen erfolgreich abgeschlossen: Retinitis pigmentosa (RP) und Morbus Stargardt. Das Unternehmen plant nun, die Zulassung für die Therapie zu beantragen und sie auf breite therapeutische Indikationen auszuweiten.

„Wir sind begeistert von den erweiterten Vorteilen der MCO-Plattform, die die CatCh-Technologie des Max-Planck-Instituts für Biophysik beinhaltet und neue Hoffnung für die Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit schweren degenerativen Netzhauterkrankungen bietet“, sagte Dr. Samarendra Mohanty, Mitgründer und Präsident von Nanoscope Therapeutics. „Unsere Vereinbarung mit Max-Planck-Innovation ermöglicht es uns, bahnbrechende wissenschaftliche Entdeckungen in wirksame therapeutische Lösungen umzusetzen. Mit der effizienten viralen Verabreichung des komplexesten biotechnologisch hergestellten nicht-säugetierartigen Fusionsproteins MCO-010 zur Behandlung schwerer degenerativer Netzhauterkrankungen, die durch viele verschiedene genetische Mutationen verursacht werden, stehen wir kurz davor, Patienten mit hohem ungedecktem Bedarf zu behandeln und ihre Lebensqualität nachhaltig zu verbessern.“

Dr. Mareike Göritz, Patent- und Lizenzmanagerin bei Max-Planck-Innovation, ergänzte: „Die fortschrittlichen Eigenschaften von CatCh in Kombination mit der proprietären Technologie von Nanoscope machen dies zu einem sehr vielversprechenden Ansatz für die gentherapeutische Behandlung von Retinitis-bedingten Sehbehinderungen. Wir sind gespannt auf die weitere Entwicklung und würden uns freuen, wenn Patienten letztlich von diesem innovativen Ansatz profitieren.“

Erblindung und Sehbehinderungen aufgrund genetisch bedingter Augenkrankheiten wie Retinitis pigmentosa, Morbus Stargardt und altersbedingter Makuladegeneration stellen weltweit eine große medizinische Herausforderung dar. Diese Krankheiten führen häufig zu einem fortschreitenden Verlust des Sehvermögens und beeinträchtigen die Lebensqualität der Betroffenen erheblich. Da die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten begrenzt sind, bieten innovative Ansätze wie die MCO-Plattform nun neue Hoffnung. Mit ihrer Fähigkeit, das Sehvermögen durch Gentherapie teilweise wiederherzustellen, könnte die Technologieplattform von Nanoscope einen bedeutenden Durchbruch in der Behandlung dieser schweren Augenkrankheiten darstellen.

Therapeutische Anwendung und klinische Prüfung

Die jetzt lizenzierte CatCh-Technologie wurde von Nanoscope Therapeutics als eine von drei Untereinheiten des MCO-010-Fusionsproteins integriert, von denen jede komplementäre lichtaktivierte Eigenschaften beisteuert, die zusammen eine Behandlung mit dem Potenzial ergeben, das Sehvermögen im Alltag wiederherzustellen. Nanoscopes neuartiger therapeutischer Ansatz MCO-010 wurde in mehreren klinischen Studien für RP und Stargardt-Krankheit erfolgreich getestet. Darüber hinaus wird die MCO-Plattform bereits bei nichtmenschlichen Primaten mit geografischer Atrophie (GA) infolge fortgeschrittener altersbedingter Makuladegeneration (AMD) getestet und hat sich als wirksam erwiesen.

Der weitere Entwicklungs- und Zulassungsweg für MCO-010 wird derzeit intensiv geprüft. Nanoscope Therapeutics strebt eine Zulassung an und befindet sich in Gesprächen mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA), um mögliche beschleunigte Wege zur Markteinführung zu erkunden. Diese Bemühungen könnten dazu beitragen, die innovative Therapie schneller den Patienten zur Verfügung zu stellen, die dringend neue Behandlungsmöglichkeiten benötigen.

Die CatCh-Technologie (Calcium-Transporting Channelrhodopsin) wurde von Prof. entwickelt. Ernst Bamberg, einer der Pioniere auf dem Gebiet der Optogenetik, und seine Kollegen am Max-Planck-Institut für Biophysik. CatCh, eine Mutante von Channelrhodopsin-2 mit verbesserten Eigenschaften, bietet entscheidende Vorteile wie eine schnellere Kinetik und eine erhöhte Blaulichtempfindlichkeit.

Über Nanscope Therapeutics Inc.

Nanoscope Therapeutics ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, das mutationsunabhängige Gentherapien zur Behandlung degenerativer Netzhauterkrankungen entwickelt, die Sehbehinderungen und Blindheit verursachen und für die es bislang keine Heilung gibt. Das Unternehmen gab kürzlich die 100-Wochen-Daten bekannt die multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Schein-kontrollierte klinische Studie RESTORE Phase 2b/3 in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem kürzlich die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Patienten mit Stargardt-Krankheit abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat von der FDA Fast-Track-Zulassungen und den Orphan-Drug-Status sowohl für RP als auch für die Stargardt-Krankheit erhalten. Zu den präklinischen Wirkstoffen gehört die nicht-virale, lasergestützte Gentherapie MCO-020 für GA als Folge von AMD.

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